Estudio rápido de desensibilización a fármacos en adultos que experimentan reacciones de hipersensibilidad al Palynziq (PALLADIUM)
Un estudio de fase 4 para evaluar el impacto de un protocolo de desensibilización rápida a fármacos (RDD) para adultos con fenilcetonuria y que experimentan reacciones de hipersensibilidad al Palynziq
El propósito de este estudio es determinar si la desensibilización rápida al fármaco (RDD) a Palynziq mejorará la tolerabilidad del fármaco y la persistencia del tratamiento en pacientes adultos que toman Palynziq comercial que experimentan reacciones de hipersensibilidad (HSR) que conducen a la interrupción del tratamiento o reducción de la dosis o frecuencia de la dosificación. Consulte la Sección 10.8 para obtener una lista completa de los términos preferidos de HSR. Los detalles del estudio incluyen:
- Duración del estudio: hasta 30 semanas (hasta 6 semanas para la selección, luego RDD y 24 semanas de seguimiento)
- Duración del RDD: 1 día
- Dosificación de Palynziq/duración del seguimiento: 24 semanas
- Frecuencia de dosificación de Palynziq: Individualizada
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 4 para evaluar el impacto de RDD en participantes adultos (≥18 años) con PKU que han experimentado HSR que llevaron a la interrupción del tratamiento o reducción de la dosis o frecuencia de dosificación mientras recibían Palynziq comercial. Este no es un estudio ciego. Todos los participantes se someterán a las mismas evaluaciones: detección, RDD en la clínica el día 1, dosis en la clínica el día 2, seguido de visitas remotas en las semanas 2 a 24 posteriores al RDD para monitorear las HSR y los cambios en la dosis de Palynziq. Las visitas remotas se realizarán cada dos semanas desde la semana 2 hasta la semana 12, luego mensualmente hasta la semana 24.
La duración total de la participación en el ensayo será de aproximadamente 30 semanas: hasta 6 semanas para la detección, seguidas de RDD y 24 semanas de seguimiento posterior a RDD.
No se utilizará ningún Comité de Monitoreo de Datos (DMC) para esta prueba.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Uncommon Cures
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Edad:
1.Los participantes deberán tener 18 años de edad o más inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
Tipo de participante y características de la enfermedad 2. Los participantes deben tener fenilcetonuria y deben haber estado recibiendo Palynziq comercial y estar inscritos en el REMS.
3. Los participantes deben haber desarrollado HSR que conduzcan a la interrupción del tratamiento o reducción de la dosis o frecuencia de dosificación (Grado 2 o superior) mientras tomaban Palynziq, y deben poder someterse a RDD dentro de las 6 semanas posteriores a la HSR reactiva y la última dosis de Palynziq.
- Sexo y requisitos anticonceptivos/barreras 4. Hombres y mujeres son elegibles para participar en este estudio clínico. No se requiere el uso de anticonceptivos durante el estudio. Consulte la sección Embarazo de USPI para obtener más información.
- Consentimiento informado 5. Los participantes deben ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito como se describe en la Sección 10.1, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
Criterios de exclusión:
Condiciones Médicas:
- El participante no puede tener ningún tipo de trastorno que, en opinión del investigador, pueda comprometer la capacidad del participante para dar su consentimiento informado por escrito y/o cumplir con cualquier aspecto del estudio, y/o donde cualquier aspecto de la participación sería médicamente desaconsejable para el trastorno subyacente.
- La participante no debe estar embarazada el día del RDD.
- Participantes con asma no controlada, infección activa de las vías respiratorias superiores u otras infecciones activas o enfermedad cardiovascular. El control del asma se evaluará mediante la prueba de control del asma en el momento de la selección.
Terapias previas/concomitantes:
4. Los participantes no estaban usando premedicación antihistamínica en el momento de las HSR reactivas.
5. Los participantes están dispuestos y son capaces de reanudar y tolerar Palynziq en la dosis reactiva anterior al RDD.
6. El participante no debe recibir inyectables concurrentes que contengan PEG, con excepción de vacunas que contengan PEG, como las vacunas contra el COVID-19 (consulte la Sección 6.7).
7.Participantes que recibieron betabloqueantes.
- Experiencia previa/concurrente en estudios clínicos 8. Los participantes no pueden estar participando actualmente en un estudio de intervención de ningún producto, dispositivo o procedimiento en investigación, ni en ningún otro ensayo clínico o estudio poscomercialización de BioMarin.
Otras exclusiones 9. Los participantes no deben experimentar reacciones que no sean apropiadas para RDD, incluidas reacciones adversas cutáneas graves (SCAR) según las define la Academia Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RDD
Participantes sometidos a RDD en Palynziq
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Administración de dosis crecientes gradualmente de Palynziq a intervalos de tiempo fijos en el transcurso de varias horas hasta una dosis acumulativa igual a la dosis reactiva.
La dosis reactiva se define como la dosis a la que se produjo la HSR reactiva que provocó la interrupción del tratamiento o la reducción de la dosis o la frecuencia de la dosis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinar si la RDD de Palynziq mejora la tolerabilidad del fármaco y la persistencia del tratamiento en adultos con PKU que experimentan HSR que provocan la interrupción del tratamiento o la reducción de la dosis o la frecuencia de la dosificación (HSR reactiva).
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Tolerancia, definida como la capacidad de reiniciar Palynziq a la dosis a la que se produjo la HSR reactiva (dosis reactiva) y aumentar según corresponda dentro de las 24 semanas posteriores a la RDD, sin requerir interrupción del tratamiento o reducción de la dosis o frecuencia de dosificación debido a las HSR y la reducción de aparición de HSR de grado 2 o superior dentro de las 24 semanas posteriores al RDD
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterizar la respuesta inmune a Palynziq después de RDD
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio en PEG IgG e IgM, PAL IgG y PAL IgM, y C3/C4 desde el inicio hasta después de RDD y en la semana 24
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- 165-402
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .