Efgartigimod en pacientes con miastenia gravis dependiente de IVIG
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivos:
Determinar si efgartigimod es equivalente o no inferior en eficacia a la IVIG en el tratamiento de pacientes con miastenia gravis estable, positivos para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina y dependientes de IVIG.
Determinar la preferencia de tratamiento del paciente entre IGIV y efgartigimod en pacientes con miastenia gravis estable y dependiente de IGIV positivos para anticuerpos contra el receptor.
Determinar la seguridad y tolerabilidad de efgartigimod administrado en un régimen de dosificación regular fija durante 6 meses en pacientes con miastenia gravis estable y dependiente de IGIV positivos para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina.
La IGIV se suspenderá una semana antes de la visita inicial (semana 0), mientras que otros medicamentos concurrentes (terapias inmunosupresoras no esteroides (NSIST), inhibidores de la acetilcolinesterasa (AChE) o corticosteroides) para la miastenia se mantendrán sin cambios durante la duración del estudio. La dosis y frecuencia del tratamiento con efgartigimod será de 10 mg/kg (máximo de 1200 mg) administrados como una infusión intravenosa de una hora cada semana x 4 infusiones seguidas de un descanso de cuatro semanas y repetidas durante un total de cuatro ciclos de tratamiento hasta la semana 24 y luego seguido de una observación de dos semanas con una visita de fin del estudio en la semana 26.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Victorine Sikati Foko, Nurse
- Número de teléfono: 211 8197772500
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: François Jacques, Doctor
- Número de teléfono: 217 819-777-2500
- Correo electrónico: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Gatineau, Quebec, Canadá, J8Y1W2
- Reclutamiento
- Clinique Neuro-Outaouais
-
Contacto:
- François Jacques, Neurologist
- Número de teléfono: 217 8197772500
- Correo electrónico: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
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Investigador principal:
- Francois Jacques, Neurologist
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Consentimiento informado firmado. 2. Edad entre 18 y 80 años 3. Anticuerpos del receptor de acetilcolina positivos, pacientes con miastenia gravis, con enfermedad estable durante los últimos cuatro o más meses. La enfermedad estable se define como ningún cambio en la dosis o el intervalo de los tratamientos con IVIG y sin ningún cambio significativo en el estado clínico.
4. Ninguna modificación o adición de NSIST en los últimos seis meses 5. Ninguna modificación o adición en la terapia con corticosteroides durante los últimos tres meses 6. El diagnóstico de miastenia gravis estuvo respaldado por una prueba de neurotransmisión anormal o antecedentes de mejoría con inhibidores de la AChE.
7. Recibir tratamientos crónicos regulares con IVIG para la miastenia gravis durante el último año o más.
Criterios de exclusión:
1. Pacientes con tratamiento previo con rituxan o eculizumab o recambio plasmático en los últimos seis meses 2. Pacientes con timectomía previa en los últimos 3 meses 3. Pacientes que tienen hepatitis B activa, son seropositivos para hepatitis C o VIH o tienen hepatitis latente, no tratada o activa TB o cualquier otra infección activa significativa 4. Pacientes que tengan en el momento de la selección una IgG sérica inferior a 6,0 g/l o antecedentes de enfermedad crónica. hipogammaglobulinemia por cualquier causa.
5. Pacientes que estén embarazadas o estén considerando quedar embarazadas en los próximos 6 meses.
6. Pacientes con insuficiencia renal grave (TFGe inferior a 30 ml/min) 7. Pacientes que en opinión del investigador no deberían participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: tratamiento
Infusión de efgartigimod
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infusión de efgartigimod
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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MG-ADL
Periodo de tiempo: una disminución sostenida y persistente durante al menos 4 semanas consecutivas durante el período de 26 semanas
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El porcentaje de pacientes que no experimentan, en ningún momento durante el estudio, un deterioro de 2 o más puntos de su puntuación inicial promedio de MG-ADL que se mantiene durante un período de 4 o más semanas consecutivas.
(pacientes estables o mejorados)
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una disminución sostenida y persistente durante al menos 4 semanas consecutivas durante el período de 26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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QMG
Periodo de tiempo: aquellos que experimentan una disminución sostenida durante 4 semanas consecutivas durante el período de 26 semanas
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El porcentaje de pacientes que no experimentan, en ningún momento durante el estudio, un deterioro de 3 o más puntos con respecto a su puntuación QMG inicial que se mantiene durante un período de 4 o más semanas consecutivas.
(pacientes estables o mejorados)
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aquellos que experimentan una disminución sostenida durante 4 semanas consecutivas durante el período de 26 semanas
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MGQOL
Periodo de tiempo: durante todo el período de estudio de 26 semanas
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El cambio de grupo, puntuación media de MGQOL desde el valor inicial promediado hasta la visita de final de estudio de la semana 26.
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durante todo el período de estudio de 26 semanas
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incidencia de pacientes que todavía están recibiendo efgartigimod al final de las 26 semanas
Periodo de tiempo: durante la duración del estudio de 26 semanas
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incidencia de pacientes que todavía están recibiendo efgartigimod al final de las 26 semanas
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durante la duración del estudio de 26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Barnett C, Katzberg H, Nabavi M, Bril V. The quantitative myasthenia gravis score: comparison with clinical, electrophysiological, and laboratory markers. J Clin Neuromuscul Dis. 2012 Jun;13(4):201-5. doi: 10.1097/CND.0b013e31824619d5.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, De Bleecker JL, Murai H, Meisel A, Beydoun SR, Pasnoor M, Guglietta A, Van Hoorick B, Steeland S, T'joen C, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT+ Study Group. Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod (ADAPT+): interim results from a phase 3 open-label extension study in participants with generalized myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jan 17;14:1284444. doi: 10.3389/fneur.2023.1284444. eCollection 2023.
- Sesarman A, Vidarsson G, Sitaru C. The neonatal Fc receptor as therapeutic target in IgG-mediated autoimmune diseases. Cell Mol Life Sci. 2010 Aug;67(15):2533-50. doi: 10.1007/s00018-010-0318-6. Epub 2010 Mar 9.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- ESR-CA-NEU-96
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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