Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование быстрой десенсибилизации лекарств у взрослых, испытывающих реакции гиперчувствительности к Палинзику (PALLADIUM)

30 марта 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Исследование фазы 4 по оценке влияния протокола быстрой лекарственной десенсибилизации (RDD) для взрослых с фенилкетонурией и испытывающими реакции гиперчувствительности на Палинзик

Цель этого исследования — определить, улучшит ли быстрая лекарственная десенсибилизация (RDD) к Палинзику переносимость препарата и устойчивость лечения у взрослых пациентов, принимающих коммерческий Палинзик, у которых наблюдаются реакции гиперчувствительности (HSR), приводящие к прерыванию лечения или снижению дозы или частоты приема. Полный список предпочтительных условий HSR см. в разделе 10.8. Детали исследования включают в себя:

  • Продолжительность исследования: до 30 недель (до 6 недель для скрининга, затем RDD и 24 недели последующего наблюдения)
  • Продолжительность РДР: 1 день
  • Дозирование Палинзика/продолжительность наблюдения: 24 недели.
  • Частота дозирования Палинзика: индивидуальная.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 4, целью которого является оценка влияния RDD на взрослых участников (≥18 лет) с фенилкетонурией, у которых наблюдались HSR, приводящие к прерыванию лечения или снижению дозы или частоты приема при приеме коммерческого Palynziq. Это не слепое исследование. Все участники пройдут одинаковые оценки: скрининг, RDD в клинике в первый день, дозирование в клинике в день 2, с последующими дистанционными посещениями через 2–24 недели после RDD для мониторинга HSR и изменений в дозировке Палинзика. Дистанционные посещения будут происходить раз в две недели со 2-й по 12-ю неделю, а затем ежемесячно до 24-й недели.

Общая продолжительность участия в исследовании составит примерно 30 недель: до 6 недель для скрининга, затем RDD и 24 недели наблюдения после RDD.

Для этого исследования не будет использоваться Комитет по мониторингу данных (DMC).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст:

    1. Участники должны быть не моложе 18 лет на момент подписания информированного согласия.

  • Тип участника и характеристики заболевания 2. Участники должны страдать фенилкетонурией, получать коммерческий препарат Палинзик и быть зарегистрированными в программе REMS.

    3. У участников должны были развиться HSR, приводящие к прерыванию лечения или снижению дозы или частоты приема (2-я степень или выше) во время приема Palynziq, и они должны иметь возможность пройти RDD в течение 6 недель с момента реактивного HSR и последней дозы Palynziq.

  • Пол и требования к противозачаточным/барьерным средствам 4. В этом клиническом исследовании допускаются мужчины и женщины. Использование противозачаточных средств во время исследования не требуется. Дополнительную информацию можно найти в разделе «Беременность» USPI.
  • Информированное согласие 5. Участники должны быть способны дать письменное информированное согласие, как описано в разделе 10.1, что включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в настоящем протоколе.

Критерии исключения:

  • Медицинские условия:

    1. У участника не должно быть каких-либо расстройств, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность участника дать письменное информированное согласие и/или соблюдать какой-либо аспект исследования, и/или когда какой-либо аспект участия будет с медицинской точки зрения нецелесообразно в связи с основным заболеванием.
    2. Участница не должна быть беременна в день RDD.
    3. Участники с неконтролируемой астмой, активной инфекцией верхних дыхательных путей или другими активными инфекциями или сердечно-сосудистыми заболеваниями. Контроль астмы будет оцениваться с помощью теста на контроль астмы во время скрининга.

  • Предыдущая/сопутствующая терапия:

    4. Участники не использовали премедикацию антигистаминными препаратами во время реактивного HSR.

    5. Участники желают и могут возобновить прием Палинзика и переносить его в реактивной дозе до RDD.

    6. Участник не должен одновременно получать инъекционные препараты, содержащие ПЭГ, за исключением вакцин, содержащих ПЭГ, таких как вакцинация против COVID-19 (см. Раздел 6.7).

    7. Участники, получающие бета-блокаторы.

  • Опыт предыдущего/параллельного клинического исследования 8. Участники в настоящее время не могут участвовать в интервенционном исследовании какого-либо исследуемого продукта, устройства или процедуры, а также в любом другом клиническом или постмаркетинговом исследовании BioMarin.

Другие исключения 9. Участники не должны испытывать реакции, не соответствующие RDD, включая тяжелые кожные побочные реакции (SCAR), как это определено Американской академией аллергии, астмы и иммунологии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РДД
Участники, проходящие RDD в Палинзике
Лекарство: RDD в Палинзик
Введение постепенно увеличивающихся доз Палинзика через фиксированные промежутки времени в течение нескольких часов до кумулятивной дозы, равной реактивной дозе. Реактивная доза определяется как доза, при которой возник реактивный HSR, который привел к прерыванию лечения или уменьшению дозы или частоты приема.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы определить, улучшает ли RDD до палинцика, устойчивости к лекарствам и стойкостью лечения у взрослых с ПКУ, испытывающими ГСР, приводящие к прерыванию лечения или снижению дозы или частоты дозирования (реактивный HSR).
Временное ограничение: 24 недели
Толерантность определяется как возможность возобновить прием Палинзика в дозе, при которой возник реактивный HSR (реактивная доза), и повысить ее по мере необходимости в течение 24 недель после RDD, без необходимости прерывания лечения или снижения дозы или частоты приема из-за HSR и снижения возникновение HSR 2 степени или выше в течение 24 недель после RDD
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Охарактеризовать иммунный ответ на Палинзик после РДД.
Временное ограничение: 24 недели
Изменение PEG IgG и IgM, PAL IgG и PAL IgM, а также C3/C4 от исходного уровня до после RDD и на 24 неделе.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 января 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 января 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 января 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 165-402

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться