CD7 CAR-T Cell Sequential Allo-HSCT för icke-maligna blod- och immunsystemsjukdomar

Inklusionskriterier:

• 1. Icke-maligna blod- och immunsystemsjukdomar inkluderar: ärftlig benmärgssvikt, medfödd immunbrist, hemoglobinopati och andra icke-maligna blod- och immunsystemsjukdomar,

  1. Bekräftat ärftligt benmärgssviktsyndrom. Inklusive: Fanconi-anemi, medfödd aplastisk anemi av ren röda blodkroppar, medfödd dyskeratos, Scheux-Day-syndrom, medfödd neutropeni, olika benmärgssviktrelaterad medfödd trombocytopeni och andra oklassificerade medfödda sjukdomar i benmärgsutmattning;
  2. Den uppfyller kriterierna för klinisk manifestation, immunfunktion och gendiagnos av immunbristsjukdom;
  3. Diagnostiserats med hemoglobinopati och beroende av blodtransfusioner; serumferritinnivåer är < 3 000 μg/L, med järninnehåll i hjärtat och levern som indikerar måttlig eller lägre järnöverskott; dokumentation av järnkelatbehandling (inklusive recept eller fakturor) under minst tre månader före screening finns tillgänglig; ingen hydroxiurea, ruxolitinib, decitabin eller cytarabin har administrerats under de tre månaderna före inskrivningen. Mjältens storlek får inte sträcka sig bortom den horisontella navellinjen eller bukens mittlinje. Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) är indicerad, och lämpliga donatorer för relaterad allo-HSCT finns tillgängliga.
• 2. Totalt serumbilirubin ≤1,5 ​​gånger den övre gränsen för normalvärdet, serumalaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) ≤ 3 gånger den övre gränsen för normalvärdesintervallet;
• 3. Ekokardiografi visade vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) >50 %;
• 4. Puls syremättnad ≥92% (icke-syretillstånd);
• 5. Den beräknade överlevnaden är mer än 3 månader;
• 6. ECOG-resultat 0-1;
• 7. Abdominal B-ultraljud och andra undersökningar utfördes för att utvärdera mjältens storlek. Splenektomi bör utvärderas före transplantation för patienter med jättemjälte;
• 8. Kvinnor och män som är fertila måste samtycka till användning av lämpligt preventivmedel innan de går in i studien, under studiedeltagandet och under 6 månader efter transfusion (säkerheten för denna terapi för det ofödda barnet är inte känd, med okända risker);
• 9. Försökspersoner som är villiga att delta i studien kan förstå och har förmågan att underteckna informerat samtycke.

Uteslutningskriterier:

• 1. Personer med en historia av epilepsi eller andra störningar i centrala nervsystemet;
• 2. Epstein-Barr-virus (EBV) DNA-positivt;
• 3. Personer med en historia av förlängt QT-intervall eller allvarlig hjärtsjukdom;
• 4. Personer med aktivt hepatit B- eller C-virus;
• 5. Tuberkulos, AIDS och andra större infektionssjukdomar;
• 6. Sepsis, lunginfektion, tarminfektion och annan större organinfektion och dålig kontroll, och/eller överkänsligt C-reaktivt protein, prokalcitonin signifikant förhöjt;
• 7. Personer som tidigare har fått andra kliniska studier och genterapi;
• 8. Varje situation som utredaren tror kan öka risken för försökspersonen eller störa testresultaten.