Hurtig lægemiddeldesensibiliseringsundersøgelse hos voksne, der oplever overfølsomhedsreaktioner over for Palynziq (PALLADIUM)

Inklusionskriterier:

• Alder:

  1. Deltagere skal være 18 år eller ældre inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

• Type deltager og sygdomskarakteristika 2. Deltagerne skal have phenylketonuri og skal have modtaget kommerciel Palynziq og tilmeldt REMS.

  3. Deltagerne skal have udviklet HSR'er, der fører til behandlingsafbrydelse eller reduktion af dosis eller doseringsfrekvens (Graade 2 eller derover), mens de er i Palynziq, og skal kunne gennemgå RDD inden for 6 uger fra den reaktive HSR og sidste Palynziq-dosis.

• Køn og svangerskabsforebyggende/barrierekrav 4. Mænd og kvinder er kvalificerede til at deltage i denne kliniske undersøgelse. Brug af prævention er ikke påkrævet under undersøgelsen. Se venligst Graviditetssektionen af ​​USPI for yderligere information.
• Informeret samtykke 5. Deltagere skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke som beskrevet i afsnit 10.1, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

• Medicinske tilstande:

  1. Deltageren må ikke have nogen form for lidelser, der efter investigatorens mening kan kompromittere deltagerens evne til at give skriftligt informeret samtykke og/eller overholde noget aspekt af undersøgelsen, og/eller hvor et hvilket som helst aspekt af deltagelse ville være. medicinsk urådelig for den underliggende lidelse.
  2. Deltageren må ikke være gravid på dagen for RDD.
  3. Deltagere med ukontrolleret astma, aktiv øvre luftvejsinfektion eller andre aktive infektioner eller hjerte-kar-sygdomme. Astmakontrol vil blive vurderet ved hjælp af astmakontroltesten ved screening.

• Tidligere/Samtidig terapi:

  4. Deltagerne brugte ikke antihistaminpræmedicinering(er) på tidspunktet for reaktive HSR'er.

  5. Deltagerne er villige og i stand til at genoptage og tolerere Palynziq ved den reaktive dosis før RDD.

  6. Deltageren må ikke samtidig modtage injicerbare injektioner indeholdende PEG med undtagelse af PEG-holdige vacciner, såsom COVID-19-vaccinationer (se afsnit 6.7).

  7.Deltagere, der modtager betablokkere.

• Tidligere/samtidig klinisk undersøgelseserfaring 8. Deltagerne deltager muligvis ikke i øjeblikket i et interventionsstudie af et afprøvningsprodukt, -udstyr eller -procedure eller nogen anden BioMarin klinisk afprøvning eller post-marketing undersøgelse.

Andre undtagelser 9. Deltagerne må ikke opleve reaktioner, der ikke er passende for RDD, herunder alvorlige kutane bivirkninger (SCAR) som defineret af American Academy for Allergy, Asthma, and Immunology.