CD7 CAR-T 细胞序贯异基因造血干细胞移植治疗非恶性血液和免疫系统疾病
2025年1月16日 更新者：He Huang、Zhejiang University
CD7 CAR-T细胞序贯同种异体造血干细胞移植治疗非恶性血液和免疫系统疾病的安全性和有效性的临床研究
CD7 CAR-T细胞序贯同种异体造血干细胞移植治疗非恶性血液和免疫系统疾病的安全性和有效性的临床研究
研究概览
详细说明
这是一项单臂、开放标签临床试验，旨在评估 CD7 CAR-T 细胞序贯同种异体造血干细胞移植治疗非恶性血液和免疫系统疾病的安全性和有效性。
计划招募 12-20 名参与者参加该试验。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：He Huang, MD
- 电话号码：0571-87233772
- 邮箱：hehuangyu@126.com
研究联系人备份
- 姓名：Yongxian Hu, MD
- 电话号码：0571-87233772
- 邮箱：huyongxian2000@aliyun.com
学习地点
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
- 招聘中
- The first affiliated hospital of medical college of zhejiang university
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接触：
- He Huang, MD
- 电话号码：0571-87233772
- 邮箱：hehuangyu@126.com
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接触：
- Yongxian Hu, MD
- 电话号码：0571-87233772
- 邮箱：huyongxian2000@aliyun.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
1.非恶性血液和免疫系统疾病包括：遗传性骨髓衰竭、先天性免疫缺陷、血红蛋白病等非恶性血液和免疫系统疾病，
- 确诊为遗传性骨髓衰竭综合征。 包括：范可尼贫血、先天性纯红细胞再生障碍性贫血、先天性角化不良、Scheux-Day综合征、先天性中性粒细胞减少症、各种骨髓衰竭相关的先天性血小板减少症等未分类的先天性骨髓衰竭性疾病；
- 符合免疫缺陷病的临床表现、免疫功能及基因诊断标准；
- 诊断患有血红蛋白病并依赖输血；血清铁蛋白水平<3000μg/L，心脏和肝脏铁含量表明中度或较低铁超负荷；提供筛选前至少三个月的铁螯合疗法文件（包括处方或发票）；入组前三个月内未服用羟基脲、鲁索替尼、地西他滨或阿糖胞苷。 脾脏大小不得超出脐水平线或腹部中线。 需要进行同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT），并且有合适的供者进行相关的allo-HSCT。
- 2.血清总胆红素≤1.5倍正常值范围上限，血清谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）≤3倍正常值范围上限；
- 3.超声心动图显示左心室射血分数（LVEF）>50%；
- 4、脉搏血氧饱和度≥92%（无氧状态）；
- 5.预计生存期3个月以上；
- 6.ECOG评分0-1；
- 7.腹部B超等检查评价脾脏大小。 对于巨脾患者，移植前应进行脾切除评估；
- 8. 有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究前、参与研究期间以及输血后6个月内使用适当的避孕措施（该疗法对未出生婴儿的安全性尚不清楚，风险未知）；
- 9. 愿意参加研究的受试者能够理解并有能力签署知情同意书。
排除标准：
- 1. 有癫痫或其他中枢神经系统疾病病史的人；
- 2. EB病毒（EBV）DNA阳性；
- 3.有QT间期延长或严重心脏病史的人；
- 4.患有活动性乙型或丙型肝炎病毒的人；
- 5、肺结核、艾滋病等重大传染病；
- 6.败血症、肺部感染、肠道感染等主要脏器感染且控制不佳，和/或超敏C反应蛋白、降钙素原明显升高；
- 7. 既往接受过其他临床研究和基因治疗的人；
- 8.研究者认为可能增加受试者风险或干扰检测结果的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CD7 CAR-T细胞（CD7嵌合抗原受体T细胞）
患者或捐赠者接受白细胞分离术。
在输注 CAR-T 细胞之前，患者将接受 CTX、Flu、VP-16 等淋巴清除化疗。
CAR-T细胞预处理48小时后即可输注。
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异基因造血干细胞移植
每个受试者通过静脉输注接受 CD7 CAR T 细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：治疗后长达 2 年
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治疗中出现的不良事件的发生率
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治疗后长达 2 年
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移植相关死亡率
大体时间：治疗后最多 100 天
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移植后死亡患者占同期移植患者总数的比例
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治疗后最多 100 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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异基因造血干细胞移植植入率
大体时间：治疗后最多 100 天
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同期实现造血重建的患者数占异基因造血干细胞移植患者总数的比例。
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治疗后最多 100 天
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中性粒细胞和血小板植入时间
大体时间：治疗后最多 30 天
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干细胞回输后中性粒细胞和血小板达到植入标准的时间
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治疗后最多 30 天
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疾病生存率，DFS
大体时间：治疗后长达 2 年
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无病存活患者占同期接受异体造血干细胞移植的患者总数的比例。
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治疗后长达 2 年
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总生存期、操作系统
大体时间：治疗后长达 2 年
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移植后直至因任何原因死亡。
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治疗后长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年1月31日
初级完成 (估计的)
2028年1月31日
研究完成 (估计的)
2028年1月31日
研究注册日期
首次提交
2025年1月16日
首先提交符合 QC 标准的
2025年1月16日
首次发布 (实际的)
2025年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月16日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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