CD7 CAR-T Cell Sequential Allo-HSCT for ikke-maligne blod- og immunsystemsykdommer

Inkluderingskriterier:

• 1. Ikke-maligne blod- og immunsystemsykdommer inkluderer: arvelig benmargssvikt, medfødt immunsvikt, hemoglobinopati og andre ikke-maligne blod- og immunsystemsykdommer,

  1. Bekreftet arvelig benmargssviktsyndrom. Inkludert: Fanconi-anemi, medfødt ren rødcelleaplastisk anemi, medfødt dyseratose, Scheux-Day-syndrom, medfødt nøytropeni, ulike benmargssviktrelaterte medfødt trombocytopeni og andre uklassifiserte medfødte benmargsutmattelsessykdommer;
  2. Den oppfyller kriteriene for klinisk manifestasjon, immunfunksjon og gendiagnose for immunsviktsykdom;
  3. Diagnostisert med hemoglobinopati og avhengig av blodtransfusjoner; serumferritinnivåer er < 3000 μg/L, med hjerte- og hepatisk jerninnhold som indikerer moderat eller lavere jernoverskudd; dokumentasjon av jernkelatbehandling (inkludert resepter eller fakturaer) i minst tre måneder før screening er tilgjengelig; ingen hydroksyurea, ruxolitinib, decitabin eller cytarabin har blitt administrert i løpet av de tre månedene før registrering. Miltens størrelse må ikke strekke seg utover den horisontale navlestrengen eller midtlinjen av buken. Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) er indisert, og egnede donorer for relatert allo-HSCT er tilgjengelig.
• 2. Totalt serumbilirubin ≤1,5 ​​ganger øvre grense for normalverdi, serumalaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤ 3 ganger øvre grense for normalverdiområdet;
• 3. Ekkokardiografi viste venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >50 %;
• 4. Puls oksygenmetning ≥92 % (ikke-oksygentilstand);
• 5. Estimert overlevelse er mer enn 3 måneder;
• 6. ECOG-score 0-1;
• 7. Abdominal B-ultrasonografi og andre undersøkelser ble utført for å evaluere miltens størrelse. Splenektomi bør evalueres før transplantasjon for pasienter med gigantisk milt;
• 8. Kvinner og menn som er fertile må samtykke til bruk av passende prevensjon før de går inn i studien, under studiedeltakelsen og i 6 måneder etter transfusjon (sikkerheten til denne behandlingen for det ufødte barnet er ikke kjent, med ukjent risiko);
• 9. Forsøkspersoner som er villige til å delta i studien er i stand til å forstå og ha evne til å signere informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Personer med en historie med epilepsi eller andre forstyrrelser i sentralnervesystemet;
• 2. Epstein-Barr-virus (EBV) DNA-positivt;
• 3. Personer med en historie med forlenget QT-intervall eller alvorlig hjertesykdom;
• 4. Personer med aktivt hepatitt B- eller C-virus;
• 5. Tuberkulose, AIDS og andre store infeksjonssykdommer;
• 6. Sepsis, lungeinfeksjon, tarminfeksjon og annen større organinfeksjon og dårlig kontroll, og/eller hypersensitivt C-reaktivt protein, prokalsitonin betydelig forhøyet;
• 7. Personer som tidligere har mottatt andre kliniske studier og genterapi;
• 8. Enhver situasjon som etterforskeren mener kan øke risikoen for forsøkspersonen eller forstyrre testresultatene.