Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Efgartigimod bij IVIG-afhankelijke Myasthenia Gravis-patiënten

25 juli 2025 bijgewerkt door: Dr. Francois Jacques, Clinique Neuro-Outaouais
Deze studie is een open-label, single-center, prospectieve studie van 26 weken met beschrijvende analyse, waarbij IVIG wordt vervangen door efgartigimod-therapie. Evaluaties van MG-ADL en MGQOL zullen gedurende het gehele onderzoek tot en met week 26 wekelijks plaatsvinden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doelstellingen:

Om te bepalen of efgartigimod qua werkzaamheid gelijkwaardig of niet-inferieur is aan IVIG bij de behandeling van stabiele, acetylcholinereceptor-antilichaampositieve, IVIG-afhankelijke myasthenia gravis-patiënten.

Om de behandelingsvoorkeur van de patiënt tussen IVIG en efgartigimod te bepalen bij stabiele, IVIG-afhankelijke acetylcholinereceptorantilichaam-positieve myasthenia gravis-patiënten.

Om de veiligheid en verdraagbaarheid van efgartigimod te bepalen, toegediend in een vast, regelmatig doseringsschema gedurende 6 maanden bij stabiele IVIG-afhankelijke acetylcholinereceptor-antilichaam-positieve myasthenia gravis-patiënten.

IVIG zal één week vóór het basisbezoek (week 0) worden stopgezet, terwijl andere gelijktijdige medicaties (niet-steroïde immunosuppressieve therapieën (NSISTs), acetylcholinesterase (AChE)-remmers of corticosteroïden) voor myasthenie gedurende de duur van het onderzoek onveranderd zullen blijven. De dosis en frequentie van de behandeling met efgartigimod zal 10 mg/kg (max. 1200 mg) zijn, toegediend als een één uur durend intraveneus infuus, elke week x 4 infusies, gevolgd door een pauze van vier weken, en herhaald gedurende in totaal vier behandelingscycli tot week 24 en daarna gevolgd door een observatie van twee weken met een einde van het studiebezoek in week 26.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Victorine Sikati Foko, Nurse
  • Telefoonnummer: 211 8197772500

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Canada, J8Y1W2
        • Werving
        • Clinique Neuro-Outaouais
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francois Jacques, Neurologist

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Ondertekende geïnformeerde toestemming. 2. Leeftijd 18-80 jaar. 3. Acetylcholinereceptor-antilichaam-positieve patiënten met myasthenia gravis, met stabiele ziekte gedurende de afgelopen vier of meer maanden. Stabiele ziekte wordt gedefinieerd als geen verandering in dosering of interval bij IVIG-behandelingen en zonder enige significante verandering in de klinische status.

    4. Geen wijziging of toevoeging van NSISTs in de afgelopen zes maanden 5. Geen wijziging of toevoeging van de behandeling met corticosteroïden gedurende de afgelopen drie maanden 6. De diagnose van Myasthenia Gravis werd ondersteund door een abnormale neurotransmissietest of een geschiedenis van verbetering met AChE-remmers.

    7. Het afgelopen jaar of langer chronische reguliere IVIG-behandelingen voor myasthenia gravis hebben ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Patiënten met een eerdere rituxan- of eculizumab-behandeling of plasma-uitwisseling in de afgelopen zes maanden 2. Patiënten met een eerdere thymectomie in de afgelopen 3 maanden 3. Patiënten die actieve hepatitis B hebben, seropositief zijn voor hepatitis C of HIV of latente, onbehandelde of actieve Tbc of een andere significante actieve infectie. 4. Patiënten die bij screening een IgG-serum van minder dan 6,0 g/l hebben of een voorgeschiedenis hebben van chronische hypogammaglobulinemie, ongeacht de oorzaak.

    5. Patiënten die zwanger zijn of overwegen zwanger te worden in de komende 6 maanden.

    6. Patiënten met ernstige nierinsufficiëntie (eGFR minder dan 30 ml/min). 7. Patiënten die naar de mening van de onderzoeker niet aan het onderzoek mogen deelnemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: behandeling
Efgartigimod-infusie
Geneesmiddel: efgartigimod-toediening
efgartigimod-infusie
Andere namen:
  • Vyvgart

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MG-ADL
Tijdsspanne: een aanhoudende afname die gedurende ten minste 4 opeenvolgende weken aanhoudt gedurende de periode van 26 weken
Het percentage patiënten dat op geen enkel moment tijdens het onderzoek een verslechtering van 2 of meer punten ervaart ten opzichte van hun gemiddelde MG-ADL-score bij aanvang, die gedurende een periode van 4 of meer opeenvolgende weken aanhoudt. (stabiele of verbeterde patiënten)
een aanhoudende afname die gedurende ten minste 4 opeenvolgende weken aanhoudt gedurende de periode van 26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
QMG
Tijdsspanne: degenen die gedurende de periode van 26 weken gedurende 4 opeenvolgende weken een aanhoudende afname ervaren
Het percentage patiënten dat op geen enkel moment tijdens het onderzoek een verslechtering van 3 of meer punten ervaart ten opzichte van de uitgangswaarde van de QMG-score die gedurende een periode van 4 of meer opeenvolgende weken aanhoudt. (stabiele of verbeterde patiënten)
degenen die gedurende de periode van 26 weken gedurende 4 opeenvolgende weken een aanhoudende afname ervaren
MGQOL
Tijdsspanne: gedurende de gehele studieperiode van 26 weken
De verandering in de groep, de gemiddelde MGQOL-score vanaf de gemiddelde basislijn tot het einde van het studiebezoek in week 26.
gedurende de gehele studieperiode van 26 weken
incidentie van patiënten die aan het eind van de 26 weken nog steeds efgartigimod krijgen
Tijdsspanne: voor de duur van de 26 weken durende studie
incidentie van patiënten die aan het eind van de 26 weken nog steeds efgartigimod krijgen
voor de duur van de 26 weken durende studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Clinique Neuro-Outaouais

Medewerkers

argenx

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

6 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

6 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ESR-CA-NEU-96

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren