Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus OpCT-001:n turvallisuuden tutkimiseksi aikuisilla, joilla on primaarinen fotoreseptorisairaus (CLARICO) (CLARICO)

tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: BlueRock Therapeutics

Vaiheen 1/2A Tutkimus OPCT-001 -valoreseptoreiden esiastesolujen subretinaalisesta antamisesta, joka on johdettu IPSC: stä ensisijaisilla valoreseptoritauti potilailla

Tutkimus OPCT-001-101 on vaiheen 1/2a ensimmäisen ihmisen inhimillinen, monisivusto, 2-osainen interventiotutkimus turvallisuuden, siedettävyyden ja vaikutuksen arvioimiseksi OPCT-001: n kliinisiin tuloksiin jopa noin 54 aikuista, joilla on primaari Valoreseptorin (PR) sairaus. Vaihe 1 keskittyy turvallisuuteen ja siinä on annos-eskalointisuunnittelu. Vaihe 2 on suunniteltu keräämään lisäturvallisuustietoja ja arvioimaan OPCT-001: n vaikutusta visuaalisen toiminnan mittauksiin, funktionaaliseen visioon ja anatomisiin mittausmittauksiin eri kliinisissä alaryhmissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 1 sisältää 4 suunniteltua annostasoa, jotka annetaan neljälle kohortille (kohortit 1–4). Osallistujat saavat OpCT-001:n.

Annosten lisääntyminen vaiheessa 1 suoritetaan käyttämällä standardi 3+3 -kaaviota, jossa yhteensä 12–24 laillisesti sokeaa osallistujaa (~ 3-6 kohorttia kohti) saa OPCT-001. Vaiheen 2 on suunniteltu ilmoittautumaan enintään 15 osallistujaa kohorttia kohti kahteen kohorttiin (kohortit 5 ja 6) arvioimaan 2 annostasoa OPCT-001, jotka valitaan vaiheen 1 turvallisuus- ja siedettävyystietojen perusteella. Vaiheen 2 osallistujat satunnaistetaan 1: 1 joko kohorttiin 5 tai kohorttiin 6. Vaiheen 2 osallistujat ja tutkija-/tutkimuspaikan henkilöstö kirurgisen ryhmän ulkopuolella peitetään OPCT-001-annosmäärityksiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

54

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • Mid Atlantic Retina/ Wills Eye
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Rekrytointi
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu diagnoosi primaarisen valoreseptorin (PR) sairauden diagnoosi
  • BCVA vaiheen 1 seulonnassa: LogMar 3.9 - LogMar 1.0. BCVA vaiheen 2 seulonnassa: ETDRS -kirjainpiste 20 ja 60.
  • Verkkokalvon rakennetutkimus tutkimussilmässä (SE), joka osoittaa alueet, jotka sopivat solujen antamiseen.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi tai tällä hetkellä aktiivinen kliinisesti merkittävä silmätulehdus tai infektio
  • Glaukooma tai muu merkittävä optinen neuropatia
  • Diabeettinen makulaödeema tai diabeettinen retinopatia
  • Kliinisesti merkitsevä kystoidinen makulaödeema
  • Palloekvivalentti taitevirhe, joka on suurempi kuin 8,00 diopteria likinäköisyys
  • Silmäkirurgia ≤3 kuukautta ennen seulontatutkimusta
  • Monokulaarinen visio (ts. Ei valon havaitsemista muissa silmissä)
  • Kliinisesti merkittävien anti-OpCT-001 HLA-vasta-aineiden läsnäolo seulonnassa
  • Tällä hetkellä aktiivinen pahanlaatuisuus tai pahanlaatuisuuden historia viiden vuoden kuluessa ennen OPCT-001-hallintoa. Poikkeus: Perusolukarsinooma, jota on käsitelty lopullisesti.
  • Mikä tahansa nykyinen infektio (bakteeri/virus/sieni), jotka voisivat asettaa osallistujan vaaraan immunosuppressiosta
  • Minkä tahansa soluterapian, geeniterapian tai verkkokalvon implantin historia milloin tahansa
  • Aiemmin saatu luuytimen tai kiinteän elimensiirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
OpCT-001:n annostaso 1 annetaan subretinaalisella injektiolla.
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreista prekursorisoluista, jotka on johdettu ihmisen indusoimista pluripotenttisista kantasoluista (IPSC).
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreiden esiastesoluista, jotka ovat peräisin ihmisen IPSC: stä.
Kokeellinen: Kohortti 2
OpCT-001 annostaso 2 annetaan subretinaalisella injektiolla.
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreista prekursorisoluista, jotka on johdettu ihmisen indusoimista pluripotenttisista kantasoluista (IPSC).
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreiden esiastesoluista, jotka ovat peräisin ihmisen IPSC: stä.
Kokeellinen: Kohortti 4
OpCT-001 annostaso 4 annetaan subretinaalisen injektion kautta.
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreista prekursorisoluista, jotka on johdettu ihmisen indusoimista pluripotenttisista kantasoluista (IPSC).
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreiden esiastesoluista, jotka ovat peräisin ihmisen IPSC: stä.
Kokeellinen: Kohortti 3 (valinnainen)
OpCT-001 annostelutaso 3 annetaan subretinaalisella injektiolla.
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreista prekursorisoluista, jotka on johdettu ihmisen indusoimista pluripotenttisista kantasoluista (IPSC).
Biologinen: OPCT-001
Soluterapiatuote, joka koostuu valoreseptoreiden esiastesoluista, jotka ovat peräisin ihmisen IPSC: stä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Silmä- ja muiden kuin silmäoireiden hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys ja vakavuus 52 viikon käynnin aikana
Aikaikkuna: OpCT-001-annostelun aloittamisesta 52. viikon tarkastuskäynnille
OpCT-001-annostelun aloittamisesta 52. viikon tarkastuskäynnille

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ajan kuluessa viikon 52 käynnin kautta tutkittavan silmän (SE) verkkokalvon ulkoisen kerroksen paksuudessa, mitattuna spektritason optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 52 käynnin kautta
Perustasosta viikon 52 käynnin kautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BlueRock Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OpCT-001-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvon rappeuma

Kliiniset tutkimukset OPCT-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa