Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání průběhu synoviální hypertrofie u pacientů s hemofilií A na profylaxi efanesoctocog Alfa

27. dubna 2026 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

12měsíční intervenční, otevřená studie fáze 4 v Evropě (SHINE) ke zkoumání průběhu synoviální hypertrofie zjištěné ultrazvukem kloubů a magnetickou rezonancí u pacientů s hemofilií A na profylaxi efanesoctocog Alfa.

Důvodem pro provedení této otevřené studie fáze 4 je posouzení, zda profylaxe jednou týdně efanesoktokogem alfa (50 IU/kg) zlepšuje průběh onemocnění stávající synoviální hypertrofie a zabraňuje riziku krvácení do kloubů u pacientů se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A. Použití zobrazovacích vyšetření umožní objektivní detekci a monitorování synoviální hypertrofie a rozšíří tak předchozí zjištění prokazující pozitivní účinky jednou týdně profylaxe efanesoktokogem alfa (50 IU/kg) na zdraví kloubů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 12měsíční, multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, intervenční jednoramenná studie k posouzení průběhu synoviální hypertrofie u dříve léčených pacientů ve věku ≥ 12 let se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A dosahující vysokých trvalých hladin FVIII za předpokladu pomocí týdenní profylaxe efanesoctocog alfa. Aby byli pacienti způsobilí k zařazení do studie, musí mít existující synoviální hypertrofii alespoň v jednom ze 6 indexových kloubů (kotníky, lokty a kolena), jak je hodnoceno skórovacím systémem HEAD-US. Bude proveden retrospektivní sběr dat o hemofilii, lékařské a chirurgické anamnéze pacientů, včetně 12měsíční historie předchozí léčby a léčených krvácivých příhod.

Studie začne screeningovou návštěvou, kterou lze provést až 45 dní před základní návštěvou (den 1), aby se ověřilo, zda pacient splňuje všechna kritéria pro zařazení a žádné z vylučovacích kritérií. Pacienti budou mít při screeningu ultrazvukové vyšetření všech neprotetických indexových kloubů. Ultrazvukové snímky budou odeslány k centrálnímu hodnocení čtení pomocí skórovacího systému HEAD-US, aby se určilo, zda má pacient alespoň jeden vhodný kloub potřebný pro zařazení do studie. Jakmile bude potvrzeno, že pacient je způsobilý pro zařazení, bude zařazen do studie a zúčastní se kombinace návštěv na místě a návštěv po telefonu. Výsledky z centrálního hodnocení čtení budou zaslány na místa studie a zahrnuty do základních charakteristik pacientů. Vyšetření MRI lze provést při základní návštěvě nebo až 28 dní poté. Snímky z MRI budou také odeslány k centrálnímu hodnocení čtení pomocí MRI stupnice International Prophylaxis Study Group (IPSG). Centrální hodnocení čtení bude odesláno na místa studie a zahrnuto do údajů o pacientech. Pacienti budou léčeni jednou týdně profylaxi efanesoktokogem alfa (50 IU/kg) a do deníku pacienta doplní informace o dávkování a krvácení. Hodnocení budou prováděna během návštěv na místě, které se budou konat každých 6 měsíců, a během telefonických návštěv, které budou probíhat v polovině mezi těmito návštěvami. Bezpečnostní následný hovor bude proveden 14 (+7) dní po návštěvě ukončení léčby (EoT). Ultrazvuk a MRI budou použity k detekci změn synoviální hypertrofie v indexových kloubech pacientů. Primární cílový bod zlepšení stávající synoviální hypertrofie od výchozího stavu do 12. měsíce, stejně jako klíčový sekundární cílový bod detekce nové synoviální hypertrofie a změny zdravotního stavu kloubu od výchozího stavu do 6. nebo 12. měsíce budou hodnoceny pomocí ultrazvuku a HEAD- Americký bodovací systém.

K získání 100 vhodných indexových kloubů je cílem zapsat přibližně 35 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Itálie
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Itálie
        • Sobi Investigational Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Sobi Investigational Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid, Španělsko
        • Sobi Investigational Site
      • Seville, Španělsko
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Španělsko
        • Sobi Investigational Site
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö, Švédsko
        • Sobi Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v protokolu. Souhlas rodičů nebo zákonem určených zástupců je vyžadován u pacientů, kteří jsou mladší 18 let nebo kteří nejsou schopni dát souhlas, nebo podle místních zákonů. Pacienti mladší 18 let by měli poskytnout souhlas kromě souhlasu rodičů/zákonem určených zástupců, je-li to vhodné.
  2. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 12 let, u nichž byla v době podepsání ICF diagnostikována středně závažná nebo závažná hemofilie A (definovaná jako ≤ 5 % normální srážecí aktivity FVIII).
  3. Pacientka je způsobilá k účasti, pokud není v době zápisu těhotná a neplánuje otěhotnět během studie. Žena ve fertilním věku (WOCBP) musí mít při screeningové návštěvě negativní vysoce citlivý těhotenský test v séru.
  4. Musí absolvovat profylaktickou léčbu podle místní etikety jakýmkoliv produktem FVIII nebo emicizumabem na trhu po dobu ≥12 měsíců před základní návštěvou.
  5. Mít alespoň jeden způsobilý indexový kloub (kotník, loket, koleno).
  6. Před vstupní návštěvou mějte 12 měsíců zdokumentované údaje o léčbě předepsané hemofilií ao léčených krvácivých příhodách před zahájením studie.
  7. Ochota a schopnost pacienta nebo jeho zákonem určeného zástupce absolvovat školení v používání studijního deníku pacienta a deník v průběhu studie vyplňovat.

Kritéria vyloučení:

  1. Poruchy srážení krve jiné než hemofilie A
  2. Již na léčbě efanesoctocogem alfa
  3. Pozitivní výsledek inhibitoru (posouzen místní laboratoří) ze screeningové návštěvy, definovaný jako ≥0,6 Bethesda jednotek (BU)/ml.

  4. Historie inhibitorů bez úspěšné indukce imunitní tolerance (ITI)

    • Úspěšná ITI je definována jako:
    • Titr negativního inhibitoru (<0,6 BU/ml)
    • Výtěžnost FVIII > 66 % očekávané hodnoty
    • Poločas FVIII ≥ 6 hodin
  5. ITI provedená během posledních 2 let před základní návštěvou.
  6. V současné době se léčí některým ze zakázaných souběžných léků, jak je specifikováno v protokolu.
  7. Plánovaný velký ortopedický výkon v jakémkoli vhodném indexovém kloubu v průběhu studie.
  8. Pacienti nejsou způsobilí k účasti ve studii, pokud nemohou podstoupit vyšetření MRI při základní návštěvě.
  9. Pacienti se známou přecitlivělostí na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  10. Pacient není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo pacientů, u kterých existuje riziko nedodržení postupů studie.
  11. Zařazení do souběžné klinické intervenční studie nebo příjem hodnoceného léčivého přípravku (IMP) během 3 měsíců před zařazením do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Studijní léčebná skupina
Lék: Efanesoktokog alfa
50 IU/kg jednou týdně, intravenózní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemofilie Časná detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) Snížení skóre domény synoviální hypertrofie.
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Alespoň 1 bod snížení skóre domény synoviální hypertrofie HEAD-US ve 12. měsíci (pro klouby se skóre domény 1 nebo 2 na začátku).
Základní až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemofilie Časná detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) Zvýšení skóre domény synoviální hypertrofie.
Časové okno: Výchozí stav na 6 nebo 12 měsíců
Alespoň 1 bod zvýšení skóre domény synoviální hypertrofie HEAD-US v 6. nebo 12. měsíci pro klouby bez synoviální hypertrofie na začátku (skóre domény 0).
Výchozí stav na 6 nebo 12 měsíců
Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) International Prophylaxis Study Group (IPSG)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém/doménovém skóre MRI International Prophylaxis Study Group (IPSG) na pacienta a na kloub ve 12. měsíci.
Základní až 12 měsíců
Haemophilia Joint Health Score (HJHS)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém/doménovém skóre HJHS na pacienta a na kloub ve 12. měsíci.
Základní až 12 měsíců
Pacientem hlášený výsledek (PRO) intenzity bolesti
Časové okno: Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Použití PROMIS SF v2.0 k měření změny intenzity bolesti hlášené pacientem od výchozí hodnoty.
Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Pacient hlášený výsledek rušení bolesti
Časové okno: Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Použití PROMIS SF v2.0 k měření změn v interferenci bolesti hlášené pacientem oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Pacient hlášený výsledek fyzické funkce
Časové okno: Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Použití PROMIS SF v2.0 k měření změn pacientem hlášených fyzických funkcí oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Pacientem hlášený výsledek pětiúrovňového skóre EuroQol-5 [EQ-5D-5L]
Časové okno: Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Změny od výchozího stavu sebepéče o pacienta, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese.
Výchozí stav na 6 měsíců a 12 měsíců
Hemo-FAST bodování
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Posoudit funkční mobilitu v PWH. Nástroj Hemo-Fast se skládá z části výsledků hlášených pacientem a části výsledků hlášených klinickým lékařem (ClinRO) se skóre 0 až 100, přičemž nula je nejlepší možný zdravotní stav kloubu. Bude vyhodnocena změna od výchozího stavu k 12. měsíci.
Základní až 12 měsíců
Změna anualizovaného krvácení (ABR) a anualizovaného kloubního krvácení (AjBR) (spontánní, traumatické).
Časové okno: 12 měsíců před obdobím studie (retrospektivní) až 12 měsíců po zahájení studijní intervence (prospektivní)
12 měsíců před obdobím studie (retrospektivní) až 12 měsíců po zahájení studijní intervence (prospektivní)
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) vedoucích k přerušení léčby, závažných TEAE a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI).
Časové okno: 12 měsíců, +14 (+7 dní) po poslední dávce IMP
12 měsíců, +14 (+7 dní) po poslední dávce IMP
Dotazník preferencí léčby hlášený pacientem
Časové okno: 12 měsíců
Průzkum o 2 položkách léčby byl vyvinut k vyhodnocení vnímaného dopadu léčby.
12 měsíců
Kvalitativní výstupní rozhovor
Časové okno: Do 14 dnů po návštěvě EoT
60minutový telefonický rozhovor pacient uvedl, že preferuje léčbu.
Do 14 dnů po návštěvě EoT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

PSI CRO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Physician, Sobi AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím studijním dokumentům. Údaje na úrovni pacienta budou anonymizovány a studijní dokumenty budou případně redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efanesoktokog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit