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Une étude pour étudier l'innocuité de l'OpCT-001 chez les adultes atteints d'une maladie des photorécepteurs primaires (CLARICO) (CLARICO)

17 août 2026 mis à jour par: BlueRock Therapeutics

Une étude de phase 1 / 2A de l'administration sous-rétinienne de cellules précurseurs photoréceptrices OPCT-001 dérivées d'iPSC chez les patients atteints de maladie des photorécepteurs primaires

L'étude OPCT-001-101 est une étude interventionnelle en 2 parties de phase 1 / 2A, multisite, en 2 parties pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'effet sur les résultats cliniques de l'OPCT-001 dans environ 54 adultes atteints de primaire maladie du photorécepteur (PR). La phase 1 se concentrera sur la sécurité et dispose d'une conception d'escalade de dose. La phase 2 est conçue pour recueillir des données de sécurité supplémentaires et évaluer l'effet de OPCT-001 sur les mesures de la fonction visuelle, de la vision fonctionnelle et des mesures anatomiques de la greffe dans différents sous-groupes cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La phase 1 comprendra 4 niveaux de dose planifiés à administrer dans 4 cohortes (cohortes 1 à 4). Les participants seront affectés pour recevoir OPCT-001.

L'augmentation de la dose dans la phase 1 sera menée à l'aide d'un schéma standard 3+3 dans lequel un total de 12 à 24 participants légalement aveugles (~ 3 à 6 par cohorte) recevront OpCT-001. La phase 2 devrait recruter un maximum de 15 participants par cohorte dans 2 cohortes (cohortes 5 et 6) pour évaluer 2 niveaux de dose d'OpCT-001 qui seront sélectionnés sur la base des données de sécurité et de tolérabilité de la phase 1. Les participants à la phase 2 seront randomisés 1 : 1 dans la cohorte 5 ou la cohorte 6. Les participants à la phase 2 et l'investigateur/le personnel du site d'étude en dehors de l'équipe chirurgicale seront masqués pour les attributions de doses OpCT-001.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

54

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic génétiquement confirmé de maladie des photorécepteurs primaires (PR)
  • BCVA lors de la sélection de la phase 1 : LogMAR 3.9 à LogMAR 1.0. BCVA lors du dépistage de la phase 2 : score de lettre ETDRS 20 et 60.
  • Examen de la structure rétinienne dans l'œil étudié (SE) démontrant les régions adaptées à l'administration cellulaire.

Critères d'exclusion clés:

  • Histoire de / actuellement active cliniquement pertinente, inflammation oculaire ou infection
  • Glaucome ou autre neuropathie optique importante
  • Œdème maculaire diabétique ou rétinopathie diabétique
  • Œdème maculaire cystoïde cliniquement significatif
  • Erreur de réfraction équivalente sphérique de Myopie supérieure à 8,00 diopères
  • Chirurgie oculaire ≤ 3 mois avant le dépistage
  • Vision monoculaire (c'est-à-dire aucune perception de la lumière dans l'autre œil)
  • Présence d'anticorps anti-OpCT-001 HLA cliniquement significatifs lors du dépistage
  • Malignement actif, ou antécédents de malignité, dans les 5 ans avant l'administration OPCT-001. Exception: carcinome basal des cellules qui a été traitée définitivement.
  • Toute infection actuelle (bactérienne/virale/fongique) qui pourrait exposer le participant à un risque d'immunosuppression
  • Antécédents de thérapie cellulaire, de thérapie génique ou d'implant rétinien à tout moment
  • Précédemment reçu une greffe de moelle osseuse ou un organe solide

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Le niveau de dose 1 d'OpCT-001 sera administré par injection sous-rétinienne.
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (IPSC).
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées d'iPSC humaines.
Expérimental: Cohorte 2
Le niveau de dose 2 de l'OPCT-001 sera administré par injection sous-rétinienne.
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (IPSC).
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées d'iPSC humaines.
Expérimental: Cohorte 4
Le niveau de dose 4 OPCT-001 sera administré par injection sous-rétinienne.
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (IPSC).
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées d'iPSC humaines.
Expérimental: Cohorte 3 (facultative)
Le niveau de dose 3 d'OpCT-001 sera administré par injection sous-rétinienne.
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (IPSC).
Biologique: OPCT-001
Produit de thérapie cellulaire composé de cellules précurseurs photorécepteurs dérivées d'iPSC humaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables émergents du traitement (EIET) oculaires et non oculaires jusqu'à la visite de la semaine 52
Délai: De l'administration d'OpCT-001 jusqu'à la visite de la semaine 52
De l'administration d'OpCT-001 jusqu'à la visite de la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évolution par rapport à la valeur initiale au fil du temps jusqu'à la visite de la semaine 52 dans la partie traitée de la rétine de l'œil de l'étude (SE) pour l'épaisseur de la couche rétinienne externe, mesurée par tomographie par cohérence optique en domaine spectral (SD-OCT)
Délai: De la visite de base jusqu'à la visite de la semaine 52
De la visite de base jusqu'à la visite de la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BlueRock Therapeutics

Collaborateurs

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2025

Première publication (Réel)

23 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OpCT-001-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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