IVIG 의존성 중증 근무력증 환자의 Efgartigimod
연구 개요
상세 설명
목표:
안정한 아세틸콜린 수용체 항체 양성, IVIG 의존성 중증 근무력증 환자의 치료에서 efgartigimod가 IVIG와 효능 면에서 동등하거나 비열등한지 확인합니다.
안정적인 IVIG 의존성 아세틸콜린 수용체 항체 양성 중증 근무력증 환자에서 IVIG와 efgartigimod 사이의 환자 치료 선호도를 결정합니다.
안정적인 IVIG 의존성 아세틸콜린 수용체 항체 양성 중증근육무력증 환자를 대상으로 6개월에 걸쳐 고정된 정기 투여 요법으로 투여된 efgartigimod의 안전성과 내약성을 확인합니다.
IVIG는 기준선 방문(0주차) 1주 전에 중단되며, 중증 근무력증에 대한 다른 동시 약물(비스테로이드성 면역억제 요법(NSIST), 아세틸콜린에스테라제(AChE) 억제제 또는 코르티코스테로이드)은 연구 기간 동안 변경되지 않고 유지됩니다. 에프가르티지모드 치료의 용량 및 빈도는 10mg/kg(최대 1200mg)을 매주 1시간 정맥 주입 x 4회 주입 후 4주 휴식 후 24주차까지 총 4회 치료 주기 동안 반복한 후 투여됩니다. 이어서 26주차에 연구 방문이 종료되는 2주간의 관찰이 이어졌습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Victorine Sikati Foko, Nurse
- 전화번호: 211 8197772500
연구 연락처 백업
- 이름: François Jacques, Doctor
- 전화번호: 217 819-777-2500
- 이메일: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
연구 장소
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Quebec
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Gatineau, Quebec, 캐나다, J8Y1W2
- 모병
- Clinique Neuro-Outaouais
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연락하다:
- François Jacques, Neurologist
- 전화번호: 217 8197772500
- 이메일: francois.jacques@neuro-outaouais.ca
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수석 연구원:
- Francois Jacques, Neurologist
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 서명된 동의서. 2. 18-80세 3. 아세틸콜린 수용체 항체 양성, 중증 근무력증 환자, 지난 4개월 이상 안정된 질병을 앓은 환자. 안정 질환은 IVIG 치료의 용량이나 간격에 변화가 없고 임상 상태에 큰 변화가 없는 것으로 정의됩니다.
4. 지난 6개월 동안 NSIST를 수정하거나 추가하지 않았습니다. 5. 지난 3개월 동안 코르티코스테로이드 치료에 수정이나 추가가 없었습니다. 6. 중증 근무력증 진단은 비정상적인 신경전달 검사 또는 AChE 억제제로 개선된 병력으로 뒷받침되었습니다.
7. 지난 1년 이상 중증근육무력증에 대한 만성적이고 정기적인 IVIG 치료를 받은 자.
제외 기준:
1. 지난 6개월 이내에 이전에 리툭산 또는 에쿨리주맙 치료 또는 혈장 교환을 받은 환자 2. 지난 3개월 이내에 이전에 흉선절제술을 받은 환자 3. 활동성 B형 간염 환자, C형 간염 또는 HIV에 대해 혈청양성이거나 잠복기, 치료되지 않거나 활동성인 환자 결핵 또는 기타 유의한 활동성 감염 4. 스크리닝 시 혈청 IgG가 6.0gm/L 미만이거나 만성 결핵 병력이 있는 환자 모든 원인으로 인한 저감마글로불린혈증.
5. 임신 중이거나 향후 6개월 이내에 임신을 고려 중인 환자.
6. 중증 신장애 환자(eGFR 30ml/min 미만) 7. 시험자의 판단에 따라 연구에 참여해서는 안 되는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
에프가르티기모드 주입
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에프가르티기모드 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MG-ADL
기간: 26주 기간 동안 최소 4주 연속으로 지속적인 감소가 지속됨
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연구 기간 중 언제든지 4주 이상 연속으로 지속되는 평균 기준 MG-ADL 점수에서 2점 이상의 악화를 경험하지 않은 환자의 비율입니다.
(안정적이거나 호전된 환자)
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26주 기간 동안 최소 4주 연속으로 지속적인 감소가 지속됨
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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QMG
기간: 26주 동안 4주 연속 감소를 경험한 자
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연구 기간 동안 언제든지 기준선 QMG 점수에서 3점 이상의 악화가 연속 4주 이상 지속되는 것을 경험하지 않은 환자의 비율입니다.
(안정적이거나 호전된 환자)
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26주 동안 4주 연속 감소를 경험한 자
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MGQOL
기간: 26주간의 전체 연구 기간 동안
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그룹의 변화, 평균 기준선부터 연구 방문 종료 26주차까지의 평균 MGQOL 점수.
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26주간의 전체 연구 기간 동안
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26주 말까지 efgartigimod를 계속 투여받고 있는 환자의 발생률
기간: 26주 연구 기간 동안
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26주 말까지 efgartigimod를 계속 투여받고 있는 환자의 발생률
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26주 연구 기간 동안
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Barnett C, Katzberg H, Nabavi M, Bril V. The quantitative myasthenia gravis score: comparison with clinical, electrophysiological, and laboratory markers. J Clin Neuromuscul Dis. 2012 Jun;13(4):201-5. doi: 10.1097/CND.0b013e31824619d5.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, De Bleecker JL, Murai H, Meisel A, Beydoun SR, Pasnoor M, Guglietta A, Van Hoorick B, Steeland S, T'joen C, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT+ Study Group. Long-term safety, tolerability, and efficacy of efgartigimod (ADAPT+): interim results from a phase 3 open-label extension study in participants with generalized myasthenia gravis. Front Neurol. 2024 Jan 17;14:1284444. doi: 10.3389/fneur.2023.1284444. eCollection 2023.
- Sesarman A, Vidarsson G, Sitaru C. The neonatal Fc receptor as therapeutic target in IgG-mediated autoimmune diseases. Cell Mol Life Sci. 2010 Aug;67(15):2533-50. doi: 10.1007/s00018-010-0318-6. Epub 2010 Mar 9.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
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연구 기록 업데이트
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ESR-CA-NEU-96
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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efgartigimod 관리에 대한 임상 시험
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University of Minnesota모병
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Centre Hospitalier Universitaire de Nice모병
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