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Schnelle Desensibilisierungsstudie bei Erwachsenen mit Überempfindlichkeitsreaktionen auf Palynziq (PALLADIUM)

30. März 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Phase-4-Studie zur Bewertung der Auswirkungen eines RDD-Protokolls (Rapid Drug Desensitization) für Erwachsene mit Phenylketonurie und Überempfindlichkeitsreaktionen auf Palynziq

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob eine schnelle Arzneimitteldesensibilisierung (RDD) gegenüber Palynziq die Arzneimittelverträglichkeit und Behandlungspersistenz bei erwachsenen Patienten unter kommerziellem Palynziq verbessert, bei denen Überempfindlichkeitsreaktionen (HSRs) auftreten, die zu einer Unterbrechung der Behandlung oder einer Reduzierung der Dosis oder Dosierungshäufigkeit führen. Eine vollständige Liste der von HSR bevorzugten Bedingungen finden Sie in Abschnitt 10.8. Zu den Studiendetails gehören:

  • Studiendauer: Bis zu 30 Wochen (bis zu 6 Wochen für Screening, dann RDD und 24 Wochen Follow-up)
  • RDD-Dauer: 1 Tag
  • Palynziq-Dosierung/Nachbeobachtungsdauer: 24 Wochen
  • Dosierungshäufigkeit von Palynziq: Individuell

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine Phase-4-Studie zur Bewertung der Auswirkungen von RDD auf erwachsene (≥ 18 Jahre alte) Teilnehmer mit PKU, bei denen während der Behandlung mit kommerziellem Palynziq HSRs aufgetreten sind, die zu einer Behandlungsunterbrechung oder einer Reduzierung der Dosis oder Dosierungshäufigkeit führten. Dies ist keine Blindstudie. Alle Teilnehmer werden den gleichen Beurteilungen unterzogen: Screening, RDD in der Klinik am ersten Tag, Dosierung in der Klinik am zweiten Tag, gefolgt von Fernbesuchen in den Wochen 2 bis 24 nach dem RDD, um HSRs und Änderungen der Palynziq-Dosierung zu überwachen. Fernbesuche finden von Woche 2 bis Woche 12 alle zwei Wochen und dann monatlich bis Woche 24 statt.

Die Gesamtdauer der Teilnahme an der Studie beträgt etwa 30 Wochen: bis zu 6 Wochen für das Screening, gefolgt von RDD und 24 Wochen für die Nachuntersuchung nach RDD.

Für diesen Versuch wird kein Data Monitoring Committee (DMC) eingesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Uncommon Cures

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter:

    1. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sein.

  • Art des Teilnehmers und Krankheitsmerkmale 2. Die Teilnehmer müssen an Phenylketonurie leiden, kommerzielles Palynziq erhalten und im REMS eingeschrieben sein.

    3. Die Teilnehmer müssen während der Einnahme von Palynziq HSRs entwickelt haben, die zu einer Unterbrechung der Behandlung oder einer Reduzierung der Dosis oder der Dosierungshäufigkeit (Grad 2 oder höher) führen, und müssen innerhalb von 6 Wochen nach der reaktiven HSR und der letzten Palynziq-Dosis einer RDD unterzogen werden können.

  • Anforderungen an Geschlecht und Verhütungsmittel/Barriere 4. Zur Teilnahme an dieser klinischen Studie sind Männer und Frauen berechtigt. Der Einsatz von Verhütungsmitteln ist während der Studie nicht erforderlich. Weitere Informationen finden Sie im Abschnitt „Schwangerschaft“ des USPI.
  • Einverständniserklärung 5. Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß Abschnitt 10.1 abzugeben, einschließlich der Einhaltung der im Formular für die Einwilligungserklärung (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen.

Ausschlusskriterien:

  • Medizinische Bedingungen:

    1. Der Teilnehmer darf keine Störungen jeglicher Art haben, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnten, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und/oder irgendeinen Aspekt der Studie einzuhalten und/oder wo irgendein Aspekt der Teilnahme bestehen würde medizinisch bei der Grunderkrankung nicht ratsam.
    2. Die Teilnehmerin darf am Tag des RDD nicht schwanger sein.
    3. Teilnehmer mit unkontrolliertem Asthma, aktiver Infektion der oberen Atemwege oder anderen aktiven Infektionen oder Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Die Asthmakontrolle wird beim Screening mithilfe des Asthmakontrolltests beurteilt.

  • Vorherige/begleitende Therapien:

    4. Die Teilnehmer verwendeten zum Zeitpunkt der reaktiven HSR keine Antihistaminprämedikation(en).

    5. Die Teilnehmer sind bereit und in der Lage, Palynziq in der reaktiven Dosis vor der RDD wieder aufzunehmen und zu vertragen.

    6. Der Teilnehmer darf nicht gleichzeitig PEG-haltige Injektionspräparate erhalten, mit Ausnahme von PEG-haltigen Impfstoffen, wie z. B. COVID-19-Impfungen (siehe Abschnitt 6.7).

    7. Teilnehmer, die Betablocker erhalten.

  • Vorherige/gleichzeitige klinische Studienerfahrung 8. Die Teilnehmer dürfen derzeit nicht an einer Interventionsstudie zu einem Prüfprodukt, einem Gerät oder einem Verfahren oder einer anderen klinischen BioMarin-Studie oder Post-Marketing-Studie teilnehmen.

Weitere Ausschlüsse 9. Bei den Teilnehmern dürfen keine Reaktionen auftreten, die für RDD ungeeignet sind, einschließlich schwerer Hautnebenwirkungen (SCAR) im Sinne der American Academy for Allergy, Asthma, and Immunology.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RDD
Teilnehmer, die sich einer RDD bei Palynziq unterziehen
Arzneimittel: RDD an Palynziq
Verabreichung schrittweise steigender Palynziq-Dosen in festgelegten Zeitintervallen über einen Zeitraum von mehreren Stunden bis zu einer kumulativen Dosis, die der reaktiven Dosis entspricht. Die reaktive Dosis ist definiert als die Dosis, bei der die reaktive HSR auftrat, die zu einer Unterbrechung der Behandlung oder einer Verringerung der Dosis oder Dosishäufigkeit führte.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um festzustellen, ob RDD zu Palynziq die Arzneimittelverträglichkeit und Behandlungspersistenz bei Erwachsenen mit PKU verbessert, bei denen HSRs auftreten, die zu einer Unterbrechung der Behandlung oder einer Reduzierung der Dosis oder Dosierungshäufigkeit führen (reaktive HSR).
Zeitfenster: 24 Wochen
Toleranz, definiert als die Fähigkeit, Palynziq in der Dosis neu zu starten, bei der die reaktive HSR auftrat (reaktive Dosis) und es eskaliert, innerhalb von 24 Wochen nach dem RDD geeignet zu eskalieren, ohne die Unterbrechung oder Verringerung der Dosis oder der Dosierungsfrequenz aufgrund von HSRs und Verringerung der Behandlungsreduzierung zu erfordern und zu reduzieren Auftreten von HSRS Grad 2 oder höher innerhalb von 24 Wochen nach der RDD
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung der Immunantwort auf Palynziq nach RDD
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung von PEG-IgG und -IgM, PAL-IgG und PAL-IgM sowie C3/C4 vom Ausgangswert bis nach RDD und in Woche 24
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 165-402

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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