Rask legemiddeldesensibiliseringsstudie hos voksne som opplever overfølsomhetsreaksjoner på Palynziq (PALLADIUM)
En fase 4-studie for å evaluere virkningen av en protokoll for rask narkotikadesensibilisering (RDD) for voksne med fenylketonuri og som opplever overfølsomhetsreaksjoner på Palynziq
Hensikten med denne studien er å finne ut om rask legemiddeldesensibilisering (RDD) til Palynziq vil forbedre legemiddeltolerabilitet og behandlingsutholdenhet hos voksne pasienter på kommersielle Palynziq som opplever overfølsomhetsreaksjoner (HSR) som fører til behandlingsavbrudd eller reduksjon av dose eller doseringsfrekvens. Se avsnitt 10.8 for en fullstendig liste over HSR foretrukne termer. Studiedetaljer inkluderer:
- Studievarighet: Opptil 30 uker (opptil 6 uker for screening, deretter RDD og 24 uker med oppfølging)
- RDD-varighet: 1 dag
- Palynziq dosering/oppfølgingsvarighet: 24 uker
- Palynziq-doseringsfrekvens: Individualisert
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 4-studie for å evaluere virkningen av RDD på voksne (≥18 år) deltakere med PKU som har opplevd HSR som fører til behandlingsavbrudd eller reduksjon av dose eller doseringsfrekvens mens de har mottatt kommersiell Palynziq. Dette er ikke en blind studie. Alle deltakerne vil gjennomgå de samme vurderingene: Screening, RDD i klinikken på dag 1, i klinikkdosering på dag 2, etterfulgt av fjernbesøk i uke 2-24 etter RDD for å overvåke for HSR og endringer i Palynziq-dosering. Fjernbesøk vil finne sted annenhver uke fra uke 2 til uke 12, deretter månedlig frem til uke 24.
Den totale varigheten av deltakelse i forsøket vil være omtrent 30 uker: opptil 6 uker for screening, etterfulgt av RDD og 24 uker med post-RDD oppfølging.
Ingen dataovervåkingskomité (DMC) vil bli brukt for denne utprøvingen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Alder:
1. Deltakere må være 18 år eller eldre inkludert på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket.
Type deltaker og sykdomsegenskaper 2. Deltakerne må ha fenylketonuri og må ha mottatt kommersiell Palynziq og registrert i REMS.
3. Deltakerne må ha utviklet HSR som fører til behandlingsavbrudd eller reduksjon av dose eller doseringsfrekvens (Graade 2 eller høyere) mens de er på Palynziq, og må kunne gjennomgå RDD innen 6 uker fra reaktiv HSR og siste Palynziq-dose.
- Sex og prevensjon/barrierekrav 4. Menn og kvinner er kvalifisert til å delta i denne kliniske studien. Bruk av prevensjon er ikke nødvendig under studien. Vennligst se Graviditet-delen av USPI for mer informasjon.
- Informert samtykke 5. Deltakere må være i stand til å gi skriftlig informert samtykke som beskrevet i avsnitt 10.1, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.
Ekskluderingskriterier:
Medisinske tilstander:
- Deltakeren kan ikke ha noen form for lidelser som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere deltakerens evne til å gi skriftlig informert samtykke og/eller overholde noen aspekter av studien, og/eller hvor ethvert aspekt av deltakelse vil være. medisinsk utilrådelig for den underliggende lidelsen.
- Deltakeren må ikke være gravid på dagen for RDD.
- Deltakere med ukontrollert astma, aktiv øvre luftveisinfeksjon eller andre aktive infeksjoner, eller kardiovaskulær sykdom. Astmakontroll vil bli vurdert ved hjelp av astmakontrolltesten ved screening.
Tidligere/samtidige terapier:
4. Deltakerne brukte ikke antihistamin-premedisinering(er) på tidspunktet for reaktive HSRs.
5. Deltakerne er villige og i stand til å gjenoppta og tolerere Palynziq ved den reaktive dosen før RDD.
6. Deltakeren må ikke motta samtidige injiserbare injiserbare preparater som inneholder PEG, med unntak av PEG-holdige vaksiner, slik som covid-19-vaksinasjoner (se avsnitt 6.7).
7. Deltakere som mottar betablokkere.
- Tidligere/samtidig klinisk studieerfaring 8. Det er ikke sikkert at deltakere for øyeblikket deltar i en intervensjonsstudie av noe undersøkelsesprodukt, utstyr eller prosedyre, eller noen annen BioMarin-studie eller post-markedsføringsstudie.
Andre unntak 9. Deltakere må ikke oppleve reaksjoner som ikke er passende for RDD, inkludert alvorlige kutane bivirkninger (SCAR) som definert av American Academy for Allergy, Asthma, and Immunology.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RDD
Deltakere som gjennomgår RDD til Palynziq
|
Tilførsel av gradvis økende doser av Palynziq med faste tidsintervaller i løpet av flere timer til en kumulativ dose lik den reaktive dosen.
Reaktiv dose er definert som dosen der den reaktive HSR oppstod som førte til behandlingsavbrudd eller reduksjon av dose eller dosefrekvens.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å avgjøre om RDD til Palynziq forbedrer medikamentell tolerabilitet og behandling av behandling hos voksne med PKU som opplever HSR -er som fører til behandlingsavbrudd eller reduksjon av dose eller doseringsfrekvens (reaktiv HSR).
Tidsramme: 24 uker
|
Toleranse, definert som evnen til å starte Palynziq på nytt med den dosen som den reaktive HSR oppsto (reaktiv dose) og eskalere etter behov innen 24 uker etter RDD, uten å kreve behandlingsavbrudd eller reduksjon av dose eller doseringsfrekvens på grunn av HSR og reduksjon i forekomst av HSRs grad 2 eller høyere innen 24 uker etter RDD
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å karakterisere immunresponsen mot Palynziq etter RDD
Tidsramme: 24 uker
|
Endring i PEG IgG og IgM, PAL IgG og PAL IgM, og C3/C4 fra baseline til etter RDD og ved uke 24
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Fenylketonuri
Andre studie-ID-numre
- 165-402
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .