纳米传感器测量的验证
2026年2月13日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
验证微创氧气纳米传感器技术以量化人体肌肉中的线粒体功能
过去的线粒体疾病治疗研究在确定治疗疗效方面没有成功，主要因素是缺乏线粒体肌病（MM）中有验证的生物标志物。
目前，通过MM临床干预试验进行了越来越多的潜在新治疗方法，这使得对定量生物标志物的迫切需求可靠地反映了MM疾病的严重程度，进展和治疗反应。
该研究的目的是测量电化学氧纳米传感器在人体肌肉组织中测量体内线粒体功能的功效，以及将MM患者与健康志愿者区分开的能力。
这项纳米传感器研究的数据和结果可能有助于当前和未来的研究，包括改善线粒体疾病患者的诊断和治疗方法。
研究概览
详细说明
这是一项研究装置临床试验。 线粒体肌病（MM）病例和健康的志愿者将在手工束运动过程中进行（主要）前臂肌肉的纳米传感器肌肉氧。
将纳米传感器放置在局部麻醉下的前臂中后，主要结局指标是纳米传感器肌肉氧水平。 次要结局指标是对疼痛的评估。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
96
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- 电话号码：267-426-1986
- 邮箱：MitoMyopathyResearch@chop.edu
研究联系人备份
- 姓名：Daniel McGinn, MS, LCGC
- 电话号码：267-426-1986
- 邮箱：MitoMyopathyResearch@chop.edu
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
接触：
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- 电话号码：267-426-1986
- 邮箱：MitoMyopathyResearch@chop.edu
-
接触：
- Daniel McGinn, MS, LCGC
- 电话号码：(267) 426-1986
- 邮箱：MitoMyopathyResearch@chop.edu
-
首席研究员：
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
健康对照的纳入标准
- 男性和女性，年龄在18至65岁之间，包括
- 提供知情同意进行研究参与；能够理解和完成协议
- 能够独立行动
- 能够执行自行车的测定法
线粒体肌病（MM）病例的纳入标准
- 男性和女性，年龄在18至65岁之间，包括
- 提供知情同意进行研究参与；能够理解和完成协议
- 由遗传确认的MM诊断为原发性线粒体疾病（PMD），其主要肌病症状由运动不耐受，肌肉无力和疲劳表达。
- 以前已在费城儿童医院（CHOP）机构审查委员会（IRB）研究＃08-006177（Falk，PI）或Chop IRB＃16-013364（Zolkipli，PI）
- 能够独立行动
- 能够执行自行车的测定法
排除标准：
如果适用以下任何一个，则将排除对象：
- 无法提供知情同意并完成所有研究程序，包括基督测定法
- 非肢体或无法独立行动
- 孕
- 由于急性疾病，最近入院的1个月内
- 由于少数小于35％的射血分数和纽约心脏协会功能分类III级，患有严重的心脏病；或需要补充O2治疗或白天通气支持所定义的严重肺部疾病
- 有气管切开术
- 患有已知的出血障碍和/或家族史（一级亲戚），患有已知出血障碍
- 每天摄入阿司匹林或任何其他因医学原因无法暂时停止的抗原疗法
- a）已经知道或怀疑先天或获得的免疫缺陷； b）同时使用免疫抑制药物，包括皮质类固醇； c）重复（每年超过6次）严重（所需住院）皮肤或软组织感染的历史； d）手术或活检后感染或伤口愈合的病史； e）绝对嗜中性粒细胞计数的中性粒细胞减少症的已知史小于500/mm3
- 接受每日口服摄入量定义的慢性类固醇治疗（超过1个月）或现有的未经治疗的内分泌病，例如甲状腺功能减退症引起了肌病肌病
- 容易发生肥厚疤痕和酮
- 还有其他已知的遗传性肌病，例如Duchenne肌肉营养不良或先天性肌病
- 已知对利多卡因过敏
- 具有认知障碍，可以阻止完成学习程序的能力
- 首席研究员认为，无法遵守研究方案的要求和/或不适合研究的要求
- 来自脆弱人群的个人（例如，囚犯/被拘留者）
- 无法说话和/或阅读英语的参与者（因为将要求参与者熟练完成学习程序）
- 由美国国防部雇用，包括美国军事人员
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：影响线粒体肌病（MM）病例
线粒体肌病（MM）病例的关键资格标准包括具有身体能力的成年人（男性和女性，年龄在18至65岁之间，包括含有遗传性的MM），具有遗传状态的MM，并以运动不耐受和肌肉疲软和肌肉虚弱和疲劳表达的肌病的主要症状。
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该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的设备，该设备测量肌肉中氧气水平（线粒体功能的代表）。
纳米传感器尚未在人类中进行测试，也没有得到FDA的批准。
该研究纳米传感器的宽度为1.8 mm x 6 mm长度x 0.3 mm深度。
灭菌纳米传感器的放置涉及少量切口，用于在肌肉前臂组织中手动放置纳米传感器。
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有源比较器：健康控制
成人健康的志愿者将根据年龄，生物学和体重指数单独与相应的线粒体肌病病例相匹配。
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该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的设备，该设备测量肌肉中氧气水平（线粒体功能的代表）。
纳米传感器尚未在人类中进行测试，也没有得到FDA的批准。
该研究纳米传感器的宽度为1.8 mm x 6 mm长度x 0.3 mm深度。
灭菌纳米传感器的放置涉及少量切口，用于在肌肉前臂组织中手动放置纳米传感器。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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纳米传感器肌肉氧（Torr）水平在手夹练习中
大体时间：筛选后的手工磨牙练习之前，期间和之后最多可长达4个小时或最多40天
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纳米传感器肌肉氧（TORR）水平将在手绘练习期间（主要）前臂肌肉中进行测量，并使用标准的临床间接量热法作为量度的量度，与静脉氧合水平（VO2）水平的标准度量相关。
该数据将报告为测量过程中每个时间点的Torr值。
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筛选后的手工磨牙练习之前，期间和之后最多可长达4个小时或最多40天
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心肺运动测试（CPET）后纳米传感器-肌肉氧分压（Torr）水平
大体时间：CPET运动后最长1小时
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心肺运动测试（CPET）前，将通过比较运动肌肉氧水平与CPET运动期间记录的静脉血氧（VO2max）水平，在（优势侧）前臂肌肉中测量纳米传感器肌肉氧（Torr）水平。
这些数据将以测量期间每个时间点的Torr值形式报告。
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CPET运动后最长1小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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自我报告的疼痛水平评估
大体时间：筛查后长达40天
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锻炼程序后，参与者将自我报告疼痛/不适的水平，而经过验证的Wong-Baker面对疼痛评级量表和数值等级量表。
Wong-Baker Face Face评级量表是一种使用面部，数字和单词的组合来帮助参与者有效地传达其身体疼痛的严重性，用于评估幼儿的疼痛水平。
该量表包括一个愉快的面孔，指示0 =“不伤害”对哭泣的脸表示10 =“伤害最坏”。
NRS是一种疼痛筛查工具，通常用于使用0-10量表来评估当时的疼痛严重程度，其含义为“无疼痛”，而10表示“可想象的最严重的疼痛”。
所有受试者将对这两项调查做出回应。
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筛查后长达40天
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患者满意度
大体时间：学习后完成（大约40天）
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患者满意度将通过完成术后患者满意度调查的参与者来衡量。
该调查包括一个问题，可以评估自我报告的洞察力，以了解他们的整体经验。
回答指出，这种经历是“令人愉快的”，“既不令人愉悦也不令人不愉快”，“有些不舒服”，“令人讨厌的”或“创伤”。
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学习后完成（大约40天）
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自我报告的疲劳
大体时间：学习后完成（大约40天）
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锻炼期后，参与者将使用改良的疲劳冲击量表（MFI）自我报告疲劳水平，以作为疾病负担的量度。
该量表包括有关受试者疲劳症状及其如何影响其生活的9个问题。
答案范围从“完全同意”到“强烈不同意”，每个问题的7个答案选择。
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学习后完成（大约40天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年1月2日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2026年9月1日
研究注册日期
首次提交
2025年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2025年2月10日
首次发布 (实际的)
2025年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月13日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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