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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit von APPCT-001 bei Erwachsenen mit primärer Photorezeptorerkrankung (Clarico) (CLARICO)

7. April 2026 aktualisiert von: BlueRock Therapeutics

Eine Phase-1/2A

Bei der Studie OpCT-001-101 handelt es sich um eine zweiteilige Interventionsstudie der Phase 1/2a zum ersten Mal am Menschen an mehreren Standorten zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Auswirkung auf die klinischen Ergebnisse von OpCT-001 bei bis zu etwa 54 Erwachsenen mit primärer Grunderkrankung Photorezeptorerkrankung (PR). Phase 1 wird sich auf die Sicherheit konzentrieren und ein Dosis-Eskalations-Design umfassen. Phase 2 soll zusätzliche Sicherheitsdaten sammeln und die Wirkung von OpCT-001 auf Messungen der Sehfunktion, des funktionellen Sehvermögens und anatomische Messungen der Transplantation in verschiedenen klinischen Untergruppen bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Phase 1 umfasst 4 geplante Dosisspiegel, die in 4 Kohorten (Kohorten 1 bis 4) verabreicht werden sollen. Die Teilnehmer erhalten TAPCT-001.

Die Dosiserhöhung in Phase 1 wird nach einem standardmäßigen 3+3-Schema durchgeführt, bei dem insgesamt 12 bis 24 gesetzlich blinde Teilnehmer (~3 bis 6 pro Kohorte) OpCT-001 erhalten. Für Phase 2 ist die Aufnahme von maximal 15 Teilnehmern pro Kohorte in zwei Kohorten (Kohorten 5 und 6) geplant, um zwei Dosisstufen von OpCT-001 zu bewerten, die auf der Grundlage der Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten der Phase 1 ausgewählt werden. Teilnehmer der Phase 2 werden 1:1 entweder der Kohorte 5 oder der Kohorte 6 zugeteilt. Teilnehmer der Phase 2 und das Prüfpersonal/Studienpersonal außerhalb des Operationsteams werden für die OpCT-001-Dosiszuweisungen maskiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

54

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose einer primären Photorezeptorerkrankung (PR).
  • BCVA beim Screening für Phase 1: logmar 3.9 bis logmar 1.0. BCVA beim Screening auf Phase 2: ETDRS -Schreiben 20 und 60.
  • Untersuchung der Netzhautstruktur im Studienaugen (SE), das Regionen demonstriert, die für die Verabreichung von Zellen geeignet sind.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anamnese/derzeit aktive klinisch relevante, Augenentzündung oder Infektion
  • Glaukom oder andere signifikante Optikusneuropathie
  • Diabetisches Makulaödem oder diabetische Retinopathie
  • Klinisch signifikantes zystoides Makulaödem
  • Sphärischer äquivalenter Brechungsfehler von mehr als 8,00 Dioptrien Myopie
  • Augenchirurgie ≤ 3 Monate vor dem Screening
  • Monokulares Sehen (d. h. keine Lichtwahrnehmung im anderen Auge)
  • Vorhandensein klinisch signifikanter Anti-OpCT-001-HLA-Antikörper beim Screening
  • Derzeit aktive Malignität oder Malignität in der Vorgeschichte innerhalb von 5 Jahren vor der Verabreichung von OpCT-001. Ausnahme: Basalzellkarzinom, das definitiv behandelt wurde.
  • Jede aktuelle Infektion (Bakterien/Virus/Pilz), die den Teilnehmer gefährdet könnte, der Immunsuppression zu sein,
  • Vorgeschichte einer Zelltherapie, Gentherapie oder eines Netzhautimplantats zu einem beliebigen Zeitpunkt
  • Zuvor erhielt ein Knochenmark oder eine feste Organtransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
OpCT-001-Dosisstufe 1 wird durch subretinale Injektion verabreicht.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (IPSCs) stammen.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen iPSCs stammen.
Experimental: Kohorte 2
Die OPCT-001-Dosisstufe 2 wird über eine subretinale Injektion verabreicht.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (IPSCs) stammen.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen iPSCs stammen.
Experimental: Kohorte 4
Die OPCT-001-Dosisspiegel 4 wird durch Subretinsinjektion verabreicht.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (IPSCs) stammen.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen iPSCs stammen.
Experimental: Kohorte 3 (optional)
OpCT-001 Dosisstufe 3 wird durch subretinale Injektion verabreicht.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (IPSCs) stammen.
Biologisch: Opt-001
Zelltherapieprodukt aus Photorezeptor -Vorläuferzellen, die aus humanen iPSCs stammen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad okulärer und nicht-okulärer behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bis zum Besuch in Woche 52
Zeitfenster: Von der OpCT-001-Verabreichung bis zum Besuch in Woche 52
Von der OpCT-001-Verabreichung bis zum Besuch in Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert im Verlauf bis zum Besuch in Woche 52 in der behandelten Portion des Studienauges (SE) in der Dicke der äußeren Netzhautschicht, gemessen mittels spektraler Domänen-Optischer Kohärenztomographie (SD-OCT)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zum Besuch in Woche 52
Von der Basislinie bis zum Besuch in Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OpCT-001-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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