Nopea huumeiden herkkyystutkimus aikuisilla, jotka kokevat yliherkkyysreaktioita Palynziqille (PALLADIUM)
Vaiheen 4 tutkimus nopean huumeidensensibilisaatioprotokollan (RDD) vaikutusten arvioimiseksi aikuisille, joilla on fenyyliketonuria ja jotka kokevat yliherkkyysreaktioita Palynziqille
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, parantaako Palynziqin nopea lääkeherkkyys (RDD) lääkkeen siedettävyyttä ja hoidon pysyvyyttä kaupallista Palynziqia saavilla aikuispotilailla, joilla on yliherkkyysreaktioita (HSR), jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen tai annoksen tai annostustiheyden pienentämiseen. Katso kohdasta 10.8 täydellinen luettelo HSR:n suosituimmista termeistä. Tutkimuksen yksityiskohtia ovat:
- Tutkimuksen kesto: Jopa 30 viikkoa (enintään 6 viikkoa seulontaa varten, sitten RDD ja 24 viikkoa seurantaa)
- RDD kesto: 1 päivä
- Palynziqin annostelun/seurannan kesto: 24 viikkoa
- Palynziqin annostustiheys: Yksilöllinen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 4 tutkimus, jossa arvioidaan RDD:n vaikutusta aikuisiin (≥18-vuotiaisiin) PKU-potilaisiin, joilla on ollut HSR-oireita, jotka ovat johtaneet hoidon keskeyttämiseen tai annoksen tai annostustiheyden pienentämiseen, kun he saavat kaupallista Palynziqia. Tämä ei ole sokea tutkimus. Kaikille osallistujille suoritetaan samat arvioinnit: seulonta, RDD klinikalla päivänä 1, klinikan annostelu päivänä 2, mitä seuraa etäkäynnit viikoilla 2-24 RDD:n jälkeen HSR:n ja Palynziq-annostuksen muutosten tarkkailemiseksi. Etäkäyntejä tehdään joka toinen viikko viikosta 2 viikolle 12 ja sitten kuukausittain viikkoon 24 asti.
Kokeeseen osallistumisen kokonaiskesto on noin 30 viikkoa: enintään 6 viikkoa seulontaan, jota seuraa RDD ja 24 viikkoa RDD:n jälkeistä seurantaa.
Tässä kokeilussa ei käytetä Data Monitoring Committeeta (DMC).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Uncommon Cures
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Ikä:
1. Osallistujien on oltava vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
Osallistujan tyyppi ja taudin ominaisuudet 2. Osallistujilla on oltava fenyyliketonuria ja heidän on täytynyt saada kaupallista Palynziqia ja rekisteröityä REMS:ään.
3. Osallistujilla on oltava Palynziq-hoidon aikana kehittyneet HSR-oireet, jotka johtavat hoidon keskeytymiseen tai annoksen tai annostustiheyden pienentämiseen (aste 2 tai korkeampi), ja heidän on kyettävä läpikäymään RDD 6 viikon kuluessa reaktiivisesta HSR:stä ja viimeisestä Palynziq-annoksesta.
- Sukupuoli ja ehkäisy/estevaatimukset 4. Miehet ja naiset voivat osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen. Ehkäisyä ei vaadita tutkimuksen aikana. Katso lisätietoja USPI:n Raskaus-osiosta.
- Tietoinen suostumus 5. Osallistujien on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus kohdassa 10.1 kuvatulla tavalla, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet:
- Osallistujalla ei saa olla minkäänlaisia häiriöitä, jotka tutkijan näkemyksen mukaan voivat vaarantaa osallistujan kyvyn antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja/tai noudattaa mitä tahansa tutkimuksen osa-aluetta ja/tai missä tahansa osallistumisen näkökohdassa ei ole lääketieteellisesti suositeltavaa taustalla olevan sairauden vuoksi.
- Osallistuja ei saa olla raskaana RDD-päivänä.
- Osallistujat, joilla on hallitsematon astma, aktiivinen ylempien hengitysteiden infektio tai muu aktiivinen infektio tai sydän- ja verisuonisairaus. Astman hallintaa arvioidaan seulonnassa astmakontrollitestillä.
Aiemmat/sananaikainen hoito:
4. Osallistujat eivät käyttäneet antihistamiinien esilääkitystä reaktiivisten HSR-oireiden aikaan.
5. Osallistujat ovat halukkaita ja kykeneviä jatkamaan ja sietämään Palynziq-hoitoa reaktiivisella annoksella ennen RDD:tä.
6. Osallistuja ei saa saada samanaikaisesti PEG:tä sisältäviä injektoitavia rokotteita lukuun ottamatta PEG:tä sisältäviä rokotteita, kuten COVID-19-rokotteita (katso kohta 6.7).
7. Beetasalpaajia saavat osallistujat.
- Aikaisempi/samanaikainen kliininen tutkimuskokemus 8. Osallistujat eivät saa tällä hetkellä osallistua minkään tutkimustuotteen, laitteen tai menettelyn interventiotutkimukseen tai mihinkään muuhun BioMarinin kliiniseen tutkimukseen tai markkinoille tulon jälkeiseen tutkimukseen.
Muut poikkeukset 9. Osallistujat eivät saa kokea reaktioita, jotka eivät sovellu RDD:hen, mukaan lukien American Academy for Allergy, Asthma ja Immunology -akatemian määrittelemät vakavat ihon haittavaikutukset (SCAR).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RDD
Osallistujat, jotka käyvät läpi RDD:n Palynziqiin
|
Asteittain kasvavien Palynziq-annosten annostelu kiintein aikavälein useiden tuntien aikana kumulatiiviseen annokseen, joka vastaa reaktiivista annosta.
Reaktiivinen annos määritellään annokseksi, jolla ilmeni reaktiivinen HSR, joka johti hoidon keskeyttämiseen tai annoksen tai annostiheyden pienentämiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sen määrittämiseksi, parantaako Palynziqin RDD lääkkeen siedettävyyttä ja hoidon pysyvyyttä aikuisilla, joilla on PKU-oireita, jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen tai annoksen tai annostustiheyden pienentämiseen (reaktiivinen HSR).
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Toleranssi, joka määritellään kyvynä aloittaa Palynziq uudelleen annoksella, jolla reaktiivinen HSR esiintyi (reaktiivinen annos) ja kasvaa tarpeen mukaan 24 viikon kuluessa RDD:stä ilman, että hoitoa on keskeytettävä tai annoksen tai annostelutiheyden pienennystä johtuen HSR-oireista ja asteen 2 tai sitä korkeamman HSR:n esiintyminen 24 viikon sisällä RDD:stä
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Palynziqin immuunivasteen karakterisoimiseksi RDD:n jälkeen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
PEG IgG:n ja IgM:n, PAL IgG:n ja PAL IgM:n sekä C3/C4:n muutos lähtötasosta RDD:n jälkeen ja viikolla 24
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fenyyliketonuriat
Muut tutkimustunnusnumerot
- 165-402
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .