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一项调查 OpCT-001 在患有原发性光感受器疾病的成人中的安全性的研究 (CLARICO) (CLARICO)

2026年8月17日 更新者：BlueRock Therapeutics

在原发性感受器疾病患者中，源自IPSC的OPCT-001光感受器前体细胞的视网膜下给药1/2A研究

研究OPCT-001-101是1/2A阶段的首次人类，多站点，2部分介入研究，以评估OPCT-001的安全性，耐受性以及对大约54名主要具有主要成年人的临床结果的影响感光器（PR）疾病。 第1阶段将专注于安全性，并采用剂量降低设计。 第2阶段旨在收集其他安全数据，并评估OPCT-001对不同临床亚组中植入的视觉功能，功能视觉和解剖学测量的影响。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

第一阶段将包括在 4 个队列（队列 1 至 4）中施用 4 个计划剂量水平。 参与者将被分配接收 OpCT-001。

第一阶段的剂量递增将采用标准 3+3 方案进行，其中总共 12 至 24 名法定盲人参与者（每组约 3 至 6 名）将接受 OpCT-001。 第 2 阶段计划在 2 个队列（队列 5 和 6）中每个队列最多招募 15 名参与者，以评估将根据第 1 阶段的安全性和耐受性数据选择的 OpCT-001 的 2 个剂量水平。 第 2 阶段参与者将按 1:1 随机分配到第 5 组或第 6 组。第 2 阶段参与者和手术团队之外的研究者/研究中心人员将不接受 OpCT-001 剂量分配。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

54

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
    • Texas
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53705

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 遗传确认的原发性光受体（PR）疾病的诊断
  • 第一阶段筛选时的 BCVA：LogMAR 3.9 至 LogMAR 1.0。 第 2 阶段筛选时的 BCVA：ETDRS 字母分数 20 和 60。
  • 研究眼 (SE) 的视网膜结构检查显示适合细胞给药的区域。

主要排除标准：

  • 历史/当前活跃的临床相关眼部炎症或感染
  • 青光眼或其他严重的视神经病变
  • 糖尿病性黄斑水肿或糖尿病性视网膜病变
  • 具有临床意义的黄斑囊样水肿
  • 球形等效折射率大于8.00 Diopters近视
  • 筛查前的眼科手术≤3个月
  • 单眼视觉（即另一只眼没有光感）
  • 筛选时存在具有临床意义的抗 OpCT-001 HLA 抗体
  • 目前有效的恶性肿瘤或OPCT-001管理前5年内的恶性肿瘤病史。 例外：已明确治疗的基底细胞癌。
  • 任何当前的感染（细菌/病毒/真菌）可能会使参与者受到免疫抑制的风险
  • 任何时候任何细胞疗法，基因疗法或视网膜植入物的病史
  • 以前接受过骨髓或固体器官移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列1
OPCT-001剂量1将通过视网膜下注射施用。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人类诱导多能干细胞（IPSC）的感光前体细胞组成。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人IPSC的感光前体细胞组成。
实验性的：队列2
OPCT-001剂量2将通过视网膜下注射给药。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人类诱导多能干细胞（IPSC）的感光前体细胞组成。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人IPSC的感光前体细胞组成。
实验性的：队列4
OpCT-001 剂量水平 4 将通过视网膜下注射进行施用。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人类诱导多能干细胞（IPSC）的感光前体细胞组成。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人IPSC的感光前体细胞组成。
实验性的：队列 3（可选）
OpCT-001 剂量水平 3 将通过视网膜下注射给药。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人类诱导多能干细胞（IPSC）的感光前体细胞组成。
生物：OPCT-001
细胞治疗产物由源自人IPSC的感光前体细胞组成。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
截至第52周访视时眼部及非眼部治疗期出现的不良事件（TEAE）的发生率与严重程度
大体时间：从OpCT-001给药至第52周访视期间
从OpCT-001给药至第52周访视期间

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的治疗眼（SE）视网膜外层厚度相对于基线的变化，随访至第52周访视
大体时间：从基线期至第52周访视
从基线期至第52周访视

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BlueRock Therapeutics

合作者

Bayer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年3月10日

初级完成 (估计的)

2029年10月1日

研究完成 (估计的)

2030年10月1日

研究注册日期

首次提交

2025年1月17日

首先提交符合 QC 标准的

2025年1月17日

首次发布 (实际的)

2025年1月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月17日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • OpCT-001-101

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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