Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden ved OpCT-001 hos voksne, der har primær fotoreceptorsygdom (CLARICO) (CLARICO)

7. april 2026 opdateret af: BlueRock Therapeutics

Et fase 1/2a-studie af subretinal administration af OpCT-001 fotoreceptorprecursorceller afledt af IPSC'er hos patienter med primær fotoreceptorsygdom

Studie OpCT-001-101 er et fase 1/2a first-in-human, multisite, 2-delt interventionsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten på kliniske resultater af OpCT-001 hos op til ca. 54 voksne med primær fotoreceptor (PR) sygdom. Fase 1 vil fokusere på sikkerhed og har et dosis-eskaleringsdesign. Fase 2 er designet til at indsamle yderligere sikkerhedsdata og vurdere effekten af ​​OpCT-001 på målinger af visuel funktion, funktionelt syn og anatomiske målinger af engraftment i forskellige kliniske undergrupper.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 1 vil omfatte 4 planlagte dosisniveauer, der skal administreres på tværs af 4 kohorter (kohorter 1 til 4). Deltagerne får til opgave at modtage OPCT-001.

Dosiseskalering i fase 1 vil blive udført ved hjælp af en standard 3+3-ordning, hvor i alt 12 til 24 juridisk blinde deltagere (~3 til 6 pr. kohorte) vil modtage OpCT-001. Fase 2 er planlagt til at tilmelde maksimalt 15 deltagere pr. kohorte i 2 kohorter (kohorter 5 og 6) for at evaluere 2 dosisniveauer af OpCT-001, der vil blive udvalgt baseret på fase 1 sikkerheds- og tolerabilitetsdata. Fase 2-deltagere vil blive randomiseret 1:1 til enten kohorte 5 eller kohorte 6. Fase 2-deltagere og investigator/undersøgelsesstedets personale uden for det kirurgiske team vil blive maskeret til OpCT-001 dosistildelinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af primær fotoreceptor (PR) sygdom
  • BCVA ved screening for fase 1: Logmar 3.9 til Logmar 1.0. BCVA ved screening for fase 2: ETDRS -brev score 20 og 60.
  • Retinalstrukturundersøgelse i undersøgelsesøjet (SE), der demonstrerer regioner, der er egnede til celleadministration.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om/i øjeblikket aktiv klinisk relevant, okulær betændelse eller infektion
  • Glaukom eller anden signifikant optisk neuropati
  • Diabetisk makulaødem eller diabetisk retinopati
  • Klinisk signifikant cystoid makulær ødem
  • Sfærisk ækvivalent brydningsfejl på mere end 8,00 Dioptere Myopia
  • Øjenkirurgi ≤3 måneder før screening
  • Monokulær vision (dvs. ingen lysopfattelse i kollegaen)
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikante anti-OpCT-001 HLA-antistoffer ved screening
  • I øjeblikket aktiv malignitet eller malignitetshistorie inden for 5 år før OPCT-001-administration. Undtagelse: Basalcellekarcinom, der er blevet behandlet definitivt.
  • Enhver nuværende infektion (bakteriel/viral/svamp), der kunne sætte deltageren i fare for immunsuppression
  • Historie om enhver celleterapi, genterapi eller retinal implantat til enhver tid
  • Tidligere modtaget en knoglemarv eller fast organtransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1
OpCT-001 dosisniveau 1 vil blive administreret via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane iPSC'er.
Eksperimentel: Kohort 2
OPCT-001 dosisniveau 2 administreres via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane iPSC'er.
Eksperimentel: Kohort 4
OpCT-001 dosisniveau 4 vil blive administreret via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane iPSC'er.
Eksperimentel: Kohorte 3 (valgfri)
OpCT-001 dosisniveau 3 vil blive administreret via subretinal injektion.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensat af fotoreceptor -precursorceller afledt af humane iPSC'er.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af okulære og ikke-okulære behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) gennem uge 52-besøget
Tidsramme: Fra OpCT-001-administration til uge 52-besøget
Fra OpCT-001-administration til uge 52-besøget

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid igennem uge 52-besøget i den behandlede del af studieøjets (SE) retina i ydre retinalagstykkelse målt med spektral domæne optisk koherenstomografi (SD-OCT)
Tidsramme: Fra baseline gennem uge 52-besøget
Fra baseline gennem uge 52-besøget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OpCT-001-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nethindedegeneration

Kliniske forsøg med OPCT-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner