CD7 CAR-T Cell Sequential Allo-HSCT ei-pahanlaatuisiin veri- ja immuunijärjestelmän sairauksiin

Sisällön kriteerit:

• 1. Ei-pahanlaatuisia veri- ja immuunijärjestelmän sairauksia ovat: perinnöllinen luuytimen vajaatoiminta, synnynnäinen immuunivajaus, hemoglobinopatia ja muut ei-pahanlaatuiset veren ja immuunijärjestelmän sairaudet,

  1. Vahvistettu perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä. Sisältää: Fanconi-anemia, synnynnäinen puhdas punasolujen aplastinen anemia, synnynnäinen dyskeratoosi, Scheux-Dayn oireyhtymä, synnynnäinen neutropenia, erilainen luuytimen vajaatoimintaan liittyvä synnynnäinen trombosytopenia ja muut luokittelemattomat synnynnäiset luuytimen uupumussairaudet;
  2. Se täyttää immuunikatossairauden kliinisen ilmenemismuodon, immuunitoiminnan ja geenidiagnoosin kriteerit;
  3. Diagnoosi hemoglobinopatia ja on riippuvainen verensiirroista; seerumin ferritiinitasot ovat < 3000 µg/l, ja sydämen ja maksan rautapitoisuus viittaa kohtalaiseen tai pienempään raudan ylikuormitukseen; asiakirjat rautakelaatiohoidosta (mukaan lukien reseptit tai laskut) vähintään kolmen kuukauden ajalta ennen seulontaa; hydroksiureaa, ruksolitinibia, desitabiinia tai sytarabiinia ei ole annettu kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Pernan koko ei saa ylittää navan vaakaviivaa tai vatsan keskiviivaa. Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT) on indikoitu, ja sopivia luovuttajia samankaltaiselle allo-HSCT:lle on saatavilla.
• 2. Seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa normaaliarvon yläraja, seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 3 kertaa normaaliarvon yläraja;
• 3. Ekokardiografia osoitti vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) >50 %;
• 4. Pulssin happisaturaatio ≥92 % (happiton tila);
• 5. Arvioitu eloonjäämisaika on yli 3 kuukautta;
• 6. ECOG-pisteet 0-1;
• 7. Pernan koon arvioimiseksi tehtiin vatsan B-ultraääni ja muita tutkimuksia. Pernan poisto tulee arvioida ennen elinsiirtoa potilailla, joilla on jättimäinen perna;
• 8. Naisten ja miesten, jotka ovat hedelmällisiä, on suostuttava asianmukaisen ehkäisyn käyttöön ennen tutkimukseen osallistumista, tutkimukseen osallistumisen aikana ja 6 kuukauden ajan verensiirron jälkeen (tämän hoidon turvallisuutta sikiölle ei tunneta, riskejä ei tunneta);
• 9. Koehenkilöt, jotka ovat halukkaita osallistumaan tutkimukseen, pystyvät ymmärtämään ja heillä on kyky allekirjoittaa tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

• 1. Ihmiset, joilla on ollut epilepsiaa tai muita keskushermoston häiriöitä;
• 2. Epstein-Barr-viruksen (EBV) DNA-positiivinen;
• 3. Ihmiset, joilla on ollut pidentynyt QT-aika tai vakava sydänsairaus;
• 4. Ihmiset, joilla on aktiivinen hepatiitti B- tai C-virus;
• 5. Tuberkuloosi, AIDS ja muut merkittävät tartuntataudit;
• 6. Sepsis, keuhkoinfektio, suolitulehdus ja muut merkittävät elininfektiot ja huono hallinta ja/tai yliherkkä C-reaktiivinen proteiini, prokalsitoniini merkittävästi kohonnut;
• 7. Henkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet muita kliinisiä tutkimuksia ja geeniterapiaa;
• 8. Mikä tahansa tilanne, jonka tutkija uskoo voivan lisätä tutkittavalle aiheutuvaa riskiä tai häiritä testituloksia.