Efanesoctocog Alfa 예방요법에 따른 A형 혈우병 환자의 윤활막 비대 경과를 조사하기 위한 연구
Efanesoctocog Alfa 예방요법을 시행 중인 A형 혈우병 환자의 관절 초음파 및 MRI로 감지된 윤활막 비대 과정을 조사하기 위한 12개월 간의 유럽 내 4상 중재 공개 라벨 연구(SHINE).
연구 개요
상세 설명
이는 이전에 치료를 받은 12세 이상 중등도 또는 중증 혈우병 A 환자에서 지속적으로 높은 FVIII 수준을 달성한 환자의 윤활막 비대 과정을 평가하기 위한 12개월간, 다기관, 공개, 비무작위, 중재적 단일군 연구입니다. 매주 efanesoctocog 알파 예방을 통해. 연구에 등록하려면 환자는 HEAD-US 채점 시스템으로 평가한 대로 6개의 지표 관절(발목, 팔꿈치 및 무릎) 중 적어도 하나에 기존 윤활막 비대가 있어야 합니다. 12개월 간의 이전 치료 병력 및 치료된 출혈 에피소드를 포함하여 환자의 혈우병, 의료 및 수술 병력에 대한 후향적 데이터 수집이 수행됩니다.
연구는 기준선 방문(1일차) 최대 45일 전에 수행할 수 있는 선별 방문으로 시작하여 환자가 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준은 충족하는지 확인합니다. 환자는 스크리닝 시 모든 비보철 인덱스 관절에 대한 초음파 검사를 받게 됩니다. 환자에게 연구 포함에 필요한 적격 관절이 하나 이상 있는지 여부를 결정하기 위해 HEAD-US 채점 시스템을 사용하여 중앙 판독 평가를 위해 초음파 이미지가 전송됩니다. 환자가 포함 자격이 있다고 확인되면 해당 환자는 연구에 등록되고 현장 방문과 전화 방문을 혼합하여 참석하게 됩니다. 중앙 판독 평가의 결과는 연구 기관으로 전송되며 환자의 기본 특성에 포함됩니다. MRI 검사는 기준 방문 시 또는 그 후 최대 28일까지 실시할 수 있습니다. MRI의 이미지는 IPSG(International Prophylaxis Study Group) MRI 척도를 사용하여 중앙 판독 평가를 위해 전송됩니다. 중앙 판독 평가는 연구 현장으로 전송되고 환자 데이터에 포함됩니다. 환자는 주 1회 effanesoctocog alfa(50 IU/kg) 예방 치료를 받게 되며, 복용량 및 출혈 정보가 포함된 환자 일지를 작성하게 됩니다. 평가는 6개월마다 발생하는 현장 방문과 방문 사이의 중간에 발생하는 전화 통화 중에 수행됩니다. 안전성 후속 통화는 치료 종료(EoT) 방문 후 14일(+7)일에 실시됩니다. 초음파와 MRI를 이용해 환자의 지표관절 활막 비대 변화를 감지할 예정이다. 기준점에서 12개월까지 기존 윤활막 비대 개선의 1차 평가변수뿐만 아니라 새로운 윤활막 비대 검출 및 기준점에서 6개월 또는 12개월까지의 관절 건강 상태 변화의 주요 2차 평가변수는 초음파와 HEAD를 사용하여 평가됩니다. 미국 점수 시스템.
100개의 적격 인덱스 관절을 확보하기 위한 목표는 약 35명의 환자를 등록하는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Oslo, 노르웨이
- Sobi Investigational Site
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Gothenburg, 스웨덴
- Sobi Investigational Site
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Malmö, 스웨덴
- Sobi Investigational Site
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Barcelona, 스페인
- Sobi Investigational Site
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Madrid, 스페인
- Sobi Investigational Site
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Seville, 스페인
- Sobi Investigational Site
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Valencia, 스페인
- Sobi Investigational Site
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Milan, 이탈리아
- Sobi Investigational Site
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Naples, 이탈리아
- Sobi Investigational Site
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Rozzano, 이탈리아
- Sobi Investigational Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 사전 동의 양식(ICF) 및 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항의 준수를 포함하여 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다. 18세 미만이거나 동의할 수 없는 환자의 경우, 또는 해당 지역 법률에 따라 부모 또는 법적으로 지정된 대리인의 동의가 필요합니다. 18세 미만인 환자는 적절한 경우 부모/법적으로 지정된 대리인의 동의 외에 동의를 제공해야 합니다.
- ICF 서명 당시 중등도 또는 중증 혈우병 A(정상 FVIII 응고 활동의 5% 이하로 정의됨) 진단을 받은 12세 이상의 남성 또는 여성 환자.
- 여성 환자는 등록 당시 임신하지 않았고 연구 중에 임신할 계획이 없는 경우 참여할 자격이 있습니다. 가임 여성(WOCBP)은 선별 방문 시 고감도 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
- 기준 방문 전 12개월 이상 동안 시판된 FVIII 제품 또는 에미시주맙으로 현지 라벨에 따라 예방 치료를 받아야 합니다.
- 적격 인덱스 관절(발목, 팔꿈치, 무릎)이 하나 이상 있어야 합니다.
- 혈우병 처방 및 기본 방문 전 치료된 출혈 에피소드에 대해 12개월 동안 문서화된 연구 전 치료 데이터를 보유해야 합니다.
- 환자 또는 법적으로 지정된 대리인이 연구 환자 일지 사용에 대한 교육을 이수하고 연구 기간 동안 일지를 작성하려는 의지와 능력.
제외 기준:
- 혈우병 A 이외의 혈액 응고 장애
- 이미 efanesoctocog 알파 치료를 받고 있습니다.
- 스크리닝 방문에서 양성 억제제 결과(현지 실험실에서 평가), ≥0.6 베데스다 단위(BU)/mL로 정의됨.
성공적인 면역 관용 유도(ITI)가 없는 억제제의 역사
- 성공적인 ITI는 다음과 같이 정의됩니다.
- 음성 억제제 역가(<0.6 BU/mL)
- FVIII 회복 > 예상의 66%
- FVIII 반감기 ≥ 6시간
- ITI는 기준 방문 전 지난 2년 이내에 수행되었습니다.
- 현재 프로토콜에 명시된 금지된 병용 약물로 치료를 받고 있습니다.
- 연구 과정 동안 모든 적격 인덱스 관절에 대한 주요 정형외과 시술을 계획했습니다.
- 기준 방문 시 MRI 평가를 받을 수 없는 환자는 연구에 참여할 자격이 없습니다.
- 활성 성분 또는 부형제에 대해 과민증이 있는 것으로 알려진 환자.
- 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단한 이유가 무엇이든 참여에 적합하지 않은 환자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 환자.
- 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 동시 임상 중재 연구에 등록하거나 임상시험용 의약품(IMP)을 섭취한 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 연구 치료 그룹
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50 IU/kg 주 1회, 정맥주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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초음파를 이용한 혈우병 조기 관절병증 탐지(HEAD-US) 윤활막 비대 영역 점수 감소.
기간: 12개월 기준
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12개월차에 HEAD-US 윤활막 비대 영역 점수가 최소 1점 감소했습니다(기준선에서 영역 점수가 1 또는 2인 관절의 경우).
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12개월 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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초음파를 이용한 혈우병 조기 관절병증 탐지(HEAD-US) 윤활막 비대 영역 점수가 증가합니다.
기간: 6개월 또는 12개월 기준
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기준선에서 윤활막 비대가 없는 관절의 경우(도메인 점수 0) 6개월 또는 12개월에 HEAD-US 윤활막 비대 도메인 점수가 1점 이상 증가합니다.
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6개월 또는 12개월 기준
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국제 예방 연구 그룹(IPSG) 자기공명영상(MRI)
기간: 12개월 기준
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12개월차에 환자당 및 관절당 국제 예방 연구 그룹(IPSG) MRI의 총점/영역 점수의 기준선 대비 변화.
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12개월 기준
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)
기간: 12개월 기준
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12개월차에 환자당 및 관절당 HJHS의 총/도메인 점수 기준선 대비 변화.
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12개월 기준
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통증 강도에 대한 환자 보고 결과(PRO)
기간: 6개월 및 12개월까지의 기준
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환자가 보고한 통증 강도의 기준선 변화를 측정하기 위해 PROMIS SF v2.0을 사용합니다.
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6개월 및 12개월까지의 기준
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환자가 보고한 통증 간섭 결과
기간: 6개월 및 12개월까지의 기준
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환자가 보고한 통증 간섭의 기준선 변화를 측정하기 위해 PROMIS SF v2.0을 사용합니다.
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6개월 및 12개월까지의 기준
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환자가 보고한 신체 기능 결과
기간: 6개월 및 12개월까지의 기준
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환자가 보고한 신체 기능의 기준선 변화를 측정하기 위해 PROMIS SF v2.0을 사용합니다.
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6개월 및 12개월까지의 기준
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환자가 보고한 5단계 EuroQol-5 차원 [EQ-5D-5L] 점수 결과
기간: 6개월 및 12개월까지의 기준
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환자 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울의 기준선으로부터의 변화.
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6개월 및 12개월까지의 기준
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Hemo-FAST 채점
기간: 12개월 기준
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PWH의 기능적 이동성을 평가합니다.
Hemo-Fast 도구는 환자 보고 결과 부분과 임상의 보고 결과(ClinRO) 부분으로 구성되며 점수는 0~100점이며 0이 가능한 최상의 관절 건강 상태입니다.
기준선에서 12개월차까지의 변화가 평가됩니다.
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12개월 기준
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연간 출혈율(ABR) 및 연간 관절 출혈율(AjBR)(자발성, 외상성)의 변화.
기간: 연구 기간 전 12개월(회고적)부터 연구 개입 시작 후 12개월(전향적)까지
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연구 기간 전 12개월(회고적)부터 연구 개입 시작 후 12개월(전향적)까지
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치료 중단으로 이어지는 치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 특별 관심 대상 부작용(AESI)의 발생.
기간: 12개월, 마지막 IMP 투여 후 +14(+7일)
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12개월, 마지막 IMP 투여 후 +14(+7일)
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환자 보고 치료 선호 설문지
기간: 12개월
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치료의 인지된 영향을 평가하기 위해 2항목 치료 설문조사가 개발되었습니다.
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12개월
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질적 퇴사 면접
기간: EoT 방문 후 14일 이내
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60분간의 전화 인터뷰 환자는 치료에 대한 선호도를 보고했습니다.
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EoT 방문 후 14일 이내
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.BIVV001-004
- 2024-512066-33-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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Efanesoctocog 알파에 대한 임상 시험
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Swedish Orphan BiovitrumPSI CRO모병혈우병 A스페인, 독일, 아일랜드, 영국, 체코, 크로아티아, 프랑스, 이탈리아
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Swedish Orphan BiovitrumSyneos Health모집하지 않고 적극적으로혈우병 A, 중증독일, 스페인, 프랑스, 네덜란드, 아일랜드, 오스트리아, 크로아티아, 체코, 그리스, 이탈리아, 노르웨이, 슬로베니아, 스웨덴, 영국
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Shanghai Yinnuo Pharmaceutical Technology Co.,...모병
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Nanfang Hospital, Southern Medical University아직 모집하지 않음
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Swedish Orphan BiovitrumPSI CRO모병