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Um estudo para investigar a segurança do OPCT-001 em adultos com doença de fotorreceptores primários (CLARICO) (CLARICO)

7 de abril de 2026 atualizado por: BlueRock Therapeutics

Um estudo de fase 1/2A da administração sub-retiniana de células precursoras de fotorreceptores OPCT-001 derivadas de iPSCs em pacientes com doença de fotorreceptores primários

Estudo OPCT-001-101 é um estudo intervencional de primeira parte da Fase 1/2A em humano, multisite e em duas partes para avaliar a segurança, a tolerabilidade e o efeito nos resultados clínicos do OPCT-001 em até aproximadamente 54 adultos com primário Doença do fotorreceptor (PR). A Fase 1 se concentrará na segurança e apresentará um design de escalonamento da dose. A fase 2 foi projetada para coletar dados adicionais de segurança e avaliar o efeito do OPCT-001 nas medidas de função visual, visão funcional e medidas anatômicas de enxerto em diferentes subgrupos clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Fase 1 incluirá 4 níveis de dose planejados a serem administrados em 4 coortes (Coortes 1 a 4). Os participantes serão designados para receber OpCT-001.

O escalonamento da dose na Fase 1 será conduzido usando um esquema padrão 3+3 no qual um total de 12 a 24 participantes legalmente cegos (~3 a 6 por coorte) receberão OpCT-001. A Fase 2 está planejada para inscrever um máximo de 15 participantes por coorte em 2 coortes (Coortes 5 e 6) para avaliar 2 níveis de dose de OpCT-001 que serão selecionados com base nos dados de segurança e tolerabilidade da Fase 1. Os participantes da Fase 2 serão randomizados 1:1 para a Coorte 5 ou Coorte 6. Os participantes da Fase 2 e o investigador/pessoal do centro de estudo fora da equipe cirúrgica serão mascarados para atribuições de dose OpCT-001.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

54

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Recrutamento
        • Mid Atlantic Retina/ Wills Eye
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Recrutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão -chave:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de doença dos fotorreceptores primários (PR)
  • BCVA na triagem da Fase 1: Logmar 3.9 para Logmar 1.0. BCVA na triagem da Fase 2: ETDRS Letter Score 20 e 60.
  • Exame da estrutura da retina no olho em estudo (SE) demonstrando regiões adequadas para administração celular.

Critérios de exclusão -chave:

  • História/atualmente ativa, clinicamente relevante, inflamação ou infecção ocular
  • Glaucoma ou outra neuropatia óptica significativa
  • Edema macular diabético ou retinopatia diabética
  • Edema macular cistóide clinicamente significativo
  • Erro refrativo equivalente esférico superior a 8,00 diopters miopia
  • Cirurgia ocular ≤3 meses antes da triagem
  • Visão monocular (ou seja, sem percepção leve no olho)
  • Presença de anticorpos HLA anti-OPCT-001 clinicamente significativos na triagem
  • Malignidade atualmente ativa ou história de malignidade nos 5 anos anteriores à administração do OpCT-001. Exceção: Carcinoma basocelular tratado definitivamente.
  • Qualquer infecção atual (bacteriana/viral/fúngica) que possa colocar o participante em risco de imunossupressão
  • História de qualquer terapia celular, terapia genética ou implante de retina em qualquer momento
  • Recebeu anteriormente um transplante de medula óssea ou órgão sólido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
O nível de dose 1 do OpCT-001 será administrado por meio de injeção sub-retiniana.
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células -tronco pluripotentes induzidas por humanos (iPSCs).
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSCs humanos.
Experimental: Coorte 2
O nível de dose 2 do OpCT-001 será administrado por meio de injeção sub-retiniana.
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células -tronco pluripotentes induzidas por humanos (iPSCs).
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSCs humanos.
Experimental: Coorte 4
O nível de dose 4 do OpCT-001 será administrado por meio de injeção sub-retiniana.
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células -tronco pluripotentes induzidas por humanos (iPSCs).
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSCs humanos.
Experimental: Cohorte 3 (opcional)
O nível de dose 3 do OpCT-001 será administrado por injeção sub-retiniana.
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de células -tronco pluripotentes induzidas por humanos (iPSCs).
Biológico: OPCT-001
Produto de terapia celular composto por células precursoras de fotorreceptores derivadas de iPSCs humanos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) oculares e não oculares até à visita da Semana 52
Prazo: Desde a administração do OpCT-001 até à visita da Semana 52
Desde a administração do OpCT-001 até à visita da Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração desde o início ao longo do tempo até à visita da Semana 52 na porção tratada da retina do olho do estudo (SE) na espessura da camada retiniana externa medida por tomografia de coerência ótica de domínio espectral (SD-OCT)
Prazo: Desde a linha de base até à visita da Semana 52
Desde a linha de base até à visita da Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BlueRock Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

23 de janeiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OpCT-001-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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