Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для исследования безопасности OPCT-001 у взрослых, имеющих первичное заболевание фоторецепторов (Clarico) (CLARICO)

17 августа 2026 г. обновлено: BlueRock Therapeutics

Фаза 1/2A исследование субретинального введения клеток предшественников фоторецепторов OPCT-001

Исследование OPCT-001-101-это фаза 1/2A первого в человеке, многосайтовое, 2-часовое интервенционное исследование для оценки безопасности, переносимости и влияния на клинические результаты OPCT-001 примерно до 54 взрослых с первичными Фоторецептор (PR) болезнь. Фаза 1 будет сосредоточена на безопасности и будет иметь конструкцию дозы. Фаза 2 предназначена для сбора дополнительных данных безопасности и оценки влияния OPCT-001 на показатели зрительной функции, функционального зрения и анатомических показателей приживления в различных клинических подгруппах.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фаза 1 будет включать в себя 4 запланированных уровня дозы, которые будут вводить в 4 когорты (когорты с 1 по 4). Участникам будет назначено получить OPCT-001.

Повышение дозы на этапе 1 будет проводиться с использованием стандартной схемы 3+3, в которой в общей сложности от 12 до 24 юридически слепых участников (~ от 3 до 6 на группу) получат OpCT-001. На фазе 2 планируется набрать максимум 15 участников на группу в 2 когорты (группы 5 и 6) для оценки двух уровней дозы OpCT-001, которые будут выбраны на основе данных о безопасности и переносимости фазы 1. Участники фазы 2 будут рандомизированы 1:1 в когорту 5 или когорту 6. Участники фазы 2 и исследователь/персонал исследовательского центра за пределами хирургической бригады будут замаскированы для назначенных доз OpCT-001.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

54

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Рекрутинг
        • University of Southern California /Children's Hospital of Los Angeles
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Рекрутинг
        • Mid Atlantic Retina/ Wills Eye
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Study Coordinator
          • Номер телефона: 215-928-3092
          • Электронная почта: alemus@chla.usc.edu
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Рекрутинг
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз первичного фоторецептора (PR) заболевания (PR)
  • BCVA на этапе скрининга 1: от LogMAR 3.9 до LogMAR 1.0. BCVA на этапе скрининга 2: баллы по буквам ETDRS 20 и 60.
  • Исследование структуры сетчатки в исследовании глаз (SE), демонстрирующие области, подходящие для введения клеток.

Ключевые критерии исключения:

  • История/в настоящее время активная клинически значимая, воспаление глаз или инфекция
  • Глаукома или другая значительная оптическая нейропатия
  • Диабетический макулярный отек или диабетическая ретинопатия.
  • Клинически значимый отек макулярного цистоида
  • Сферическая эквивалентная рефракционная ошибка более 8,00 диоптерных миопий
  • Глазное хирургия ≤3 месяца до скрининга
  • Монокулярное зрение (т.е. нет легкого восприятия в коллеге)
  • Наличие клинически значимых антител к HLA против OPCT-001 при скрининге
  • В настоящее время активная злокачественная опухоль или история злокачественных новообразований в течение 5 лет до введения OPCT-001. Исключение: базально -клеточный карцинома, которая была окончательно обработана.
  • Любая текущая инфекция (бактериальная/вирусная/грибковая), которая может поставить участника к риску иммунодепрессии
  • История любой клеточной терапии, генной терапии или имплантата сетчатки в любое время.
  • Ранее получал костный мозг или трансплантацию твердого органа

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Доза OpCT-001 уровня 1 будет вводиться посредством субретинальной инъекции.
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из индуцированных человеческими плюрипотентными стволовыми клетками (IPSCS).
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из IPSC человека.
Экспериментальный: Когорта 2
Уровень 2 дозы OPCT-001 будет вводить через субретинальную инъекцию.
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из индуцированных человеческими плюрипотентными стволовыми клетками (IPSCS).
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из IPSC человека.
Экспериментальный: Когорта 4
Уровень дозы OpCT-001 4 будет вводиться посредством субретинальной инъекции.
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из индуцированных человеческими плюрипотентными стволовыми клетками (IPSCS).
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из IPSC человека.
Экспериментальный: Когорта 3 (опционально)
Препарат OpCT-001, доза 3 уровня, будет вводиться посредством субретинальной инъекции.
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из индуцированных человеческими плюрипотентными стволовыми клетками (IPSCS).
Биологический: Opct-001
Продукт клеточной терапии, состоящий из клеток -предшественников фоторецепторов, полученных из IPSC человека.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть глазных и неглазных нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (НЯЛ), в ходе визита на 52-й неделе
Временное ограничение: С момента введения OpCT-001 до визита на 52-й неделе
С момента введения OpCT-001 до визита на 52-й неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня с течением времени до визита на 52-й неделе в обработанной части сетчатки исследуемого глаза (SE) толщины наружного слоя сетчатки, измеренной с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT)
Временное ограничение: От исходного уровня до визита на 52-й неделе
От исходного уровня до визита на 52-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BlueRock Therapeutics

Соавторы

Bayer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 января 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 января 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OpCT-001-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться