CART123 T 细胞治疗复发性或难治性 CD123+ 血液恶性肿瘤：剂量递增 I 期试验 (UHKT-CAR123-01)

纳入标准：

1. CD123 抗原阳性的 AML、MDS-IB2、BPDCN 或 ALL 患者，满足以下疾病特定标准之一：

   a) AML 患者如果符合以下标准之一，则符合资格：

   i) 难治性 AML 患者，定义为在至少 2 个周期的诱导化疗或 1 个周期的高剂量挽救方案或 4 个周期的维奈托克联合氮胞苷后未能达到 CR 或 CRi 或

   ii) AML 第二次或随后复发或

   iii) 同种异体 HSCT 后复发。

   b) ALL 患者如果符合以下标准之一，则符合资格：

   i) CAR-19细胞疗法难治或复发的疾病或

   ii) CD19 阴性复发不适合使用 TKI 抑制剂和伊珠单抗奥佐米星治疗。

   c) BPDCN 患者如果符合以下标准则符合资格：

   i) 化疗后有或没有同种异体干细胞移植后难治性或复发。

   d) 如果 MDS-IB2 患者符合以下标准之一，则符合资格：

   i) 疾病对至少四个周期的氮胞苷耐药或基于氮胞苷的治疗进展或

   ii) 诱导化疗难治的疾病或

   iii) 造血干细胞移植后复发。

2. 通过流式细胞术或免疫组织化学证实恶性细胞上的 CD123 表达。
3. 年龄在18岁至70岁之间。
4. 患者有合适的供体进行同种异体造血干细胞移植。 捐献者的检查和清理必须在 IMP 给药前完成。
5. 患者能够理解并签署知情同意书。
6. 有生育能力的女性：入组 (PSV) 和第 1 次访视时妊娠测试呈阴性。
7. 没有可用的标准护理治疗或此类治疗选择已用尽的患者。

排除标准：

1. 已知对 IMP 的任何成分过敏。
2. IMP 给药前 3 个月内进行同种异体 HSCT。
3. 严重的、不受控制的活动性感染。
4. 预期寿命 < 8 周。
5. 呼吸功能不全（需要氧疗）。
6. 显着肝功能损害：胆红素>50μmol/L，AST或ALT>正常上限的4倍。
7. 急性肾损伤，血清肌酐> 180 µmol/L，少尿或需要急性透析。
8. 超声心动图显示 LVEF < 50% 的心力衰竭。
9. 存在活动性 3 - 4 级急性 GvHD 或严重慢性 GvHD。
10. 严重的不受控制的神经系统合并症。
11. 在 IMP 给药前 4 周内和 IMP 给药后 90 天内接种活病毒疫苗。
12. 女性：怀孕或哺乳期。

13. 育龄受试者，除非永久禁欲是他们的生活方式选择：

    1. 有生育能力的女性患者在研究期间不愿意使用高效的避孕方法，
    2. 男性患者的性伴侣是有生育能力的女性，她们在研究期间不愿意使用高效的避孕方法。