Studie rychlé desenzibilizace drog u dospělých s hypersenzitivními reakcemi na Palynziq (PALLADIUM)

Kritéria zahrnutí:

• Stáří:

  1. Účastníci musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 18 let včetně.

• Typ účastníka a charakteristiky onemocnění 2. Účastníci musí mít fenylketonurii a musí dostávat komerční Palynziq a být zapsáni v REMS.

  3. Účastníci musí mít vyvinuté HSR vedoucí k přerušení léčby nebo snížení dávky nebo frekvence dávkování (2. stupeň nebo vyšší) během léčby Palynziqem a musí být schopni podstoupit RDD do 6 týdnů od reaktivní HSR a poslední dávky Palynziqu.

• Pohlaví a antikoncepce/požadavek na bariéru 4. Této klinické studie se mohou zúčastnit muži a ženy. Během studie není vyžadováno používání antikoncepce. Další informace naleznete v části Těhotenství USPI.
• Informovaný souhlas 5. Účastníci musí být schopni dát písemný informovaný souhlas, jak je popsáno v části 10.1, což zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

• Zdravotní stavy:

  1. Účastník nesmí mít žádný druh poruch, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit schopnost účastníka dát písemný informovaný souhlas a/nebo splnit jakýkoli aspekt studie a/nebo kde by byl jakýkoli aspekt účasti lékařsky nedoporučované pro základní poruchu.
  2. Účastnice nesmí být v den RDD těhotná.
  3. Účastníci s nekontrolovaným astmatem, aktivní infekcí horních cest dýchacích nebo jinými aktivními infekcemi nebo kardiovaskulárním onemocněním. Kontrola astmatu bude hodnocena pomocí testu kontroly astmatu při screeningu.

• Předchozí/souběžné terapie:

  4. Účastníci neužívali antihistaminovou premedikaci v době reaktivních HSR.

  5. Účastníci jsou ochotni a schopni obnovit a tolerovat Palynziq v reaktivní dávce před RDD.

  6. Účastník nesmí současně dostávat injekční přípravky obsahující PEG s výjimkou vakcín obsahujících PEG, jako je očkování proti COVID-19 (viz část 6.7).

  7. Účastníci, kteří dostávají betablokátory.

• Zkušenosti z předchozí/souběžné klinické studie 8. Účastníci se v současné době nesmí účastnit intervenční studie jakéhokoli hodnoceného produktu, zařízení nebo postupu nebo jakékoli jiné klinické studie BioMarin nebo studie po uvedení na trh.

Jiná vyloučení 9. Účastníci nesmí zaznamenat reakce, které nejsou vhodné pro RDD, včetně závažných kožních nežádoucích reakcí (SCAR) podle definice Americké akademie pro alergii, astma a imunologii.