对 Palynziq 发生过敏反应的成人的快速药物脱敏研究 (PALLADIUM)

纳入标准：

• 年龄：

  1.签署知情同意书时，参与者必须年满 18 岁（含 18 岁）。

• 参与者类型和疾病特征 2. 参与者必须患有苯丙酮尿症，并且必须正在接受商业 Palynziq 并参加 REMS。

  3. 参与者在使用 Palynziq 期间必须出现导致治疗中断或减少剂量或给药频率（2 级或以上）的 HSR，并且必须能够在反应性 HSR 和最后一次 Palynziq 剂量后 6 周内接受 RDD。

• 性别和避孕/屏障要求 4. 男性和女性都有资格参加本临床研究。 研究期间不需要使用避孕药具。 请参阅 USPI 的妊娠部分了解更多信息。
• 知情同意 5. 参与者必须能够按照第 10.1 节的规定提供书面知情同意，其中包括遵守知情同意书 (ICF) 和本方案中列出的要求和限制。

排除标准：

• 医疗条件：

  1. 参与者不得患有任何类型的疾病，研究者认为这些疾病可能会损害参与者提供书面知情同意书和/或遵守研究的任何方面的能力，和/或参与的任何方面将受到影响的疾病。医学上不建议治疗潜在疾病。
  2. 参与者在 RDD 当天不得怀孕。
  3. 患有不受控制的哮喘、活动性上呼吸道感染或其他活动性感染或心血管疾病的参与者。 将在筛选时使用哮喘控制测试来评估哮喘控制情况。

• 先前/伴随治疗：

  4. 参与者在发生反应性 HSR 时未使用抗组胺术前用药。

  5. 参与者愿意并且能够在 RDD 之前以反应剂量恢复并耐受 Palynziq。

  6. 参与者不得同时接受含有 PEG 的注射剂，含 PEG 的疫苗除外，例如 COVID-19 疫苗（见第 6.7 节）。

  7.接受β受体阻滞剂治疗的参与者。

• 先前/同时的临床研究经验 8. 参与者目前可能未参与任何研究产品、设备或程序的介入研究，或任何其他 BioMarin 临床试验或上市后研究。

其他排除 9. 参与者不得出现不适合 RDD 的反应，包括美国过敏、哮喘和免疫学学会定义的严重皮肤不良反应 (SCAR)。