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Étude rapide de désensibilisation médicamenteuse chez des adultes présentant des réactions d'hypersensibilité au Palynziq (PALLADIUM)

30 mars 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude de phase 4 pour évaluer l'impact d'un protocole de désensibilisation rapide aux médicaments (RDD) pour les adultes atteints de phénylcétonurie et présentant des réactions d'hypersensibilité au Palynziq

Le but de cette étude est de déterminer si une désensibilisation médicamenteuse rapide (RDD) au Palynziq améliorera la tolérabilité du médicament et la persistance du traitement chez les patients adultes sous Palynziq commercial présentant des réactions d'hypersensibilité (HSR) conduisant à une interruption du traitement ou à une réduction de la dose ou de la fréquence d'administration. Voir la section 10.8 pour la liste complète des conditions privilégiées par le THV. Les détails de l'étude comprennent :

  • Durée de l'étude : jusqu'à 30 semaines (jusqu'à 6 semaines pour le dépistage, puis le RDD et 24 semaines de suivi)
  • Durée RDD : 1 jour
  • Dosage de Palynziq/durée de suivi : 24 semaines
  • Fréquence d'administration du Palynziq : individualisée

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 4 visant à évaluer l'impact du RDD sur les participants adultes (≥ 18 ans) atteints de PCU qui ont connu des HSR entraînant une interruption du traitement ou une réduction de la dose ou de la fréquence d'administration pendant qu'ils recevaient du Palynziq commercial. Il ne s’agit pas d’une étude en aveugle. Tous les participants subiront les mêmes évaluations : dépistage, le RDD en clinique le jour 1, en clinique le jour 2, suivi de visites à distance dans les semaines 2 à 24 après le RDD pour surveiller les HSR et les changements dans le dosage de Palynziq. Les visites à distance auront lieu toutes les deux semaines de la semaine 2 à la semaine 12, puis mensuellement jusqu'à la semaine 24.

La durée totale de participation à l'essai sera d'environ 30 semaines : jusqu'à 6 semaines pour le dépistage, suivi d'un RDD et 24 semaines de suivi post-RDD.

Aucun comité de surveillance des données (DMC) ne sera utilisé pour cet essai.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Uncommon Cures

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Âge:

    1.Les participants doivent être âgés de 18 ans ou plus inclus au moment de la signature du consentement éclairé.

  • Type de participant et caractéristiques de la maladie 2. Les participants doivent souffrir de phénylcétonurie et doivent avoir reçu du Palynziq commercial et inscrit au REMS.

    3. Les participants doivent avoir développé des HSR conduisant à une interruption du traitement ou à une réduction de la dose ou de la fréquence d'administration (Graade 2 ou supérieur) pendant leur traitement par Palynziq, et doivent pouvoir subir un RDD dans les 6 semaines suivant l'HSR réactif et la dernière dose de Palynziq.

  • Sexe et exigences en matière de contraception/barrières 4. Les hommes et les femmes sont éligibles pour participer à cette étude clinique. L'utilisation de contraceptifs n'est pas requise pendant l'étude. Veuillez vous référer à la section Grossesse de l'USPI pour plus d'informations.
  • Consentement éclairé 5. Les participants doivent être capables de donner leur consentement éclairé écrit comme décrit dans la section 10.1, qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.

Critères d'exclusion :

  • Conditions médicales :

    1. Le participant ne doit présenter aucun type de troubles qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient compromettre la capacité du participant à donner son consentement éclairé écrit et/ou à se conformer à tout aspect de l'étude, et/ou où tout aspect de la participation serait médicalement déconseillé pour le trouble sous-jacent.
    2. La participante ne doit pas être enceinte le jour du RDD.
    3. Participants souffrant d'asthme incontrôlé, d'infection active des voies respiratoires supérieures ou d'autres infections actives ou maladie cardiovasculaire. Le contrôle de l'asthme sera évalué à l'aide du test de contrôle de l'asthme lors du dépistage.

  • Thérapies antérieures/concomitantes :

    4. Les participants n'utilisaient pas de prémédication antihistaminique au moment des HSR réactifs.

    5. Les participants sont disposés et capables de reprendre et de tolérer Palynziq à la dose réactive avant le RDD.

    6. Le participant ne doit pas recevoir simultanément de produits injectables contenant du PEG, à l'exception des vaccins contenant du PEG, tels que les vaccins contre le COVID-19 (voir section 6.7).

    7.Participants recevant des bêta-bloquants.

  • Expérience d'étude clinique antérieure/simultanée 8. Les participants ne peuvent pas participer actuellement à une étude interventionnelle d'un produit, d'un dispositif ou d'une procédure expérimental, ou à tout autre essai clinique BioMarin ou étude post-commercialisation.

Autres exclusions 9. Les participants ne doivent pas présenter de réactions qui ne sont pas appropriées pour le RDD, y compris les effets indésirables cutanés sévères (SCAR) tels que définis par l'American Academy for Allergy, Asthma, and Immunology.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RDD
Participants subissant un RDD à Palynziq
Médicament: RDD vers Palynziq
Administration de doses progressivement croissantes de Palynziq à intervalles de temps fixes sur plusieurs heures jusqu'à une dose cumulée égale à la dose réactive. La dose réactive est définie comme la dose à laquelle l'HSR réactive s'est produite et a conduit à l'interruption du traitement ou à une réduction de la dose ou de la fréquence des doses.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour déterminer si la RDD à Palynziq améliore la tolérabilité des médicaments et la persistance du traitement chez les adultes atteints de PKU souffrant de HSR conduisant à une interruption du traitement ou à la réduction de la dose ou de la fréquence de dosage (HSR réactif).
Délai: 24 semaines
Tolérance, définie comme la capacité de redémarrer Palynziq à la dose à laquelle l'HSR réactive s'est produite (dose réactive) et d'augmenter si nécessaire dans les 24 semaines suivant le RDD, sans nécessiter d'interruption du traitement ou de réduction de la dose ou de la fréquence d'administration en raison des HSR et de la réduction de apparition de HSR de grade 2 ou supérieur dans les 24 semaines suivant le RDD
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractériser la réponse immunitaire au Palynziq après RDD
Délai: 24 semaines
Changement des PEG IgG et IgM, PAL IgG et PAL IgM et C3/C4 entre le départ et après le RDD et à la semaine 24
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2025

Première publication (Réel)

17 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 165-402

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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