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Efgartigimod nei pazienti con miastenia grave IVIG-dipendenti

25 luglio 2025 aggiornato da: Dr. Francois Jacques, Clinique Neuro-Outaouais
Questo studio è uno studio in aperto, a centro singolo, prospettico, di 26 settimane con analisi descrittiva in cui l'IVIG è sostituito dalla terapia con efgartigimod. Le valutazioni MG-ADL e MGQOL verranno effettuate settimanalmente durante lo studio fino alla settimana 26.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi:

Determinare se efgartigimod è equivalente o non inferiore in efficacia alle IVIG nel trattamento di pazienti stabili con miastenia grave IVIG-dipendenti, positivi per i recettori dell'acetilcolina.

Per determinare la preferenza terapeutica del paziente tra IVIG ed efgartigimod in pazienti con miastenia grave stabili e positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina IVIG-dipendenti.

Determinare la sicurezza e la tollerabilità di efgartigimod somministrato in un regime di dosaggio regolare fisso per un periodo di 6 mesi in pazienti con miastenia grave stabile IVIG-dipendente positivo per il recettore dell'acetilcolina.

L'IVIG verrà interrotto una settimana prima della visita basale (settimana 0) mentre altri farmaci concomitanti (terapie immunosoppressive non steroidee (NSIST), inibitori dell'acetilcolinesterasi (AChE) o corticosteroidi) per la miastenia saranno mantenuti invariati per la durata dello studio. La dose e la frequenza del trattamento con efgartigimod saranno 10 mg/kg (massimo 1.200 mg) somministrati mediante infusione endovenosa di un'ora ogni settimana x 4 infusioni seguite da una pausa di quattro settimane e ripetute per un totale di quattro cicli di trattamento fino alla settimana 24 e poi seguita da un'osservazione di due settimane con una visita di fine studio alla settimana 26.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Victorine Sikati Foko, Nurse
  • Numero di telefono: 211 8197772500

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Canada, J8Y1W2
        • Reclutamento
        • Clinique Neuro-Outaouais
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francois Jacques, Neurologist

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 1. Consenso informato firmato. 2. Età compresa tra 18 e 80 anni. 3. Positività agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina, pazienti con miastenia grave, con malattia stabile negli ultimi quattro o più mesi. La malattia stabile è definita come nessun cambiamento nel dosaggio o nell’intervallo nei trattamenti IVIG e senza alcun cambiamento significativo nello stato clinico.

    4. Nessuna modifica o aggiunta di NSIST negli ultimi sei mesi 5. Nessuna modifica o aggiunta alla terapia con corticosteroidi negli ultimi tre mesi 6. La diagnosi di miastenia grave è stata supportata da test di neurotrasmissione anomali o da una storia di miglioramento con gli inibitori dell'AChE.

    7.Ricezione di trattamenti IVIG cronici regolari per la miastenia grave nell'ultimo anno o più.

Criteri di esclusione:

  • 1. Pazienti con precedente trattamento con rituxan o eculizumab o scambio plasmatico negli ultimi sei mesi 2. Pazienti con precedente timectomia negli ultimi 3 mesi 3. Pazienti con epatite B attiva, sieropositivi per epatite C o HIV o con epatite latente, non trattata o attiva TBC o qualsiasi altra infezione attiva significativa 4. Pazienti che allo screening presentano un valore di IgG sierico inferiore a 6,0 gm/L o una storia di malattia cronica ipogammaglobulinemia per qualsiasi causa.

    5. Pazienti che sono incinte o che stanno pianificando una gravidanza nei prossimi 6 mesi.

    6. Pazienti con grave insufficienza renale (eGFR inferiore a 30 ml/min). 7. Pazienti che secondo il parere dello sperimentatore non dovrebbero partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: trattamento
Infusione di efgartigimod
Droga: somministrazione di efgartigimod
infusione di efgartigimod
Altri nomi:
  • Vivgart

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MG-ADL
Lasso di tempo: una diminuzione sostenuta persistente per almeno 4 settimane consecutive nel periodo di 26 settimane
La percentuale di pazienti che non presenta, in nessun momento durante lo studio, un peggioramento di 2 o più punti rispetto al punteggio MG-ADL medio basale, mantenuto per un periodo di 4 o più settimane consecutive. (pazienti stabili o migliorati)
una diminuzione sostenuta persistente per almeno 4 settimane consecutive nel periodo di 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
QMG
Lasso di tempo: coloro che sperimentano una diminuzione sostenuta per 4 settimane consecutive durante il periodo di 26 settimane
La percentuale di pazienti che non sperimentano, in nessun momento durante lo studio, un peggioramento di 3 o più punti rispetto al punteggio QMG basale, mantenuto per un periodo di 4 o più settimane consecutive. (pazienti stabili o migliorati)
coloro che sperimentano una diminuzione sostenuta per 4 settimane consecutive durante il periodo di 26 settimane
MGQOL
Lasso di tempo: durante l'intero periodo di studio di 26 settimane
La variazione nel gruppo, il punteggio medio MGQOL dal basale medio alla visita di fine studio della settimana 26.
durante l'intero periodo di studio di 26 settimane
incidenza di pazienti che stavano ancora ricevendo efgartigimod entro la fine delle 26 settimane
Lasso di tempo: per la durata dello studio di 26 settimane
incidenza di pazienti che stavano ancora ricevendo efgartigimod entro la fine delle 26 settimane
per la durata dello studio di 26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Clinique Neuro-Outaouais

Collaboratori

argenx

Investigatori

  • Investigatore principale: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

6 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

6 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ESR-CA-NEU-96

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia Gravis

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