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Uno studio per studiare la sicurezza dell'OPCT-001 negli adulti che hanno una malattia di fotorecettori primari (Clarico) (CLARICO)

7 aprile 2026 aggiornato da: BlueRock Therapeutics

Uno studio di fase 1/2a sulla somministrazione subretinale di cellule precursori del fotorecettore OPCT-001 derivate da IPSC in pazienti con malattia dei fotorecettori primari

Studio OPCT-001-101 è un primo studio interventistico di fase 1/2A, multisito, in 2 parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto sugli esiti clinici di OPCT-001 fino a circa 54 adulti con primario Malattia di fotorecettori (PR). La fase 1 si concentrerà sulla sicurezza e presenta un design della dose-escalation. La fase 2 è progettata per raccogliere ulteriori dati di sicurezza e valutare l'effetto dell'OPCT-001 sulle misure di funzione visiva, visione funzionale e misure anatomiche di innesto in diversi sottogruppi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fase 1 includerà 4 livelli di dose pianificati da somministrare in 4 coorti (coorti da 1 a 4). Ai partecipanti verrà assegnato il compito di ricevere OpCT-001.

L'escalation della dose nella fase 1 verrà condotta utilizzando uno schema 3+3 standard in cui un totale di 12 a 24 partecipanti legalmente ciechi (~ 3 a 6 per coorte) riceveranno OPCT-001. La fase 2 è prevista per iscrivere un massimo di 15 partecipanti per coorte in 2 coorti (coorti 5 e 6) per valutare 2 livelli di dose di OPCT-001 che saranno selezionati in base ai dati di sicurezza e tollerabilità della fase 1. I partecipanti di fase 2 saranno randomizzati 1: 1 a Coorte 5 o Coorte 6. I partecipanti di fase 2 e il personale dell'investigatore/sito di studio al di fuori del team chirurgico saranno mascherati per assegnazioni di dose OPCT-001.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Diagnosi geneticamente confermata di malattia dei fotorecettori primari (PR).
  • BCVA allo screening per la fase 1: da LogMAR 3.9 a LogMAR 1.0. BCVA allo screening per la fase 2: punteggio lettera ETDRS 20 e 60.
  • Esame della struttura della retina nell'occhio dello studio (SE) che dimostra le regioni adatte alla somministrazione cellulare.

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di/attualmente attiva clinicamente rilevante, infiammazione oculare o infezione
  • Glaucoma o altra significativa neuropatia ottica
  • Edema maculare diabetico o retinopatia diabetica
  • Edema maculare cistoide clinicamente significativo
  • Errore di rifrazione equivalente sferico maggiore di 8,00 diottrie miopia
  • Chirurgia oculare ≤3 mesi prima dello screening
  • Visione monoculare (cioè, nessuna percezione della luce nell'occhio opposto)
  • Presenza di anticorpi HLA anti-OPCT-001 clinicamente significativi allo screening
  • Attualmente malignità attiva o storia di malignità entro 5 anni prima dell'amministrazione OPCT-001. Eccezione: carcinoma a cellule basali che è stato definito definitivamente.
  • Qualsiasi infezione attuale (batterica/virale/fungina) che potrebbe mettere a rischio il partecipante dall'immunosoppressione
  • Storia di qualsiasi terapia cellulare, terapia genica o impianto retinico in qualsiasi momento
  • Precedentemente ricevuto un midollo osseo o un trapianto di organi solidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Il livello di dose 1 OPCT-001 verrà somministrato tramite iniezione subretinale.
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (IPSC).
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da IPSC umani.
Sperimentale: Coorte 2
Il livello di dose 2 OPCT-001 verrà somministrato tramite iniezione subretinale.
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (IPSC).
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da IPSC umani.
Sperimentale: Coorte 4
Il livello di dose 4 di OpCT-001 verrà somministrato tramite iniezione sottoretinica.
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (IPSC).
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da IPSC umani.
Sperimentale: Cohorte 3 (opzionale)
Il livello di dose OpCT-001 3 sarà somministrato tramite iniezione sottoretinica.
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (IPSC).
Biologico: OPCT-001
Prodotto di terapia cellulare composto da cellule precursori dei fotorecettori derivati ​​da IPSC umani.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) oculari e non oculari fino alla visita della Settimana 52
Lasso di tempo: Dalla somministrazione di OpCT-001 fino alla visita della Settimana 52
Dalla somministrazione di OpCT-001 fino alla visita della Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale nel tempo fino alla visita della Settimana 52 nello spessore dello strato retinico esterno della porzione trattata dell'occhio in studio (SE) misurato mediante tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita della settimana 52
Dal basale fino alla visita della settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OpCT-001-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su OPCT-001

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