Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka säkerheten hos OpCT-001 hos vuxna som har primär fotoreceptorsjukdom (CLARICO) (CLARICO)

17 augusti 2026 uppdaterad av: BlueRock Therapeutics

En fas 1/2A-studie av subretinal administrering av OPCT-001 fotoreceptorprekursorceller härrörande från iPSC hos patienter med primär fotoreceptorsjukdom

Studie OpCT-001-101 är en fas 1/2a första i människa, multisite, tvådelad interventionsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten på kliniska resultat av OpCT-001 hos upp till cirka 54 vuxna med primär fotoreceptorsjukdom (PR). Fas 1 kommer att fokusera på säkerhet och har en dosökningsdesign. Fas 2 är utformad för att samla in ytterligare säkerhetsdata och bedöma effekten av OpCT-001 på mätningar av synfunktion, funktionell syn och anatomiska mätningar av engraftment i olika kliniska undergrupper.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas 1 kommer att inkludera 4 planerade dosnivåer som ska administreras över 4 kohorter (kohorter 1 till 4). Deltagare kommer att tilldelas att ta emot OpCT-001.

Dosökning i fas 1 kommer att genomföras med hjälp av ett standard 3+3-schema där totalt 12 till 24 lagligt blinda deltagare (~ 3 till 6 per kohort) kommer att få OPCT-001. Fas 2 planeras att registrera högst 15 deltagare per kohort i 2 kohorter (kohorter 5 och 6) för att utvärdera 2 dosnivåer av OPCT-001 som kommer att väljas baserat på fas 1-säkerhets- och tolerabilitetsdata. Fas 2-deltagare kommer att randomiseras 1: 1 till antingen kohort 5 eller kohort 6. Fas 2-deltagare och utredare/studieplatsen utanför det kirurgiska teamet kommer att maskeras för att OPCT-001-dosuppdrag.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

54

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
    • Texas
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av primär fotoreceptor (PR) sjukdom
  • BCVA vid screening för fas 1: LogMAR 3.9 till LogMAR 1.0. BCVA vid screening för fas 2: ETDRS-brevpoäng 20 och 60.
  • Undersökning av näthinnestruktur i studieögat (SE) som visar regioner lämpliga för celladministrering.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Historik om/för närvarande aktiv kliniskt relevant, okulär inflammation eller infektion
  • Glaukom eller annan betydande optisk neuropati
  • Diabetiskt makulaödem eller diabetisk retinopati
  • Kliniskt signifikant cystoid makulärt ödem
  • Sfäriskt ekvivalent brytningsfel på mer än 8,00 dioptrier myopi
  • Ögonkirurgi ≤3 månader före screening
  • Monokulär syn (dvs ingen lätt uppfattning i kollegan)
  • Närvaro av kliniskt signifikant anti-OPCT-001 HLA-antikroppar vid screening
  • För närvarande aktiv malignitet, eller historia om malignitet inom 5 år före OPCT-001-administration. Undantag: Basalcellscancer som definitivt har behandlats.
  • Varje aktuell infektion (bakteriell/viral/svamp) som kan sätta deltagaren i riskzonen
  • Historik om någon cellterapi, genterapi eller näthinnimplantat när som helst
  • Har tidigare fått en benmärgs- eller organtransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
OpCT-001 dosnivå 1 kommer att administreras via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana inducerade pluripotenta stamceller (IPSC).
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana IPSC: er.
Experimentell: Kohort 2
OpCT-001 dosnivå 2 kommer att administreras via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana inducerade pluripotenta stamceller (IPSC).
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana IPSC: er.
Experimentell: Kohort 4
OpCT-001 dosnivå 4 kommer att administreras via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana inducerade pluripotenta stamceller (IPSC).
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana IPSC: er.
Experimentell: Kohort 3 (valfri)
OpCT-001 dosnivå 3 kommer att administreras via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana inducerade pluripotenta stamceller (IPSC).
Biologisk: OPCT-001
Cellterapiprodukt som består av fotoreceptorprekursorceller härrörande från humana IPSC: er.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst och svårighetsgrad av okulära och icke-okulära behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) fram till vecka 52-besöket
Tidsram: Från OpCT-001-administrering fram till vecka 52-besöket
Från OpCT-001-administrering fram till vecka 52-besöket

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baseline över tid fram till vecka 52-besöket i den behandlade delen av studieögats (SE) retina i tjockleken på det yttre näthinlagret, mätt med spektraldomän optisk koherens tomografi (SD-OCT)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 52-besöket
Från baslinjen till och med vecka 52-besöket

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Samarbetspartners

Bayer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 januari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2025

Första postat (Faktisk)

23 januari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OpCT-001-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera