Efgartigimod em pacientes com miastenia gravis dependentes de IVIG
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivos:
Para determinar se o efgartigimod é equivalente ou não inferior em eficácia ao IVIG no tratamento de pacientes com miastenia gravis dependentes de IVIG, estáveis, positivos para anticorpos do receptor de acetilcolina.
Para determinar a preferência de tratamento do paciente entre IVIG e efgartigimod em pacientes com miastenia gravis estáveis, dependentes de IVIG e positivos para anticorpos do receptor de acetilcolina.
Para determinar a segurança e tolerabilidade do efgartigimod administrado em um regime de dosagem regular fixa durante 6 meses em pacientes com miastenia gravis estáveis, dependentes de anticorpo do receptor de acetilcolina, dependentes de IVIG, positivos.
IVIG será descontinuado uma semana antes da consulta inicial (semana 0), enquanto outros medicamentos concomitantes (terapias imunossupressoras não esteróides (NSISTs), inibidores da acetilcolinesterase (AChE) ou corticosteróides) para miastenia serão mantidos inalterados durante o estudo. A dose e a frequência do tratamento com efgartigimod serão de 10 mg/kg (máximo de 1200 mg) administradas como uma infusão intravenosa de uma hora todas as semanas x 4 infusões seguidas por um intervalo de quatro semanas e repetidas por um total de quatro ciclos de tratamento até a semana 24 e então seguido por uma observação de duas semanas com uma visita de final de estudo na semana 26.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Victorine Sikati Foko, Nurse
- Número de telefone: 211 8197772500
Estude backup de contato
- Nome: François Jacques, Doctor
- Número de telefone: 217 819-777-2500
- E-mail: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
Locais de estudo
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Quebec
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Gatineau, Quebec, Canadá, J8Y1W2
- Recrutamento
- Clinique Neuro-Outaouais
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Contato:
- François Jacques, Neurologist
- Número de telefone: 217 8197772500
- E-mail: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
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Investigador principal:
- Francois Jacques, Neurologist
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
1. Consentimento informado assinado. 2. Idade 18-80 anos 3. Anticorpo receptor de acetilcolina positivo, pacientes com miastenia gravis, com doença estável nos últimos quatro ou mais meses. A doença estável é definida como nenhuma alteração na dosagem ou intervalo nos tratamentos IVIG e sem qualquer alteração significativa no estado clínico.
4. Nenhuma modificação ou adição de NSISTs nos últimos seis meses 5. Nenhuma modificação ou adição na corticoterapia nos últimos três meses 6. O diagnóstico de Miastenia Gravis foi apoiado por testes de neurotransmissão anormais ou histórico de melhora com inibidores da AChE.
7. Recebendo tratamentos IVIG crônicos regulares para miastenia gravis no último ano ou mais.
Critérios de exclusão:
1. Pacientes com tratamento anterior com rituxan ou eculizumabe ou plasmaférese nos últimos seis meses 2. Pacientes com timectomia anterior nos últimos 3 meses 3. Pacientes com hepatite B ativa, soropositivos para hepatite C ou HIV ou com hepatite latente, não tratada ou ativa TB ou qualquer outra infecção ativa significativa 4. Pacientes que apresentam, na triagem, IgG sérica inferior a 6,0gm/L ou história de hipogamaglobulinemia crônica por qualquer causa.
5. Pacientes que estão grávidas ou pensando em engravidar nos próximos 6 meses.
6. Pacientes com insuficiência renal grave (TFGe inferior a 30ml/min) 7. Pacientes que na opinião do investigador não devem participar do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: tratamento
Infusão de efgartigimod
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infusão de efgartigimod
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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MG-ADL
Prazo: uma diminuição sustentada e persistente durante pelo menos 4 semanas consecutivas durante o período de 26 semanas
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A porcentagem de pacientes que não apresentam, em nenhum momento durante o estudo, uma deterioração de 2 ou mais pontos em relação à pontuação média da MG-ADL basal, mantida por um período de 4 ou mais semanas consecutivas.
(pacientes estáveis ou melhorados)
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uma diminuição sustentada e persistente durante pelo menos 4 semanas consecutivas durante o período de 26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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QMG
Prazo: aqueles que experimentam uma diminuição sustentada por 4 semanas consecutivas durante o período de 26 semanas
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A porcentagem de pacientes que não apresentam, em nenhum momento durante o estudo, uma deterioração de 3 ou mais pontos em relação à pontuação inicial do QMG, mantida por um período de 4 ou mais semanas consecutivas.
(pacientes estáveis ou melhorados)
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aqueles que experimentam uma diminuição sustentada por 4 semanas consecutivas durante o período de 26 semanas
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MGQOL
Prazo: durante todo o período de estudo de 26 semanas
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A mudança no grupo, pontuação média MGQOL desde a linha de base média até a semana 26 da visita do final do estudo.
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durante todo o período de estudo de 26 semanas
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incidência de pacientes que ainda estão recebendo efgartigimod até o final das 26 semanas
Prazo: durante o estudo de 26 semanas
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incidência de pacientes que ainda estão recebendo efgartigimod até o final das 26 semanas
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durante o estudo de 26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Barnett C, Katzberg H, Nabavi M, Bril V. The quantitative myasthenia gravis score: comparison with clinical, electrophysiological, and laboratory markers. J Clin Neuromuscul Dis. 2012 Jun;13(4):201-5. doi: 10.1097/CND.0b013e31824619d5.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, De Bleecker JL, Murai H, Meisel A, Beydoun SR, Pasnoor M, Guglietta A, Van Hoorick B, Steeland S, T'joen C, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT+ Study Group. Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod (ADAPT+): interim results from a phase 3 open-label extension study in participants with generalized myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jan 17;14:1284444. doi: 10.3389/fneur.2023.1284444. eCollection 2023.
- Sesarman A, Vidarsson G, Sitaru C. The neonatal Fc receptor as therapeutic target in IgG-mediated autoimmune diseases. Cell Mol Life Sci. 2010 Aug;67(15):2533-50. doi: 10.1007/s00018-010-0318-6. Epub 2010 Mar 9.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- ESR-CA-NEU-96
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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