Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie szybkiego odczulania leku u dorosłych pacjentów z reakcjami nadwrażliwości na lek Palynziq (PALLADIUM)

30 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie fazy 4 mające na celu ocenę wpływu protokołu szybkiego odczulania na lek (RDD) u dorosłych chorych na fenyloketonurię i doświadczających reakcji nadwrażliwości na lek Palynziq

Celem tego badania jest określenie, czy szybkie odczulanie leku (RDD) na produkt Palynziq poprawi tolerancję leku i trwałość leczenia u dorosłych pacjentów stosujących dostępny w handlu produkt Palynziq, u których występują reakcje nadwrażliwości (HSR), prowadzące do przerwania leczenia lub zmniejszenia dawki lub częstotliwości dawkowania. Pełną listę preferowanych terminów HSR można znaleźć w sekcji 10.8. Szczegóły badania obejmują:

  • Czas trwania badania: do 30 tygodni (do 6 tygodni w przypadku badań przesiewowych, następnie RDD i 24 tygodni obserwacji)
  • Czas trwania RDD: 1 dzień
  • Dawkowanie produktu Palynziq/czas obserwacji: 24 tygodnie
  • Częstotliwość dawkowania Palynziq: Indywidualnie

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 4 mające na celu ocenę wpływu RDD na dorosłych (≥18 lat) uczestników chorych na PKU, u których wystąpiły reakcje nadwrażliwości prowadzące do przerwania leczenia lub zmniejszenia dawki lub częstotliwości dawkowania podczas otrzymywania dostępnego w handlu leku Palynziq. To nie jest badanie na ślepo. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani takim samym ocenom: badaniu przesiewowemu, RDD w klinice w 1. dniu, w klinicznym dawkowaniu w 2. dniu, a następnie zdalnym wizytom w tygodniach 2–24 po RDD w celu monitorowania reakcji nadwrażliwości i zmian w dawkowaniu leku Palynziq. Wizyty zdalne będą odbywać się co drugi tydzień od 2. do 12. tygodnia, a następnie co miesiąc do 24. tygodnia.

Całkowity czas trwania udziału w badaniu wyniesie około 30 tygodni: do 6 tygodni na badanie przesiewowe, następnie RDD i 24 tygodnie obserwacji po RDD.

W tym badaniu nie będzie zaangażowany żaden komitet monitorujący dane (DMC).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Uncommon Cures

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek:

    1. Uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat włącznie w momencie podpisania świadomej zgody.

  • Rodzaj uczestnika i charakterystyka choroby 2. Uczestnicy muszą chorować na fenyloketonurię, otrzymywać dostępny w handlu lek Palynziq i być zapisani do REMS.

    3. U uczestników muszą wystąpić reakcje nadwrażliwości prowadzące do przerwania leczenia lub zmniejszenia dawki lub częstości dawkowania (stopień 2 lub wyższy) podczas stosowania leku Palynziq i muszą być w stanie przejść RDD w ciągu 6 tygodni od reaktywnej reakcji nadwrażliwości i ostatniej dawki leku Palynziq.

  • Wymogi dotyczące płci i środków antykoncepcyjnych/bariery 4. W tym badaniu klinicznym kwalifikują się mężczyźni i kobiety. W trakcie badania nie jest wymagane stosowanie środków antykoncepcyjnych. Dalsze informacje można znaleźć w sekcji Ciąża w USPI.
  • Świadoma zgoda 5. Uczestnicy muszą być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę zgodnie z opisem w Sekcji 10.1, co obejmuje przestrzeganie wymogów i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wykluczenia:

  • Warunki medyczne:

    1. Uczestnik nie może cierpieć na żadne zaburzenia, które w opinii badacza mogłyby zagrozić jego zdolności do wyrażenia świadomej zgody na piśmie i/lub przestrzegania któregokolwiek aspektu badania i/lub w przypadku których jakikolwiek aspekt uczestnictwa byłby medycznie niewskazane w przypadku choroby podstawowej.
    2. Uczestniczka nie może być w ciąży w dniu RDD.
    3. Uczestnicy z niekontrolowaną astmą, aktywną infekcją górnych dróg oddechowych lub inną aktywną infekcją lub chorobą sercowo-naczyniową. Kontrola astmy zostanie oceniona za pomocą Testu Kontroli Astmy podczas badania przesiewowego.

  • Wcześniejsze/równoczesne terapie:

    4. Uczestnicy nie stosowali premedykacji przeciwhistaminowej w czasie wystąpienia reaktywnych reakcji nadwrażliwości.

    5. Uczestnicy wyrażają chęć i możliwość wznowienia leczenia produktem Palynziq w dawce reaktywnej oraz tolerowania go przed RDD.

    6. Uczestnikowi nie wolno jednocześnie przyjmować zastrzyków zawierających PEG, z wyjątkiem szczepionek zawierających PEG, takich jak szczepionki przeciwko COVID-19 (patrz punkt 6.7).

    7.Uczestnicy otrzymujący beta-blokery.

  • Wcześniejsze/równoczesne badania kliniczne 8. Uczestnicy nie mogą obecnie uczestniczyć w badaniu interwencyjnym dotyczącym jakiegokolwiek badanego produktu, urządzenia lub procedury, ani w żadnym innym badaniu klinicznym BioMarin ani badaniu po wprowadzeniu do obrotu.

Inne wyłączenia 9. Uczestnicy nie mogą doświadczać reakcji, które nie są odpowiednie dla RDD, w tym ciężkich skórnych reakcji niepożądanych (SCAR) zgodnie z definicją Amerykańskiej Akademii Alergii, Astmy i Immunologii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RDD
Uczestnicy poddawani RDD do Palynziq
Lek: RDD do Palynziq
Podawanie stopniowo rosnących dawek leku Palynziq w ustalonych odstępach czasu w ciągu kilku godzin do dawki skumulowanej równej dawce reaktywnej. Dawkę reaktywną definiuje się jako dawkę, przy której wystąpiła reaktywna reakcja nadwrażliwości, która doprowadziła do przerwania leczenia lub zmniejszenia dawki lub częstotliwości dawkowania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ustalić, czy RDD do Palynziq poprawia tolerancję leku i trwałość leczenia u dorosłych z PKU doświadczającym HSR prowadzącym do przerwy w leczeniu lub zmniejszenia częstotliwości dawki lub dawkowania (reaktywny HSR).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Tolerancja, zdefiniowana jako zdolność do ponownego uruchomienia Palynziqa w dawce, w której wystąpił reaktywny HSR (dawka reaktywna) i eskalacja odpowiednio w ciągu 24 tygodni po RDD, bez wymagania przerwy w leczeniu lub zmniejszeniu dawki lub częstotliwości dawkowania z powodu HSR i zmniejszenia się Występowanie HSRS stopnia 2 lub powyżej w ciągu 24 tygodni po RDD
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Scharakteryzowanie odpowiedzi immunologicznej na lek Palynziq po RDD
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w PEG IgG i IgM, PAL IgG i PAL IgM oraz C3/C4 od wartości początkowej do po RDD i w 24. tygodniu
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 165-402

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RDD do Palynziq

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj