Onderzoek naar snelle desensibilisatie van geneesmiddelen bij volwassenen die overgevoeligheidsreacties op Palynziq ervaren (PALLADIUM)

Inclusiecriteria:

• Leeftijd:

  1.Deelnemers moeten 18 jaar of ouder zijn op het moment dat zij de geïnformeerde toestemming ondertekenen.

• Type deelnemer en ziektekenmerken 2. Deelnemers moeten aan fenylketonurie lijden, commerciële Palynziq hebben gekregen en zijn ingeschreven voor het REMS.

  3. Deelnemers moeten tijdens de behandeling met Palynziq HSR's hebben ontwikkeld die leiden tot onderbreking van de behandeling of verlaging van de dosis of doseringsfrequentie (graad 2 of hoger), en moeten binnen zes weken na de reactieve HSR en de laatste Palynziq-dosis RDD kunnen ondergaan.

• Geslacht en vereiste voor anticonceptie/barrière 4. Mannen en vrouwen komen in aanmerking voor deelname aan dit klinische onderzoek. Tijdens het onderzoek is het gebruik van anticonceptie niet vereist. Raadpleeg het gedeelte Zwangerschap van USPI voor meer informatie.
• Geïnformeerde toestemming 5. Deelnemers moeten in staat zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, zoals beschreven in paragraaf 10.1, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die zijn vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

• Medische aandoeningen:

  1. De deelnemer mag geen enkele vorm van stoornis hebben die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en/of te voldoen aan enig aspect van het onderzoek, en/of waarbij enig aspect van deelname in gevaar zou komen. medisch niet raadzaam voor de onderliggende aandoening.
  2. Deelnemer mag op de dag van de RDD niet zwanger zijn.
  3. Deelnemers met ongecontroleerd astma, actieve infectie van de bovenste luchtwegen of andere actieve infecties, of hart- en vaatziekten. De astmacontrole wordt tijdens de screening beoordeeld met behulp van de Astmacontroletest.

• Voorafgaande/gelijktijdige therapieën:

  4. Deelnemers gebruikten geen premedicatie(s) met antihistaminica op het moment van reactieve HSR's.

  5. Deelnemers zijn bereid en in staat Palynziq te hervatten en te tolereren met de reactieve dosis voorafgaand aan de RDD.

  6. De deelnemer mag niet gelijktijdig injecties krijgen die PEG bevatten, met uitzondering van PEG-bevattende vaccins, zoals COVID-19-vaccinaties (zie rubriek 6.7).

  7.Deelnemers die bètablokkers krijgen.

• Eerdere/gelijktijdige klinische onderzoekservaringen 8. Het is mogelijk dat deelnemers momenteel niet deelnemen aan een interventioneel onderzoek naar een onderzoeksproduct, apparaat of procedure, of enig ander klinisch onderzoek of postmarketingonderzoek van BioMarin.

Andere uitsluitingen 9. Deelnemers mogen geen reacties ervaren die niet geschikt zijn voor RDD, inclusief ernstige huidbijwerkingen (SCAR) zoals gedefinieerd door de American Academy for Allergy, Asthma, and Immunology.