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原発性光受容体疾患を有する成人における OpCT-001 の安全性を調査する研究 (CLARICO) (CLARICO)

2026年4月7日 更新者：BlueRock Therapeutics

原発性光受容体疾患患者における IPSC 由来の OpCT-001 光受容体前駆細胞の網膜下投与に関する第 1/2a 相研究

研究OPCT-001-101は、一次の約54人の成人を持つ最大約54人の成人のOPCT-001の安全性、忍容性、および臨床結果への影響を評価するための、第1段階/2Aファーストインヒューマン、マルチサイト、2部構成の介入研究です。光受容体（PR）疾患。 フェーズ1は安全性に焦点を当て、用量とエスカレーションの設計を特徴としています。 フェーズ2は、追加の安全データを収集し、異なる臨床サブグループにおける生着の視覚機能、機能的視、および解剖学的測定の測定に対するOPCT-001の影響を評価するように設計されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

フェーズ1には、4つのコホートで投与される4つの計画された用量レベルが含まれます（コホート1〜4）。 参加者はOPCT-001を受け取るために割り当てられます。

フェーズ 1 での用量漸増は、標準的な 3+3 スキームを使用して実施され、合計 12 ～ 24 人の法的盲目の参加者 (コホートあたり約 3 ～ 6 人) が OpCT-001 を受けます。 第 2 相では、第 1 相の安全性と忍容性のデータに基づいて選択される OpCT-001 の 2 つの用量レベルを評価するために、2 つのコホート (コホート 5 および 6) のコホートあたり最大 15 人の参加者を登録することが計画されています。 第 2 相参加者は、コホート 5 またはコホート 6 のいずれかに 1:1 で無作為に割り当てられます。第 2 相参加者および外科チーム以外の研究者/研究施設スタッフは、OpCT-001 の用量割り当てがマスクされます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

54

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • Mid Atlantic Retina/ Wills Eye
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • 募集
        • Retina Foundation of the Southwest
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • 原発性光受容体（PR）疾患の遺伝的に確認された診断
  • フェーズ1のスクリーニング時のBCVA：Logmar 3.9からLogmar 1.0。 フェーズ2のスクリーニング時のBCVA：ETDRSレタースコア20および60。
  • 細胞投与に適した領域を示す研究眼（SE）の網膜構造検査。

主な除外基準:

  • /現在活動的な臨床的に関連する歴史、眼の炎症または感染症
  • 緑内障またはその他の重大な視神経障害
  • 糖尿病性黄斑浮腫または糖尿病性網膜症
  • 臨床的に重大な嚢胞様黄斑浮腫
  • 球面等価屈折誤差が 8.00 ジオプターを超える近視
  • 眼科手術はスクリーニング前3か月以内
  • 単眼視（つまり、反対の目で光を認識しない）
  • スクリーニング時の臨床的に重要な抗 OpCT-001 HLA 抗体の存在
  • 現在、積極的な悪性腫瘍、またはOPCT-001投与の5年以内に悪性腫瘍の履歴。 例外：決定的に治療された基底細胞癌。
  • 参加者を免疫抑制の危険にさらす可能性のある現在の感染症（細菌/ウイルス/真菌）
  • いつでも細胞療法、遺伝子療法、または網膜インプラントの履歴
  • 以前に骨髄または固体臓器移植を受けました

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
OpCT-001 用量レベル 1 は網膜下注射によって投与されます。
生物学的：OPCT-001
ヒト誘導多能性幹細胞（IPSC）に由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
生物学的：OPCT-001
ヒトIPSCに由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
実験的：コホート2
OPCT-001用量レベル2は、網膜下注射を介して投与されます。
生物学的：OPCT-001
ヒト誘導多能性幹細胞（IPSC）に由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
生物学的：OPCT-001
ヒトIPSCに由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
実験的：コホート 4
OPCT-001用量レベル4は、網膜下注射を介して投与されます。
生物学的：OPCT-001
ヒト誘導多能性幹細胞（IPSC）に由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
生物学的：OPCT-001
ヒトIPSCに由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
実験的：コホート3（オプション）
OpCT-001 用量レベル 3 は、網膜下注射により投与されます。
生物学的：OPCT-001
ヒト誘導多能性幹細胞（IPSC）に由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。
生物学的：OPCT-001
ヒトIPSCに由来する視細胞前駆細胞で構成される細胞療法生成物。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
第52週までの訪視期間における眼および非眼の治療関連有害事象（TEAE）の発生率および重症度
時間枠：OpCT-001投与から第52週時点の診察まで
OpCT-001投与から第52週時点の診察まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
スペクトラルドメイン光干渉断層計（SD-OCT）により測定された研究眼（SE）の網膜外層厚におけるベースラインからの経時的な変化（第52週訪問まで）
時間枠：ベースラインから第52週の診察まで
ベースラインから第52週の診察まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BlueRock Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年3月10日

一次修了 (推定)

2029年10月1日

研究の完了 (推定)

2030年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月17日

最初の投稿 (実際)

2025年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月7日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OpCT-001-101

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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