Estudo rápido de dessensibilização a medicamentos em adultos que apresentam reações de hipersensibilidade ao Palynziq (PALLADIUM)

Critérios de inclusão:

• Idade:

  1.Os participantes devem ter 18 anos ou mais, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.

• Tipo de participante e características da doença 2. Os participantes devem ter fenilcetonúria e devem estar recebendo Palynziq comercial e estar inscritos no REMS.

  3. Os participantes devem ter desenvolvido HSRs levando à interrupção do tratamento ou redução da dose ou frequência de dosagem (Grade 2 ou superior) enquanto tomavam Palynziq, e devem ser capazes de se submeter a RDD dentro de 6 semanas a partir do HSR reativo e da última dose de Palynziq.

• Sexo e requisitos contraceptivos/barreira 4. Homens e mulheres são elegíveis para participar neste estudo clínico. O uso de anticoncepcionais não é necessário durante o estudo. Consulte a seção Gravidez da USPI para obter mais informações.
• Consentimento informado 5. Os participantes devem ser capazes de dar consentimento informado por escrito, conforme descrito na Seção 10.1, que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (CIF) e neste protocolo.

Critérios de exclusão:

• Condições Médicas:

  1. O participante não pode ter qualquer tipo de distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do participante de dar consentimento informado por escrito e/ou cumprir qualquer aspecto do estudo, e/ou onde qualquer aspecto da participação seria medicamente desaconselhável para o distúrbio subjacente.
  2. A participante não deve estar grávida no dia do RDD.
  3. Participantes com asma não controlada, infecção respiratória superior ativa ou outras infecções ativas, ou doença cardiovascular. O controle da asma será avaliado por meio do Teste de Controle da Asma na triagem.

• Terapias Prévias/Concomitantes:

  4. Os participantes não estavam usando pré-medicação(ões) anti-histamínica(s) no momento das HSRs reativas.

  5. Os participantes desejam e são capazes de retomar e tolerar Palynziq na dose reativa antes do RDD.

  6. O participante não deve receber injetáveis ​​concomitantes contendo PEG, com exceção de vacinas contendo PEG, como as vacinações contra COVID-19 (ver Seção 6.7).

  7.Participantes recebendo betabloqueadores.

• Experiência anterior/simultânea em estudos clínicos 8. Os participantes não podem estar atualmente participando de um estudo de intervenção de qualquer produto, dispositivo ou procedimento experimental, ou qualquer outro ensaio clínico ou estudo pós-comercialização da BioMarin.

Outras exclusões 9. Os participantes não devem apresentar reações que não sejam apropriadas para RDD, incluindo reações adversas cutâneas graves (SCAR), conforme definido pela Academia Americana de Alergia, Asma e Imunologia.