Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa OpCT-001 u dorosłych z pierwotną chorobą fotoreceptorów (CLARICO) (CLARICO)

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: BlueRock Therapeutics

Badanie fazy 1/2a nad podsiatkówkowym podawaniem komórek prekursorowych fotoreceptorów OpCT-001 pochodzących z IPSC u pacjentów z pierwotną chorobą fotoreceptorów

Badanie OpCT-001-101 jest pierwszym, wieloośrodkowym, dwuczęściowym badaniem interwencyjnym fazy 1/2a z udziałem ludzi, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu na wyniki kliniczne badania OpCT-001 u maksymalnie około 54 dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą nowotworową. choroba fotoreceptorów (PR). Faza 1 skupi się na bezpieczeństwie i będzie obejmowała projekt polegający na eskalacji dawki. Faza 2 ma na celu zebranie dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa i ocenę wpływu OpCT-001 na pomiary funkcji wzrokowej, widzenia funkcjonalnego i anatomicznych parametrów wszczepienia w różnych podgrupach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 1 będzie obejmować 4 planowane poziomy dawek do podania w 4 kohortach (kohorty 1 do 4). Uczestnicy zostaną przydzieleni do otrzymania OpCT-001.

Eskalacja dawki w fazie 1 zostanie przeprowadzona przy użyciu standardowego schematu 3+3, w którym w sumie 12 do 24 legalnie niewidomych uczestników (~ 3 do 6 na kohortę) otrzyma OPCT-001. Faza 2 planuje się zapisać maksymalnie 15 uczestników na kohortę w 2 kohortach (kohorty 5 i 6) w celu oceny 2 poziomów dawki OPCT-001, które zostaną wybrane na podstawie danych bezpieczeństwa i tolerancji fazy 1. Uczestnicy fazy 2 będą losowo losowo od 1: 1 do kohorty 5 lub kohorty 6. Uczestnicy fazy 2 oraz personel badacza/miejsca badań poza zespołem chirurgicznym zostaną zamaskowane na przypisania dawki OPCT-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

54

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza pierwotnej choroby fotoreceptorów (PR).
  • BCVA podczas badania przesiewowego w fazie 1: LogMAR 3.9 do LogMAR 1.0. BCVA podczas badania przesiewowego w fazie 2: punkty ETDRS 20 i 60.
  • Badanie struktury siatkówki w badaniu oka (SE) wykazujące regiony odpowiednie do podawania komórek.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia/obecnie aktywne, istotne klinicznie zapalenie lub infekcja oka
  • Jaskra lub inna znacząca neuropatia wzrokowa
  • Cukrzycowa obrzęk plamki lub retinopatia cukrzycowa
  • Klinicznie istotny torbielowaty obrzęk plamki
  • Sferyczny równoważny błąd refrakcji większy niż 8.00 Diopters
  • Operacja oka ≤3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Widzenie jednooczne (tj. brak percepcji światła w drugim oku)
  • Obecność klinicznie istotnych przeciwciał anty-OpCT-001 HLA podczas badania przesiewowego
  • Obecnie aktywne nowotwory lub historia złośliwości w ciągu 5 lat przed podaniem OPCT-001. Wyjątek: rak podstawowy, który został definitywnie leczony.
  • Jakakolwiek aktualna infekcja (bakteryjna/wirusowa/grzybicza), która może narazić uczestnika na ryzyko immunosupresji
  • Historia jakiejkolwiek terapii komórkowej, terapii genowej lub implantu siatkówki w dowolnym momencie
  • Wcześniej otrzymał szpik kostny lub przeszczep narządów stałych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Poziom 1 OPCT-001 będzie podawany przez wstrzyknięcie podsiatków.
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórek macierzystych (IPSC).
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z ludzkich IPSC.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Dawka OpCT-001 poziomu 2 będzie podawana poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe.
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórek macierzystych (IPSC).
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z ludzkich IPSC.
Eksperymentalny: Kohorta 4
Poziom 4 dawki OPCT-001 będzie podawany przez wstrzyknięcie podsiatków.
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórek macierzystych (IPSC).
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z ludzkich IPSC.
Eksperymentalny: Kohorta 3 (opcjonalna)
Poziom dawki OpCT-001 nr 3 będzie podawany poprzez iniekcję podspojówkową.
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórek macierzystych (IPSC).
Biologiczny: OPCT-001
Produkt terapii komórkowej złożony z komórek prekursorowych fotoreceptorów pochodzących z ludzkich IPSC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość i nasilenie ocznych i nieoculistycznych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) do wizyty w tygodniu 52
Ramy czasowe: Od podania OpCT-001 do wizyty w Tygodniu 52
Od podania OpCT-001 do wizyty w Tygodniu 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie do wizyty w 52. tygodniu w leczonej części siatkówki badanego oka (SE) w grubości zewnętrznej warstwy siatkówki mierzonej za pomocą spektralnej tomografii koherencyjnej (SD-OCT)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do wizyty w tygodniu 52
Od punktu wyjściowego do wizyty w tygodniu 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OpCT-001-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na OPCT-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj