Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten til OpCT-001 hos voksne som har primær fotoreseptorsykdom (CLARICO) (CLARICO)

17. august 2026 oppdatert av: BlueRock Therapeutics

En fase 1/2A-studie av subretinal administrering av OPCT-001 fotoreseptorforløperceller avledet fra IPSCs hos pasienter med primær fotoreseptorsykdom

Studie OPCT-001-101 er en fase 1/2A første-i-menneskelig, multisite, 2-delt intervensjonell studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten på kliniske utfall av OPCT-001 hos opptil omtrent 54 voksne med primær Fotoreseptor (PR) sykdom. Fase 1 vil fokusere på sikkerhet og har en dose-opptrapping. Fase 2 er designet for å samle ytterligere sikkerhetsdata og vurdere effekten av OPCT-001 på målinger av visuell funksjon, funksjonelt syn og anatomiske mål for gravering i forskjellige kliniske undergrupper.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fase 1 vil inkludere 4 planlagte dosenivåer som skal administreres på tvers av 4 kohorter (kohorter 1 til 4). Deltakere vil bli tildelt å motta OpCT-001.

Doseopptrapping i fase 1 vil bli utført ved hjelp av en standard 3+3-ordning der totalt 12 til 24 juridisk blinde deltakere (~ 3 til 6 per årskull) vil motta OPCT-001. Fase 2 er planlagt å registrere maksimalt 15 deltakere per årskull i 2 årskull (årskull 5 og 6) for å evaluere 2 dosenivåer av OPCT-001 som vil bli valgt ut fra fase 1-sikkerhets- og tolerabilitetsdata. Deltakere i fase 2 vil bli randomisert 1: 1 til enten kohort 5 eller kohort 6. Fase 2 Deltakere og etterforsker/studiepersonell utenfor det kirurgiske teamet vil bli maskert til OPCT-001 doseoppgaver.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  • Genetisk bekreftet diagnose av primær fotoreseptor (PR) sykdom
  • BCVA ved screening for fase 1: LogMAR 3.9 til LogMAR 1.0. BCVA ved screening for fase 2: ETDRS bokstavscore 20 og 60.
  • Netthinnestrukturundersøkelse i studieøyet (SE) som viser regioner egnet for celleadministrasjon.

Key -eksklusjonskriterier:

  • Historien om/for tiden aktiv klinisk relevant, okulær betennelse eller infeksjon
  • Glaukom eller annen betydelig optisk nevropati
  • Diabetisk makulært ødem eller diabetisk retinopati
  • Klinisk signifikant cystoid makulaødem
  • Sfærisk ekvivalent brytningsfeil på mer enn 8,00 dioptre myopi
  • Okulær kirurgi ≤3 måneder før screening
  • Monokulært syn (dvs. ingen lysoppfatning i det andre øyet)
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikante anti-OPCT-001 HLA-antistoffer ved screening
  • For tiden aktiv malignitet, eller malignitetshistorie innen 5 år før OPCT-001-administrasjonen. Unntak: Basalcellekarsinom som er definitivt behandlet.
  • Enhver pågående infeksjon (bakteriell/viral/sopp) som kan sette deltakeren i fare for immunsuppresjon
  • Historie om celleterapi, genterapi eller retinalimplantat til enhver tid
  • Tidligere mottatt en benmarg eller solid organtransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
OpCT-001 dosenivå 1 vil bli administrert via subretinal injeksjon.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane induserte pluripotente stamceller (IPSCs).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane IPSC -er.
Eksperimentell: Kohort 2
OPCT-001 Dosenivå 2 vil bli administrert via subretinalinjeksjon.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane induserte pluripotente stamceller (IPSCs).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane IPSC -er.
Eksperimentell: Kohort 4
OpCT-001 dosenivå 4 vil bli administrert via subretinal injeksjon.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane induserte pluripotente stamceller (IPSCs).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane IPSC -er.
Eksperimentell: Kohort 3 (valgfri)
OpCT-001 dose-nivå 3 vil bli administrert via subretinal injeksjon.
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane induserte pluripotente stamceller (IPSCs).
Biologisk: OPCT-001
Celleterapiprodukt sammensatt av fotoreseptorforløperceller avledet fra humane IPSC -er.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære og ikke-okulære behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er) gjennom uke 52-besøket
Tidsramme: Fra OpCT-001-administrering gjennom uke 52-besøket
Fra OpCT-001-administrering gjennom uke 52-besøket

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline over tid gjennom uke 52-besøket i den behandlede delen av studiens øye (SE) retina i ytre retinalagtykkelse målt med spektral domene optisk koherenstomografi (SD-OCT)
Tidsramme: Fra baseline gjennom uke 52-besøket
Fra baseline gjennom uke 52-besøket

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Samarbeidspartnere

Bayer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OpCT-001-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere