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Un estudio para investigar la seguridad de OpCT-001 en adultos que tienen enfermedad de fotorreceptores primarios (CLARICO) (CLARICO)

7 de abril de 2026 actualizado por: BlueRock Therapeutics

Un estudio de fase 1/2a de la administración subretiniana de células precursoras de fotorreceptores OpCT-001 derivadas de IPSC en pacientes con enfermedad de fotorreceptores primarios

El estudio OpCT-001-101 es un estudio intervencionista de fase 1/2a, de fase 1/2a, primero en humanos, multisitio y de 2 partes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y el efecto sobre los resultados clínicos de OpCT-001 en hasta aproximadamente 54 adultos con enfermedad primaria. Enfermedad de los fotorreceptores (PR). La fase 1 se centrará en la seguridad y presenta un diseño de aumento de dosis. La fase 2 está diseñada para recopilar datos de seguridad adicionales y evaluar el efecto de OpCT-001 en medidas de función visual, visión funcional y medidas anatómicas de injerto en diferentes subgrupos clínicos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La Fase 1 incluirá 4 niveles de dosis planificados que se administrarán en 4 cohortes (cohortes 1 a 4). Los participantes serán asignados para recibir OPCT-001.

La escalada de dosis en la fase 1 se realizará utilizando un esquema estándar 3+3 en el que un total de 12 a 24 participantes legalmente ciegos (~ 3 a 6 por cohorte) recibirán OPCT-001. Se planea que la fase 2 inscriba un máximo de 15 participantes por cohorte en 2 cohortes (cohortes 5 y 6) para evaluar 2 niveles de dosis de OPCT-001 que se seleccionarán en función de los datos de seguridad y tolerabilidad de la fase 1. Los participantes de la Fase 2 serán aleatorizados 1: 1 a la cohorte 5 o la cohorte 6. Los participantes de la Fase 2 y el personal del Investigador/Sitio de Estudio fuera del equipo quirúrgico estarán enmascarados para asignaciones de dosis OPCT-001.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Mid Atlantic Retina/ Wills Eye
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Reclutamiento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado de la enfermedad del fotorreceptor primario (PR)
  • BCVA en la detección de la Fase 1: LogMar 3.9 a LogMar 1.0. BCVA en la detección de la fase 2: puntaje de letra ETDRS 20 y 60.
  • Examen de la estructura de la retina en el ojo del estudio (SE) que demuestra regiones adecuadas para la administración de células.

Criterios de exclusión clave:

  • Historia de/Actualmente Actualmente clínicamente relevante, inflamación o infección ocular
  • Glaucoma u otra neuropatía óptica significativa
  • Edema macular diabético o retinopatía diabética
  • Edema macular quístico clínicamente significativo
  • Error refractivo equivalente esférico superior a 8,00 dioptrías miopía
  • Cirugía ocular ≤3 meses antes del Screening
  • Visión monocular (es decir, sin percepción de luz en el otro ojo)
  • Presencia de anticuerpos HLA anti-OpCT-001 clínicamente significativos en el cribado
  • Actualmente malignidad activa, o historial de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la administración OPCT-001. Excepción: carcinoma de células basales que se ha tratado definitivamente.
  • Cualquier infección actual (bacteriana/viral/fúngica) que pueda poner al participante en riesgo de inmunosupresión
  • Historial de cualquier terapia celular, terapia génica o implante de retina en cualquier momento.
  • Previamente recibió una médula ósea o un trasplante de órganos sólidos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
El nivel de dosis 1 de OpCT-001 se administrará mediante inyección subretiniana.
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos (IPSC).
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSC humanas.
Experimental: Cohorte 2
El nivel de dosis 2 de OpCT-001 se administrará mediante inyección subretiniana.
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos (IPSC).
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSC humanas.
Experimental: Cohorte 4
La dosis OPCT-001 se administrará el nivel 4 a través de la inyección subretiniana.
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos (IPSC).
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSC humanas.
Experimental: Cohorte 3 (opcional)
El nivel de dosis 3 de OpCT-001 se administrará mediante inyección subretiniana.
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos (IPSC).
Biológico: OPCT-001
Producto de terapia celular compuesto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSC humanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) oculares y no oculares hasta la visita de la semana 52
Periodo de tiempo: Desde la administración de OpCT-001 hasta la visita de la Semana 52
Desde la administración de OpCT-001 hasta la visita de la Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo hasta la visita de la semana 52 en la porción tratada del ojo del estudio (OE) en el grosor de la capa retiniana externa medido mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita de la semana 52
Desde el inicio hasta la visita de la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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BlueRock Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OpCT-001-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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