Efgartigimod 在 IVIG 依赖性重症肌无力患者中的应用
研究概览
详细说明
目标：
确定 efgartigimod 在治疗稳定、乙酰胆碱受体抗体阳性、IVIG 依赖性重症肌无力患者中是否与 IVIG 等效或不劣于 IVIG。
旨在确定稳定的 IVIG 依赖性乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力患者在 IVIG 和 efgartigimod 之间的治疗偏好。
旨在确定 efgartigimod 在稳定的 IVIG 依赖性乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力患者中以 6 个月以上的固定常规给药方案给药的安全性和耐受性。
IVIG 将在基线访视前一周（第 0 周）停用，而治疗肌无力的其他并发药物（非类固醇免疫抑制疗法 (NSIST)、乙酰胆碱酯酶 (AChE) 抑制剂或皮质类固醇）将在研究期间保持不变。 efgartigimod 治疗的剂量和频率为 10mg/kg（最大 1200mg），每周 1 小时静脉输注 x 4 次输注，然后休息 4 周，重复总共 4 个治疗周期，直至第 24 周，然后随后进行两周观察，并在第 26 周结束研究访视。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Victorine Sikati Foko, Nurse
- 电话号码：211 8197772500
研究联系人备份
- 姓名：François Jacques, Doctor
- 电话号码：217 819-777-2500
- 邮箱：francois.jacques@neuro-outaouais.ca
学习地点
-
-
Quebec
-
Gatineau、Quebec、加拿大、J8Y1W2
- 招聘中
- Clinique Neuro-Outaouais
-
接触：
- François Jacques, Neurologist
- 电话号码：217 8197772500
- 邮箱：francois.jacques@neuro-outaouais.ca
-
首席研究员：
- Francois Jacques, Neurologist
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
1.签署知情同意书。 2.年龄18-80岁。 3.乙酰胆碱受体抗体阳性，重症肌无力患者，过去四个月或以上病情稳定。 疾病稳定是指 IVIG 治疗的剂量或间隔没有变化，并且临床状态没有任何显着变化。
4. 过去六个月内未修改或添加 NSIST 5. 过去三个月未修改或添加皮质类固醇治疗 6. 重症肌无力的诊断得到了异常神经传递测试或乙酰胆碱酯酶抑制剂改善史的支持。
7. 过去一年或更长时间接受长期定期 IVIG 治疗重症肌无力。
排除标准：
1. 过去 6 个月内曾接受过利妥昔单抗或依库丽单抗治疗或血浆置换的患者 2. 过去 3 个月内曾接受过胸腺切除术的患者 3. 患有活动性乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 血清阳性或潜伏性、未经治疗或活动性的患者结核病或任何其他显着的活动性感染 4. 筛查时血清 IgG 低于 6.0gm/L 或有任何慢性低丙种球蛋白血症病史的患者 原因。
5. 已怀孕或考虑在未来6个月内怀孕的患者。
6. 严重肾功能损害患者（eGFR 小于30ml/min）。 7. 研究者认为不宜参加本研究的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗
艾加莫德输液
|
艾加莫德输液
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
MG-ADL
大体时间：26 周内至少连续 4 周持续下降
|
在研究期间的任何时间，平均基线 MG-ADL 评分未下降 2 分或以上且持续 4 周或以上的患者百分比。
（病情稳定或好转的患者）
|
26 周内至少连续 4 周持续下降
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
QMG
大体时间：26周内连续4周持续下降的人
|
在研究期间的任何时间，QMG 评分较基线下降 3 分或以上且持续 4 周或以上的患者百分比。
（病情稳定或好转的患者）
|
26周内连续4周持续下降的人
|
|
平均生活质量
大体时间：在整个26周的研究期间
|
组内平均 MGQOL 评分从平均基线到研究访视第 26 周结束时的变化。
|
在整个26周的研究期间
|
|
26 周结束时仍在接受 efgartigimod 治疗的患者的发生率
大体时间：在为期 26 周的研究期间
|
26 周结束时仍在接受 efgartigimod 治疗的患者的发生率
|
在为期 26 周的研究期间
|
合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Barnett C, Katzberg H, Nabavi M, Bril V. The quantitative myasthenia gravis score: comparison with clinical, electrophysiological, and laboratory markers. J Clin Neuromuscul Dis. 2012 Jun;13(4):201-5. doi: 10.1097/CND.0b013e31824619d5.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, De Bleecker JL, Murai H, Meisel A, Beydoun SR, Pasnoor M, Guglietta A, Van Hoorick B, Steeland S, T'joen C, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT+ Study Group. Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod (ADAPT+): interim results from a phase 3 open-label extension study in participants with generalized myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jan 17;14:1284444. doi: 10.3389/fneur.2023.1284444. eCollection 2023.
- Sesarman A, Vidarsson G, Sitaru C. The neonatal Fc receptor as therapeutic target in IgG-mediated autoimmune diseases. Cell Mol Life Sci. 2010 Aug;67(15):2533-50. doi: 10.1007/s00018-010-0318-6. Epub 2010 Mar 9.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.