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Uno studio per indagare il decorso dell'ipertrofia sinoviale in pazienti affetti da emofilia A in profilassi con Efanesoctocog Alfa

27 aprile 2026 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio interventistico, in aperto, di Fase 4 in Europa (SHINE) della durata di 12 mesi per indagare il decorso dell'ipertrofia sinoviale rilevato mediante ecografia articolare e risonanza magnetica in pazienti affetti da emofilia A in profilassi con Efanesoctocog Alfa.

Il razionale alla base di questo studio di fase 4 in aperto è valutare se la profilassi settimanale con efanesoctocog alfa (50 UI/kg) migliora il decorso della malattia dell'ipertrofia sinoviale esistente e previene il rischio di sanguinamenti articolari nei pazienti con emofilia moderata o grave. A. L'uso di valutazioni di imaging consentirà il rilevamento oggettivo e il monitoraggio dell'ipertrofia sinoviale, ampliando così i risultati precedenti che dimostrano gli effetti positivi della terapia una volta alla settimana. profilassi con efanesoctocog alfa (50 UI/kg) sulla salute delle articolazioni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio interventistico a braccio singolo, multicentrico, in aperto, non randomizzato, della durata di 12 mesi, volto a valutare il decorso dell’ipertrofia sinoviale in pazienti di età ≥ 12 anni precedentemente trattati con emofilia A moderata o grave che raggiungono livelli elevati e sostenuti di FVIII forniti mediante profilassi settimanale con efanesoctocog alfa. Per essere idonei a partecipare allo studio, i pazienti devono avere un'ipertrofia sinoviale esistente in almeno una delle 6 articolazioni indice (caviglie, gomiti e ginocchia) valutata dal sistema di punteggio HEAD-US. Verrà effettuata una raccolta dati retrospettiva sull'emofilia e sulla storia medica e chirurgica dei pazienti, inclusa una storia di 12 mesi di trattamenti precedenti e di episodi emorragici trattati.

Lo studio inizierà con la visita di screening, che può essere condotta fino a 45 giorni prima della visita di base (giorno 1), per verificare se il paziente soddisfa tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione. I pazienti verranno sottoposti a un esame ecografico di tutte le articolazioni indice non protesiche allo screening. Le immagini ecografiche verranno inviate per la valutazione della lettura centrale utilizzando il sistema di punteggio HEAD-US per determinare se il paziente ha almeno un'articolazione idonea richiesta per l'inclusione nello studio. Una volta confermato che un paziente è idoneo all'inclusione, verrà arruolato nello studio e parteciperà a un mix di visite in loco e visite telefoniche. I risultati della valutazione della lettura centrale verranno inviati ai siti di studio e inclusi nelle caratteristiche di base dei pazienti. Gli esami MRI possono essere condotti durante la visita basale o fino a 28 giorni dopo. Le immagini della risonanza magnetica verranno inoltre inviate per la valutazione della lettura centrale utilizzando la scala MRI dell'International Prophylaxis Study Group (IPSG). La valutazione della lettura centrale verrà inviata ai siti di studio e inclusa nei dati del paziente. I pazienti saranno trattati con profilassi settimanale con efanesoctocog alfa (50 UI/kg) e completeranno il diario del paziente con le informazioni sul dosaggio e sul sanguinamento. Le valutazioni verranno condotte durante le visite in loco, che avverranno ogni 6 mesi, e durante le visite telefoniche, che avverranno a metà tra queste visite. Una chiamata di follow-up di sicurezza verrà effettuata 14 (+7) giorni dopo la visita di fine trattamento (EoT). Gli ultrasuoni e la risonanza magnetica verranno utilizzati per rilevare i cambiamenti nell'ipertrofia sinoviale nelle articolazioni indice dei pazienti. L'endpoint primario del miglioramento dell'ipertrofia sinoviale esistente dal basale al mese 12, nonché l'endpoint secondario chiave del rilevamento di una nuova ipertrofia sinoviale e il cambiamento dello stato di salute articolare dal basale al mese 6 o al mese 12 saranno valutati utilizzando gli ultrasuoni e il test HEAD- Sistema di punteggio statunitense.

Per ottenere 100 articolazioni indice idonee, l’obiettivo è arruolare circa 35 pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Naples, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Rozzano, Italia
        • Sobi Investigational Site
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Sobi Investigational Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Sobi Investigational Site
      • Madrid, Spagna
        • Sobi Investigational Site
      • Seville, Spagna
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Spagna
        • Sobi Investigational Site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sobi Investigational Site
      • Malmö, Svezia
        • Sobi Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. In grado di dare il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo. Per i pazienti di età <18 anni o incapaci di dare il consenso è richiesto il consenso dei genitori o dei rappresentanti legalmente designati, o secondo quanto applicabile dalle leggi locali. I pazienti di età <18 anni devono fornire il consenso oltre al consenso dei genitori/rappresentanti legalmente designati, se appropriato.
  2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 12 anni e con diagnosi di emofilia A moderata o grave (definita come ≤ 5% della normale attività di coagulazione del FVIII) al momento della firma dell'ICF.
  3. Una paziente può partecipare se non è incinta al momento dell'arruolamento e non pianifica una gravidanza durante lo studio. Una donna in età fertile (WOCBP) deve avere un test di gravidanza su siero altamente sensibile negativo alla visita di screening.
  4. Deve aver ricevuto un trattamento profilattico secondo l'etichetta locale con qualsiasi prodotto FVIII commercializzato o emicizumab per ≥12 mesi prima della visita basale.
  5. Avere almeno un'articolazione indice idonea (caviglia, gomito, ginocchio).
  6. Avere 12 mesi di dati documentati sul trattamento pre-studio sulle prescrizioni per l'emofilia e sugli episodi emorragici trattati prima della visita di riferimento.
  7. Disponibilità e capacità del paziente o del suo rappresentante legalmente designato di completare la formazione sull'uso del diario del paziente dello studio e di completare il diario durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Disturbi della coagulazione del sangue diversi dall’emofilia A
  2. Già in trattamento con efanesoctocog alfa
  3. Risultato positivo dell'inibitore (valutato dal laboratorio locale) dalla visita di screening, definito come ≥0,6 unità Bethesda (BU)/mL.

  4. Storia di inibitori senza successo nell'induzione della tolleranza immunitaria (ITI)

    • Un ITI di successo è definito come:
    • Titolo inibitore negativo (<0,6 BU/mL)
    • Recupero del FVIII > 66% del previsto
    • Emivita del FVIII ≥ 6 ore
  5. ITI eseguito negli ultimi 2 anni prima della visita di riferimento.
  6. Attualmente in cura con uno qualsiasi dei farmaci concomitanti proibiti, come specificato dal protocollo.
  7. Intervento ortopedico maggiore pianificato in qualsiasi articolazione indice idonea durante il corso dello studio.
  8. I pazienti non sono idonei a partecipare allo studio se non possono sottoporsi a valutazioni MRI alla visita basale.
  9. Pazienti con ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  10. Paziente non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, a giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.
  11. Arruolamento in uno studio interventistico clinico concomitante o assunzione di un medicinale sperimentale (IMP), entro 3 mesi prima dell'inclusione nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento di studio
Droga: Efanesoctocog alfa
50 UI/kg una volta alla settimana, iniezione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diminuzione del punteggio del dominio dell'ipertrofia sinoviale dell'emofilia, rilevamento precoce dell'artropatia con ultrasuoni (HEAD-US).
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Diminuzione di almeno 1 punto nel punteggio del dominio dell'ipertrofia sinoviale HEAD-US al mese 12 (per le articolazioni con un punteggio del dominio pari a 1 o 2 al basale).
Baseline a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumento del punteggio del dominio dell'ipertrofia sinoviale dell'emofilia, rilevamento precoce dell'artropatia con ultrasuoni (HEAD-US).
Lasso di tempo: Baseline a 6 o 12 mesi
Aumento di almeno 1 punto nel punteggio del dominio dell'ipertrofia sinoviale HEAD-US al mese 6 o al mese 12 per le articolazioni senza ipertrofia sinoviale al basale (punteggio del dominio pari a 0).
Baseline a 6 o 12 mesi
Risonanza magnetica (MRI) del Gruppo internazionale di studio sulla profilassi (IPSG)
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale dei punteggi totali/di dominio della risonanza magnetica dell'International Prophylaxis Study Group (IPSG) per paziente e per articolazione al mese 12.
Baseline a 12 mesi
Punteggio sulla salute articolare dell'emofilia (HJHS)
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale dei punteggi totali/di dominio di HJHS per paziente e per articolazione al mese 12.
Baseline a 12 mesi
Esito riportato dal paziente (PRO) dell'intensità del dolore
Lasso di tempo: Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Utilizzo di PROMIS SF v2.0 per misurare la variazione dell'intensità del dolore riferita dal paziente rispetto al basale.
Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Esito riportato dal paziente dell'interferenza del dolore
Lasso di tempo: Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Utilizzo di PROMIS SF v2.0 per misurare la variazione dell'interferenza del dolore riferita dal paziente rispetto al basale.
Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Esito riferito dal paziente della funzione fisica
Lasso di tempo: Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Utilizzo di PROMIS SF v2.0 per misurare il cambiamento nella funzione fisica riferita dal paziente rispetto al basale.
Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Risultati riportati dal paziente del punteggio EuroQol-5 a 5 livelli [EQ-5D-5L].
Lasso di tempo: Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Cambiamenti rispetto al basale nella cura di sé del paziente, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione.
Baseline a 6 mesi e 12 mesi
Punteggio emo-FAST
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Valutare la mobilità funzionale nella PWH. Lo strumento Hemo-Fast è composto dalla parte relativa agli esiti riferiti dal paziente e dalla parte relativa agli esiti riportati dal medico (ClinRO), con un punteggio compreso tra 0 e 100, dove zero rappresenta il miglior stato di salute articolare possibile. Verrà valutato il passaggio dal basale al mese 12.
Baseline a 12 mesi
Variazione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) e del tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AjBR) (spontaneo, traumatico).
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima del periodo di studio (retrospettivo) a 12 mesi dopo l'inizio dell'intervento in studio (prospettivo)
Da 12 mesi prima del periodo di studio (retrospettivo) a 12 mesi dopo l'inizio dell'intervento in studio (prospettivo)
Il verificarsi di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che portano alla sospensione del trattamento, TEAE gravi ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: 12 mesi, +14 (+7 giorni) dopo l'ultima dose di IMP
12 mesi, +14 (+7 giorni) dopo l'ultima dose di IMP
Questionario sulle preferenze terapeutiche riferite dal paziente
Lasso di tempo: 12 mesi
Un sondaggio sul trattamento composto da 2 elementi sviluppato per valutare l'impatto percepito del trattamento.
12 mesi
Colloquio di uscita qualitativo
Lasso di tempo: Entro 14 giorni dalla visita EoT
Intervista telefonica di 60 minuti: il paziente ha riferito la preferenza per il trattamento.
Entro 14 giorni dalla visita EoT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

PSI CRO

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Physician, Sobi AB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

17 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

28 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

31 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.BIVV001-004
  • 2024-512066-33-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio, se applicabile, verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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