Efgartigimod IVIG-függő myasthenia gravis betegekben
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Célok:
Annak megállapítására, hogy az efgartigimod hatékonysága egyenértékű-e az IVIG-vel, vagy nem rosszabb, mint a stabil, acetilkolin receptor antitest pozitív, IVIG-függő myasthenia gravis betegek kezelésében.
Stabil, IVIG-dependens acetilkolin receptor antitest pozitív myasthenia gravis betegek IVIG és efgartigimod közötti kezelési preferenciájának meghatározása.
Stabil IVIG-dependens acetilkolin-receptor antitest pozitív myasthenia gravisban szenvedő betegeknél 6 hónapon keresztül rögzített rendszeres adagolási rendben alkalmazott efgartigimod biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása.
Az IVIG-kezelést egy héttel a kiindulási vizit előtt (0. hét) leállítják, míg a myasthenia kezelésére alkalmazott egyéb, egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket (nem szteroid immunszuppresszív terápiák (NSIST), acetilkolinészteráz (AChE) gátlók vagy kortikoszteroidok) változatlanok maradnak a vizsgálat időtartama alatt. Az efgartigimod-kezelés dózisa és gyakorisága 10 mg/ttkg (maximum 1200 mg), hetente egyórás intravénás infúzióban adva, 4 alkalommal, négyhetes szünettel, és összesen négy kezelési cikluson keresztül ismételve a 24. hétig, majd ezt követően. ezt követi egy kéthetes megfigyelés a tanulmányút végével a 26. héten.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Victorine Sikati Foko, Nurse
- Telefonszám: 211 8197772500
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: François Jacques, Doctor
- Telefonszám: 217 819-777-2500
- E-mail: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Kanada, J8Y1W2
- Toborzás
- Clinique Neuro-Outaouais
-
Kapcsolatba lépni:
- François Jacques, Neurologist
- Telefonszám: 217 8197772500
- E-mail: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
-
Kutatásvezető:
- Francois Jacques, Neurologist
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. Aláírt, tájékozott beleegyezés. 2. Életkor 18-80 év 3. Acetilkolin receptor antitest pozitív, myasthenia gravis betegek, akiknél az elmúlt négy vagy több hónapja stabil betegségben szenvedtek. Stabil betegségnek minősül az IVIG-kezelések dózisának vagy intervallumának változása, valamint a klinikai állapot jelentős változása.
4. Az elmúlt hat hónapban az NSIST-ek módosítása vagy hozzáadása nem történt 5. Nem módosították vagy kiegészítették a kortikoszteroid-terápiát az elmúlt három hónapban 6. A Myasthenia Gravis diagnózisát a kóros neurotranszmissziós teszt vagy az AChE-gátlókkal végzett javulás anamnézisében támasztotta alá.
7. Krónikus rendszeres IVIG kezelésben részesült myasthenia gravis miatt az elmúlt egy évben vagy hosszabb ideig.
Kizárási kritériumok:
1. Az elmúlt hat hónapban korábban rituxán- vagy ekulizumab-kezelésben vagy plazmacserében részesült betegek 2. Az elmúlt 3 hónapban korábban thymectomián átesett betegek 3. Aktív hepatitis B-ben szenvedő, hepatitis C-re vagy HIV-re szeropozitív, vagy látens, kezeletlen vagy aktív betegek TBC vagy bármely más jelentős aktív fertőzés 4. Azok a betegek, akiknek a szűréskor a szérum IgG értéke kisebb, mint 6,0 g/l vagy bármilyen okból fennálló krónikus hypogammaglobulinémia a kórtörténetében.
5. Olyan betegek, akik terhesek vagy teherbe esést terveznek a következő 6 hónapban.
6. Súlyos vesekárosodásban szenvedő betegek (eGFR kevesebb, mint 30 ml/perc) 7. Olyan betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem vehetnek részt a vizsgálatban.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: kezelés
Efgartigimod infúzió
|
efgartigimod infúzió
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
MG-ADL
Időkeret: tartós csökkenés, amely legalább 4 egymást követő héten keresztül fennáll a 26 hetes időszak alatt
|
Azon betegek százalékos aránya, akik a vizsgálat során egyetlen időpontban sem tapasztaltak 2 vagy több ponttal az átlagos kiindulási MG-ADL pontszámhoz képest 4 vagy több egymást követő héten keresztül fennmaradó romlást.
(stabil vagy javult betegek)
|
tartós csökkenés, amely legalább 4 egymást követő héten keresztül fennáll a 26 hetes időszak alatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
QMG
Időkeret: azok, akik 4 egymást követő héten keresztül tartós csökkenést tapasztalnak a 26 hetes periódus alatt
|
Azon betegek százalékos aránya, akik a vizsgálat során a kiindulási QMG-pontszámhoz képest 3 vagy több pontos romlást nem tapasztaltak, amely 4 vagy több egymást követő héten keresztül fennáll.
(stabil vagy javult betegek)
|
azok, akik 4 egymást követő héten keresztül tartós csökkenést tapasztalnak a 26 hetes periódus alatt
|
|
MGQOL
Időkeret: a teljes 26 hetes vizsgálati időszak alatt
|
A csoport változása, az átlagos MGQOL pontszám az átlagolt kiindulási értéktől a vizsgálati látogatás 26. hetének végéig.
|
a teljes 26 hetes vizsgálati időszak alatt
|
|
azoknál a betegeknél, akik a 26. hét végén még mindig efgartigimodot kaptak
Időkeret: a 26 hetes vizsgálat idejére
|
azoknál a betegeknél, akik a 26. hét végén még mindig efgartigimodot kaptak
|
a 26 hetes vizsgálat idejére
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Barnett C, Katzberg H, Nabavi M, Bril V. The quantitative myasthenia gravis score: comparison with clinical, electrophysiological, and laboratory markers. J Clin Neuromuscul Dis. 2012 Jun;13(4):201-5. doi: 10.1097/CND.0b013e31824619d5.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, De Bleecker JL, Murai H, Meisel A, Beydoun SR, Pasnoor M, Guglietta A, Van Hoorick B, Steeland S, T'joen C, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT+ Study Group. Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod (ADAPT+): interim results from a phase 3 open-label extension study in participants with generalized myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jan 17;14:1284444. doi: 10.3389/fneur.2023.1284444. eCollection 2023.
- Sesarman A, Vidarsson G, Sitaru C. The neonatal Fc receptor as therapeutic target in IgG-mediated autoimmune diseases. Cell Mol Life Sci. 2010 Aug;67(15):2533-50. doi: 10.1007/s00018-010-0318-6. Epub 2010 Mar 9.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ESR-CA-NEU-96
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .