Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid van OpCT-001 bij volwassenen met primaire fotoreceptorziekte (CLARICO) (CLARICO)

17 augustus 2026 bijgewerkt door: BlueRock Therapeutics

Een fase 1/2a-onderzoek naar subretinale toediening van OpCT-001-fotoreceptorprecursorcellen afkomstig van IPSC's bij patiënten met primaire fotoreceptorziekte

Onderzoek OpCT-001-101 is een fase 1/2a, first-in-human, multi-site, 2-delig interventioneel onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op de klinische uitkomsten van OpCT-001 te evalueren bij maximaal ongeveer 54 volwassenen met primaire fotoreceptorziekte (PR). Fase 1 zal zich richten op veiligheid en beschikt over een dosis-escalatieontwerp. Fase 2 is bedoeld om aanvullende veiligheidsgegevens te verzamelen en het effect van OpCT-001 op metingen van de visuele functie, functioneel zicht en anatomische metingen van implantatie in verschillende klinische subgroepen te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase 1 omvat 4 geplande dosisniveaus die moeten worden toegediend over 4 cohorten (cohorten 1 tot en met 4). Deelnemers worden toegewezen om OPCT-001 te ontvangen.

Dosis-escalatie in fase 1 zal worden uitgevoerd met behulp van een standaard 3+3-schema waarin in totaal 12 tot 24 legaal blinde deelnemers (~ 3 tot 6 per cohort) OPCT-001 ontvangen. Fase 2 is gepland om maximaal 15 deelnemers per cohort in te schrijven in 2 cohorten (cohorten 5 en 6) om 2 dosisniveaus van OPCT-001 te evalueren die worden geselecteerd op basis van fase 1 veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens. Fase 2-deelnemers worden gerandomiseerd 1: 1 naar cohort 5 of cohort 6. Fase 2-deelnemers en het personeel van de onderzoeker/onderzoekssite buiten het chirurgische team worden gemaskeerd naar OPCT-001-dosisopdrachten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    • Texas
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van primaire fotoreceptorziekte (PR).
  • BCVA bij screening voor fase 1: LogMAR 3.9 tot LogMAR 1.0. BCVA bij screening voor fase 2: ETDRS-briefscore 20 en 60.
  • Onderzoek van de retinale structuur in het onderzoeksoog (SE) toont gebieden aan die geschikt zijn voor celtoediening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van/momenteel actief klinisch relevant, oculaire ontsteking of infectie
  • Glaucoom of andere significante optische neuropathie
  • Diabetisch macula-oedeem of diabetische retinopathie
  • Klinisch significant cystoïde maculair oedeem
  • Sferische equivalente brekingsfout van meer dan 8,00 dioptrie bijziendheid
  • Oogchirurgie ≤3 maanden vóór screening
  • Monoculair zicht (dat wil zeggen, geen lichtwaarneming in het andere oog)
  • Aanwezigheid van klinisch significante anti-opct-001 HLA-antilichamen bij screening
  • Momenteel actieve maligniteit, of geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar vóór OPCT-001-administratie. Uitzondering: basaalcelcarcinoom dat definitief is behandeld.
  • Elke huidige infectie (bacteriële/virale/schimmel) die de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen met immunosuppressie
  • Geschiedenis van celtherapie, gentherapie of retina-implantaat op enig moment
  • Eerder een beenmerg of vaste orgaantransplantatie ontvangen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
OpCT-001 dosisniveau 1 wordt toegediend via subretinale injectie.
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van door menselijke geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's).
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van menselijke iPSC's.
Experimenteel: Cohort 2
OPCT-001-dosisniveau 2 wordt toegediend via subretinale injectie.
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van door menselijke geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's).
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van menselijke iPSC's.
Experimenteel: Cohort 4
OpCT-001 dosisniveau 4 zal worden toegediend via subretinale injectie.
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van door menselijke geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's).
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van menselijke iPSC's.
Experimenteel: Cohort 3 (optioneel)
OpCT-001 dosisniveau 3 zal worden toegediend via subretinale injectie.
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van door menselijke geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's).
Biologisch: OPCT-001
Celtherapieproduct samengesteld uit fotoreceptorvoorlopercellen afgeleid van menselijke iPSC's.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van oculaire en niet-oculaire behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs) tot aan het bezoek in week 52
Tijdsspanne: Vanaf OpCT-001-toediening tot en met het Week 52-bezoek
Vanaf OpCT-001-toediening tot en met het Week 52-bezoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline over tijd tot aan het bezoek in week 52 in de behandelde gedeelte van het studieoog (SE) netvlies in de dikte van de buitenste retinalaag, zoals gemeten met spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met het bezoek in week 52
Van baseline tot en met het bezoek in week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Medewerkers

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OpCT-001-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren