Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az OpCT-001 biztonságosságának vizsgálatára elsődleges fotoreceptor-betegségben (CLARICO) szenvedő felnőtteknél (CLARICO)

2026. augusztus 17. frissítette: BlueRock Therapeutics

Az OPCT-001 fotoreceptor prekurzor sejtek szubretinális beadásának 1/2A fázisú vizsgálata az iPSC-kből származó primer fotoreceptor-betegségben szenvedő betegek esetén

Az OpCT-001-101 vizsgálat egy 1/2a fázisú, első emberben végzett, több helyszínen végzett, 2 részből álló intervenciós vizsgálat, amelynek célja az OpCT-001 biztonságosságának, tolerálhatóságának és klinikai kimenetelére gyakorolt ​​hatásának értékelése körülbelül 54 elsődleges betegségben szenvedő felnőtt bevonásával. fotoreceptor (PR) betegség. Az 1. fázis a biztonságra összpontosít, és dóziseszkalációt tartalmaz. A 2. fázis célja, hogy további biztonsági adatokat gyűjtsön, és értékelje az OpCT-001 hatását a látásfunkciókra, a funkcionális látásra és a beültetés anatómiai mértékére a különböző klinikai alcsoportokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1. fázis 4 tervezett dózisszintet fog tartalmazni, amelyeket 4 kohorszban (1–4. kohorsz) kell beadni. A résztvevők megkapják az OpCT-001-et.

A dózis-eszkalációt az 1. fázisban egy standard 3+3 séma alkalmazásával hajtják végre, amelyben összesen 12–24-es jogilag vak résztvevők (kohortonként ~ 3–6) kapnak OPCT-001-et. A 2. fázist tervezik, hogy kohortonként legfeljebb 15 résztvevőt beiratkozzon 2 kohortba (5. és 6. kohort) az OPCT-001 2 dózisszintjének értékelésére, amelyeket az 1. fázisú biztonsági és tolerálhatósági adatok alapján választanak ki. A 2. fázisú résztvevőket 1: 1-re randomizálják az 5. kohorthoz vagy a 6. kohorthoz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

54

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Toborzás
        • University of Southern California /Children's Hospital of Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A legfontosabb befogadási kritériumok:

  • Az elsődleges fotoreceptor (PR) betegség genetikailag igazolt diagnózisa
  • BCVA az 1. fázis szűrésénél: LogMar 3.9 a LogMar 1.0 -hoz. BCVA a 2. fázis szűrésénél: ETDRS 20. és 60. levél pontszám.
  • A retina szerkezetének vizsgálata a vizsgált szemben (SE) sejtbeadásra alkalmas régiók kimutatása.

Főbb kizárási kritériumok:

  • A/jelenleg aktív klinikailag releváns történelem, szemgyulladás vagy fertőzés
  • Glaukóma vagy más jelentős optikai neuropátia
  • Diabéteszes makulaödéma vagy diabéteszes retinopátia
  • Klinikailag szignifikáns cisztoid makulaödéma
  • Gömb alakú ekvivalens törés hiba, amely nagyobb, mint 8,00 diopters myopia
  • Szemműtét ≤3 hónappal a szűrés előtt
  • Monokuláris látás (azaz nem érzékel fényt a másik szemében)
  • Klinikailag jelentős anti-OpCT-001 HLA antitestek jelenléte a szűréskor
  • Jelenleg aktív rosszindulatú daganat, vagy rosszindulatú daganat a kórtörténetében az OpCT-001 beadása előtt 5 éven belül. Kivétel: Bazális sejtes karcinóma, amelyet véglegesen kezeltek.
  • Bármely jelenlegi fertőzés (baktérium/vírus/gombás), amely az immunszuppresszió miatt veszélybe sodorhatja a résztvevőt
  • Bármely sejtterápia, génterápia vagy retina implantátum bármikor története
  • Korábban csontvelő- vagy szilárd szervátültetésen esett át

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
Az OPCT-001 dózis 1. szintjét szubretinális injekcióval kell beadni.
Biológiai: OPCT-001
A humán indukált pluripotens őssejtekből (IPSC -k) származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Biológiai: OPCT-001
A humán iPSC -kből származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Kísérleti: 2. kohort
Az OpCT-001 2. dózisszintjét szubretinális injekcióval kell beadni.
Biológiai: OPCT-001
A humán indukált pluripotens őssejtekből (IPSC -k) származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Biológiai: OPCT-001
A humán iPSC -kből származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Kísérleti: 4. kohorsz
Az OPCT-001 4. adagot szubretinális injekcióval kell beadni.
Biológiai: OPCT-001
A humán indukált pluripotens őssejtekből (IPSC -k) származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Biológiai: OPCT-001
A humán iPSC -kből származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Kísérleti: Kohorsz 3 (opcionális)
Az OpCT-001 3. dózisszintjét szubretinális injekcióval adják be.
Biológiai: OPCT-001
A humán indukált pluripotens őssejtekből (IPSC -k) származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.
Biológiai: OPCT-001
A humán iPSC -kből származó fotoreceptor prekurzor sejtekből álló sejtterápiás termék.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A szemészeti és nem szemészeti kezeléshez kapcsolódó, kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE-k) előfordulása és súlyossága a 52. heti vizsgálatig
Időkeret: Az OpCT-001 beadásától a 52. heti vizsgálatig
Az OpCT-001 beadásától a 52. heti vizsgálatig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az idő múlásával a 52. hét látogatásig a kezelt szem (SE) retina külső rétegének vastagságában, amelyet spektrális tartományú optikai koherenciatomográfiával (SD-OCT) mértek
Időkeret: A kiindulási értéktől a 52. heti vizsgálatig
A kiindulási értéktől a 52. heti vizsgálatig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BlueRock Therapeutics

Együttműködők

Bayer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. március 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. január 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. január 17.

Első közzététel (Tényleges)

2025. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OpCT-001-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel