Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Efgartigimod i IVIG-beroende myasthenia gravis-patienter

25 juli 2025 uppdaterad av: Dr. Francois Jacques, Clinique Neuro-Outaouais
Denna studie är en öppen, singelcenter, prospektiv, 26 veckor lång studie med beskrivande analys där IVIG ersätts med efgartigimod-terapi. MG-ADL- och MGQOL-utvärderingar kommer att ske varje vecka under hela studien fram till vecka 26.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mål:

För att avgöra om efgartigimod är likvärdig eller icke-sämre i effekt till IVIG vid behandling av stabila, acetylkolinreceptorantikroppspositiva, IVIG-beroende myasthenia gravis-patienter.

För att bestämma patientens behandlingspreferens mellan IVIG och efgartigimod hos stabila, IVIG-beroende acetylkolinreceptorantikroppspositiva myasthenia gravis-patienter.

För att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av efgartigimod administrerat i en fast regelbunden doseringsregim över 6 månader hos stabila IVIG-beroende acetylkolinreceptorantikroppspositiva myasthenia gravis-patienter.

IVIG kommer att avbrytas en vecka före baslinjebesöket (vecka 0) medan andra samtidiga läkemedel (icke-steroida immunsuppressiva terapier (NSIST), acetylkolinesteras (AChE)-hämmare eller kortikosteroider) för myasteni kommer att hållas oförändrade under studiens varaktighet. Dosen och frekvensen av behandling med efgartigimod kommer att vara 10 mg/kg (max 1200 mg) administrerat som en entimmes intravenös infusion varje vecka x 4 infusioner följt av en fyra veckors paus och upprepad i totalt fyra behandlingscykler fram till vecka 24 och därefter följt av en tvåveckorsobservation med ett slut på studiebesöket vecka 26.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Victorine Sikati Foko, Nurse
  • Telefonnummer: 211 8197772500

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kanada
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada, J8Y1W2
        • Rekrytering
        • Clinique Neuro-Outaouais
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Francois Jacques, Neurologist

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1. Undertecknat informerat samtycke. 2. Ålder 18-80 år 3. Acetylkolinreceptorantikroppspositiva, myasthenia gravis-patienter, med stabil sjukdom under de senaste fyra eller fler månaderna. Stabil sjukdom definieras som ingen förändring i dosering eller intervall vid IVIG-behandlingar och utan någon signifikant förändring i klinisk status.

    4. Ingen modifiering eller tillägg av NSIST under de senaste sex månaderna 5. Ingen modifiering eller tillägg av kortikosteroidbehandling under de senaste tre månaderna 6. Myasthenia Gravis-diagnosen stöddes av ett onormalt neurotransmissionstest eller en historia av förbättring med AChE-hämmare.

    7. Att få kroniska regelbundna IVIG-behandlingar för myasthenia gravis under det senaste året eller mer.

Uteslutningskriterier:

  • 1. Patienter med tidigare rituxan- eller eculizumabbehandling eller plasmautbyte under de senaste sex månaderna 2. Patienter med tidigare tymektomi under de senaste 3 månaderna 3. Patienter som har aktiv Hepatit B, är seropositiva för Hepatit C eller HIV eller har latent, obehandlad eller aktiv TB eller någon annan betydande aktiv infektion 4. Patienter som vid screening har ett serum-IgG mindre än 6,0 g/l eller en historia av kronisk hypogammaglobulinemi oavsett orsak.

    5. Patienter som är gravida eller överväger att bli gravida under de kommande 6 månaderna.

    6. Patienter med gravt nedsatt njurfunktion (eGFR mindre än 30 ml/min) 7. Patienter som enligt utredaren inte bör delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: behandling
Efgartigimod infusion
Läkemedel: efgartigimod administrering
efgartigimod infusion
Andra namn:
  • Vyvgart

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MG-ADL
Tidsram: en ihållande minskning bestående i minst 4 veckor i följd under 26-veckorsperioden
Andelen patienter som vid något tillfälle under studien inte upplever en försämring på 2 eller fler punkter från deras genomsnittliga MG-ADL-poäng vid baslinjen som upprätthålls under en period av 4 eller fler på varandra följande veckor. (stabila eller förbättrade patienter)
en ihållande minskning bestående i minst 4 veckor i följd under 26-veckorsperioden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
QMG
Tidsram: de som upplever en ihållande minskning under 4 veckor i följd under 26-veckorsperioden
Andelen patienter som vid något tillfälle under studien inte upplever en försämring på 3 eller fler punkter från sin baslinje QMG-poäng som bibehålls under en period av 4 eller fler på varandra följande veckor. (stabila eller förbättrade patienter)
de som upplever en ihållande minskning under 4 veckor i följd under 26-veckorsperioden
MGQOL
Tidsram: under hela studietiden på 26 veckor
Förändringen i grupp, medelvärde för MGQOL från den genomsnittliga baslinjen till slutet av studiebesöket vecka 26.
under hela studietiden på 26 veckor
förekomsten av patienter som fortfarande får efgartigimod i slutet av de 26 veckorna
Tidsram: under den 26 veckor långa studien
förekomsten av patienter som fortfarande får efgartigimod i slutet av de 26 veckorna
under den 26 veckor långa studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clinique Neuro-Outaouais

Samarbetspartners

argenx

Utredare

  • Huvudutredare: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 februari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

6 januari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

6 januari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 januari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2025

Första postat (Faktisk)

9 januari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ESR-CA-NEU-96

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera