Efgartigimodi IVIG-riippuvaisissa myasthenia gravis -potilaissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tavoitteet:
Sen määrittämiseksi, onko efgartigimodi teholtaan IVIG:tä vastaava vai ei huonompi hoidettaessa stabiileja, asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiivisia, IVIG-riippuvaisia myasthenia gravis -potilaita.
Potilaiden IVIG:n ja efgartigimodin välisen hoidon mieltymysten määrittämiseksi vakailla, IVIG-riippuvaisilla asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiivisilla myasthenia gravis -potilailla.
Efgartigimodin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen kiinteässä säännöllisessä annostusohjelmassa 6 kuukauden ajan stabiileilla IVIG-riippuvaisella asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiivisilla myasthenia gravis -potilailla.
IVIG lopetetaan viikkoa ennen peruskäyntiä (viikko 0), kun taas muut samanaikaiset myasteenian lääkkeet (ei-steroidiset immunosuppressiiviset hoidot (NSIST), asetyylikoliiniesteraasin (AChE) estäjät tai kortikosteroidit) pidetään muuttumattomina tutkimuksen ajan. Efgartigimodihoidon annos ja tiheys on 10 mg/kg (enintään 1200 mg), joka annetaan tunnin mittaisena laskimonsisäisenä infuusiona joka viikko x 4 infuusiota, jonka jälkeen tehdään neljän viikon tauko ja toistetaan yhteensä neljä hoitojaksoa viikkoon 24 asti ja sitten jota seuraa kahden viikon havainto, jonka jälkeen opintokäynti päättyy viikolla 26.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Victorine Sikati Foko, Nurse
- Puhelinnumero: 211 8197772500
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: François Jacques, Doctor
- Puhelinnumero: 217 819-777-2500
- Sähköposti: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Kanada, J8Y1W2
- Rekrytointi
- Clinique Neuro-Outaouais
-
Ottaa yhteyttä:
- François Jacques, Neurologist
- Puhelinnumero: 217 8197772500
- Sähköposti: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
-
Päätutkija:
- Francois Jacques, Neurologist
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus. 2. Ikä 18-80 vuotta 3. Asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiiviset, myasthenia gravis -potilaat, joilla on stabiili sairaus viimeisten neljän tai useamman kuukauden ajan. Stabiili sairaus määritellään siten, että IVIG-hoitojen annostus tai väli ei muutu eikä kliininen tila ole merkittävä.
4. Ei muutoksia tai lisäyksiä NSIST:iin viimeisen kuuden kuukauden aikana. Ei muutoksia tai lisäyksiä kortikosteroidihoitoon viimeisen kolmen kuukauden aikana 6. Myasthenia Gravis -diagnoosia tuki epänormaali hermovälitystesti tai AChE-estäjien aiempi parannus.
7. Kroonisen säännöllisen IVIG-hoidon saaminen myasthenia gravikseen viimeisen vuoden ajan tai kauemmin.
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilaat, jotka ovat saaneet rituksaani- tai ekulitsumabihoitoa tai plasmanvaihtoa viimeisen kuuden kuukauden aikana 2. potilaat, joille on tehty kateenpoistoleikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana 3. Potilaat, joilla on aktiivinen B-hepatiitti, hepatiitti C tai HIV tai joilla on piilevä, hoitamaton tai aktiivinen TB tai mikä tahansa muu merkittävä aktiivinen infektio 4. Potilaat, joiden seerumin IgG on seulonnassa alle 6,0 g/l tai krooninen hypogammaglobulinemia mistä tahansa syystä.
5. Potilaat, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta seuraavien 6 kuukauden aikana.
6. Potilaat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (eGFR alle 30 ml/min) 7. Potilaat, joiden ei tutkijan mielestä tulisi osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitoon
Efgartigimod-infuusio
|
efgartigimodi-infuusio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MG-ADL
Aikaikkuna: jatkuva lasku, joka jatkuu vähintään 4 peräkkäisen viikon ajan 26 viikon aikana
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka eivät koe missään vaiheessa tutkimuksen aikana 2 tai useamman pisteen heikkenemistä keskimääräisestä lähtötason MG-ADL-pisteestä, joka säilyy vähintään 4 peräkkäisen viikon ajan.
(vakaat tai paremmat potilaat)
|
jatkuva lasku, joka jatkuu vähintään 4 peräkkäisen viikon ajan 26 viikon aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QMG
Aikaikkuna: ne, jotka kokevat jatkuvan laskun 4 peräkkäisen viikon ajan 26 viikon jakson aikana
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka eivät kokeneet missään vaiheessa tutkimuksen aikana kolmen tai useamman pisteen heikkenemistä lähtötasonsa QMG-pisteistä, joka säilyy 4 tai useamman peräkkäisen viikon ajan.
(vakaat tai paremmat potilaat)
|
ne, jotka kokevat jatkuvan laskun 4 peräkkäisen viikon ajan 26 viikon jakson aikana
|
|
MGQOL
Aikaikkuna: koko 26 viikon tutkimusjakson ajan
|
Muutos ryhmässä, keskimääräinen MGQOL-pistemäärä keskimääräisestä lähtötasosta tutkimuskäynnin viikon 26 loppuun.
|
koko 26 viikon tutkimusjakson ajan
|
|
potilaiden, jotka edelleen saavat efgartigimodia 26 viikon lopussa
Aikaikkuna: 26 viikon tutkimuksen ajan
|
potilaiden, jotka edelleen saavat efgartigimodia 26 viikon lopussa
|
26 viikon tutkimuksen ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Barnett C, Katzberg H, Nabavi M, Bril V. The quantitative myasthenia gravis score: comparison with clinical, electrophysiological, and laboratory markers. J Clin Neuromuscul Dis. 2012 Jun;13(4):201-5. doi: 10.1097/CND.0b013e31824619d5.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, De Bleecker JL, Murai H, Meisel A, Beydoun SR, Pasnoor M, Guglietta A, Van Hoorick B, Steeland S, T'joen C, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT+ Study Group. Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod (ADAPT+): interim results from a phase 3 open-label extension study in participants with generalized myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jan 17;14:1284444. doi: 10.3389/fneur.2023.1284444. eCollection 2023.
- Sesarman A, Vidarsson G, Sitaru C. The neonatal Fc receptor as therapeutic target in IgG-mediated autoimmune diseases. Cell Mol Life Sci. 2010 Aug;67(15):2533-50. doi: 10.1007/s00018-010-0318-6. Epub 2010 Mar 9.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ESR-CA-NEU-96
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .