Studie av snabb desensibilisering av läkemedel hos vuxna som upplever överkänslighetsreaktioner mot Palynziq (PALLADIUM)
En fas 4-studie för att utvärdera effekten av ett protokoll för snabb drogdesensibilisering (RDD) för vuxna med fenylketonuri och som upplever överkänslighetsreaktioner mot Palynziq
Syftet med denna studie är att avgöra om snabb läkemedelsdesensibilisering (RDD) mot Palynziq kommer att förbättra läkemedels tolerabilitet och behandlingsbeständighet hos vuxna patienter på kommersiella Palynziq som upplever överkänslighetsreaktioner (HSR) som leder till behandlingsavbrott eller minskning av dos eller doseringsfrekvens. Se avsnitt 10.8 för en fullständig lista över HSR föredragna termer. Studiedetaljer inkluderar:
- Studielängd: Upp till 30 veckor (upp till 6 veckor för screening, sedan RDD och 24 veckors uppföljning)
- RDD-längd: 1 dag
- Palynziq dosering/uppföljningstid: 24 veckor
- Palynziq-doseringsfrekvens: Individualiserad
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 4-studie för att utvärdera effekten av RDD på vuxna (≥18 år) deltagare med PKU som har upplevt HSR som leder till behandlingsavbrott eller minskning av dos eller doseringsfrekvens medan de fått kommersiell Palynziq. Detta är inte en förblindad studie. Alla deltagare kommer att genomgå samma bedömningar: Screening, RDD i kliniken dag 1, i klinikdosering dag 2, följt av distansbesök i veckorna 2-24 efter RDD för att övervaka HSR och förändringar i Palynziq-dosering. Fjärrbesök kommer att ske varannan vecka från vecka 2 till vecka 12, sedan månadsvis fram till vecka 24.
Den totala varaktigheten för deltagande i prövningen kommer att vara cirka 30 veckor: upp till 6 veckor för screening, följt av RDD och 24 veckors post-RDD-uppföljning.
Ingen dataövervakningskommitté (DMC) kommer att användas för detta försök.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Åldras:
1.Deltagare måste vara 18 år eller äldre inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
Typ av deltagare och sjukdomsegenskaper 2. Deltagare måste ha fenylketonuri och måste ha fått kommersiell Palynziq och inskrivna i REMS.
3. Deltagarna måste ha utvecklat HSR som leder till behandlingsavbrott eller minskning av dos eller doseringsfrekvens (Graade 2 eller högre) medan de är på Palynziq och måste kunna genomgå RDD inom 6 veckor från den reaktiva HSR och sista Palynziq-dosen.
- Kön och preventivmedel/barriärkrav 4. Män och kvinnor är berättigade att delta i denna kliniska studie. Användning av preventivmedel krävs inte under studien. Se avsnittet Graviditet i USPI för ytterligare information.
- Informerat samtycke 5. Deltagare måste kunna ge skriftligt informerat samtycke enligt beskrivningen i avsnitt 10.1, vilket inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.
Uteslutningskriterier:
Medicinska tillstånd:
- Deltagaren får inte ha någon form av störning som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra deltagarens förmåga att ge skriftligt informerat samtycke och/eller följa någon aspekt av studien och/eller där någon aspekt av deltagandet skulle vara medicinskt orådligt för den underliggande sjukdomen.
- Deltagaren får inte vara gravid på dagen för RDD.
- Deltagare med okontrollerad astma, aktiv övre luftvägsinfektion eller andra aktiva infektioner, eller hjärt-kärlsjukdom. Astmakontroll kommer att bedömas med hjälp av astmakontrolltestet vid screening.
Tidigare/Samtidiga terapier:
4. Deltagarna använde inte antihistaminpremedicinering(er) vid tidpunkten för reaktiva HSRs.
5. Deltagarna är villiga och kan återuppta och tolerera Palynziq vid den reaktiva dosen före RDD.
6. Deltagaren får inte samtidigt få injektioner som innehåller PEG med undantag för PEG-innehållande vacciner, såsom covid-19-vaccinationer (se avsnitt 6.7).
7.Deltagare som får betablockerare.
- Erfarenhet av tidigare/samtidig klinisk studie 8. Deltagare kanske inte för närvarande deltar i en interventionsstudie av någon prövningsprodukt, enhet eller procedur, eller någon annan klinisk prövning eller post-marketingstudie med BioMarin.
Andra undantag 9. Deltagare får inte uppleva reaktioner som inte är lämpliga för RDD, inklusive allvarliga kutana biverkningar (SCAR) enligt definitionen av American Academy for Allergy, Asthma, and Immunology.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RDD
Deltagare som genomgår RDD till Palynziq
|
Tillförsel av gradvis ökande doser av Palynziq med fasta tidsintervall under loppet av flera timmar till en kumulativ dos lika med den reaktiva dosen.
Reaktiv dos definieras som den dos vid vilken den reaktiva HSR inträffade som ledde till behandlingsavbrott eller minskning av dos eller dosfrekvens.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att bestämma om RDD till Palynziq förbättrar läkemedelsolerabilitet och behandlingsförhållanden hos vuxna med PKU som upplever HSR som leder till behandlingsavbrott eller minskning av dos eller doseringsfrekvens (reaktiv HSR).
Tidsram: 24 veckor
|
Tolerans, definierad som förmågan att starta om Palynziq vid den dos vid vilken den reaktiva HSR inträffade (reaktiv dos) och eskalera vid behov inom 24 veckor efter RDD, utan att behöva avbryta behandlingen eller minska dosen eller doseringsfrekvensen på grund av HSR och minskning av förekomst av HSR grad 2 eller högre inom 24 veckor efter RDD
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att karakterisera immunsvaret mot Palynziq efter RDD
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring i PEG IgG och IgM, PAL IgG och PAL IgM och C3/C4 från baslinje till efter RDD och vecka 24
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Aminosyrametabolism, medfödda fel
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Fenylketonuri
Andra studie-ID-nummer
- 165-402
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .