CD7 CAR-T sejt szekvenciális allo-HSCT nem rosszindulatú vér- és immunrendszeri betegségekre

Bevételi kritériumok:

• 1. A nem rosszindulatú vér- és immunrendszeri betegségek közé tartozik: örökletes csontvelő-elégtelenség, veleszületett immunhiány, hemoglobinopátia és egyéb nem rosszindulatú vér- és immunrendszeri betegségek,

  1. Megerősített örökletes csontvelő-elégtelenség szindróma. Beleértve: Fanconi vérszegénység, veleszületett tiszta vörösvértest aplasztikus anémia, veleszületett dyskeratosis, Scheux-Day szindróma, veleszületett neutropenia, különféle csontvelő-elégtelenséggel összefüggő veleszületett thrombocytopenia és egyéb, nem osztályozott veleszületett csontvelő-kimerülési betegségek;
  2. Megfelel az immunhiányos betegség klinikai megnyilvánulása, immunfunkciója és géndiagnosztikája kritériumainak;
  3. Hemoglobinopathiával diagnosztizáltak és vérátömlesztéstől függenek; a szérum ferritin szintje < 3000 μg/l, a szív és a máj vastartalma mérsékelt vagy alacsonyabb vastúlterhelésre utal; rendelkezésre áll a vaskelátképző terápia dokumentációja (beleértve a recepteket vagy a számlákat is) a szűrést megelőző legalább három hónapra vonatkozóan; a beiratkozást megelőző három hónapban nem adtak be hidroxi-karbamidot, ruxolitinibet, decitabint vagy citarabint. A lép mérete nem haladhatja meg a vízszintes köldökvonalat vagy a has középvonalát. Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (allo-HSCT) javasolt, és megfelelő donorok állnak rendelkezésre a kapcsolódó allo-HSCT-hez.
• 2. A szérum összbilirubin ≤ a normálérték felső határának 1,5-szerese, a szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≤ a normálérték felső határának háromszorosa;
• 3. Az echokardiográfia bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF) >50% mutatott;
• 4. Impulzus oxigéntelítettség ≥92% (nem oxigén állapot);
• 5. A becsült túlélés több mint 3 hónap;
• 6. ECOG pontszám 0-1;
• 7. A lép méretének meghatározására hasi B-ultrahang és egyéb vizsgálatokat végeztünk. Óriási lépben szenvedő betegeknél a lépeltávolítást a transzplantáció előtt ki kell értékelni;
• 8. A termékeny nőknek és férfiaknak bele kell járulniuk a megfelelő fogamzásgátlás használatába a vizsgálatba való belépés előtt, a vizsgálatban való részvétel során és a transzfúziót követően 6 hónapig (e terápia biztonságossága a születendő gyermekre nézve nem ismert, ismeretlen kockázatokkal);
• 9. Azok az alanyok, akik hajlandóak részt venni a vizsgálatban, képesek megérteni és aláírni a tájékozott beleegyezést.

Kizárási kritériumok:

• 1. Emberek, akiknek kórtörténetében epilepszia vagy más központi idegrendszeri rendellenesség szerepel;
• 2. Epstein-Barr vírus (EBV) DNS-pozitív;
• 3. Emberek, akiknek a kórtörténetében megnyúlt QT-szakasz vagy súlyos szívbetegség szerepel;
• 4. Aktív hepatitis B vagy C vírusban szenvedők;
• 5. tuberkulózis, AIDS és más súlyos fertőző betegségek;
• 6. Szepszis, tüdőfertőzés, bélfertőzés és más jelentős szervi fertőzések és rossz kontroll, és/vagy túlérzékeny C-reaktív protein, prokalcitonin jelentősen emelkedett;
• 7. Olyan személyek, akik korábban más klinikai vizsgálatokban és génterápiában részesültek;
• 8. Minden olyan helyzet, amelyről a vizsgáló úgy gondolja, hogy növelheti a vizsgálati alany kockázatát vagy megzavarhatja a vizsgálati eredményeket.