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Convalida della misurazione dell'ossigeno nanosensore

13 febbraio 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

La convalida della tecnologia nanosensore di ossigeno minimamente invasivo per quantificare la funzione mitocondriale nel muscolo umano

Gli studi sul trattamento della malattia mitocondriale del passato non hanno avuto successo nel determinare l'efficacia del trattamento e un fattore importante è stata la mancanza di biomarcatori validati nella miopatia mitocondriale (MM). Attualmente esiste un numero crescente di potenziali nuovi trattamenti da testare attraverso studi di intervento clinico MM, che ha creato una necessità urgente di biomarcatori quantitativi che riflettono in modo affidabile la gravità della malattia MM, la progressione e la risposta terapeutica. Lo scopo dello studio è di misurare l'efficacia di un nanosensore di ossigeno elettrochimico per misurare la funzione mitocondriale in vivo nel tessuto muscolare umano e la sua capacità di discriminare i pazienti MM da volontari sani. I dati e i risultati di questo studio di nanosensore possono contribuire alla ricerca attuale e futura, tra cui approcci diagnostici e terapeutici migliorati per i pazienti con malattia mitocondriale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una sperimentazione clinica di dispositivo sperimentale. I casi di miopatia mitocondriale (MM) e volontari sani subiranno misurazione dell'ossigeno muscolare nanosensore nei muscoli dell'avambraccio esercitati (dominanti) durante l'esercizio del mantello.

Dopo il posizionamento del nanosensore nell'avambraccio in anestesia locale, la misura di risultato primaria è i livelli di ossigeno del muscolo nanosensor. La misura del risultato secondario è una valutazione del dolore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

96

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Criteri di inclusione per controlli sani

    1. Maschi e femmine, tra i 18 e i 65 anni, compresi
    2. Fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio; in grado di comprendere e completare il protocollo
    3. In grado di ambularsi in modo indipendente
    4. In grado di eseguire ergometria in bicicletta

Criteri di inclusione per i casi di miopatia mitocondriale (MM)

  1. Maschi e femmine, tra i 18 e i 65 anni, compresi
  2. Fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio; in grado di comprendere e completare il protocollo
  3. MM geneticamente confermato come definito da una diagnosi di malattia mitocondriale primaria (PMD) con sintomi predominanti di miopatia espressa dall'intolleranza all'esercizio, debolezza muscolare e affaticamento.
  4. Precedentemente iscritto (o si iscriverà) al Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) Study #08-006177 (Falk, PI) o CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. In grado di ambularsi in modo indipendente
  6. In grado di eseguire ergometria in bicicletta

Criteri di esclusione:

I soggetti saranno esclusi se si applicano una qualsiasi delle seguenti

  1. Impossibile fornire il consenso informato e completare tutte le procedure di studio, inclusa l'ergometria
  2. Non ambulatorio o incapace di ambularsi in modo indipendente
  3. Incinta
  4. Entro 1 mese da un recente ricovero ospedaliero a causa di una malattia acuta
  5. Avere una grave malattia cardiaca come definita da una frazione di eiezione inferiore al 35% e della classificazione funzionale della classificazione funzionale dell'Associazione cardiaca di New York; o grave malattia polmonare come definita dalla necessità di terapia O2 supplementare o di supporto ventilatorio diurno
  6. Avere una tracheostomia
  7. Avere un disturbo sanguinante noto e/o una storia familiare (parente di primo grado) con un disturbo sanguinante noto
  8. Assunzione quotidiana di aspirina o qualsiasi altra terapia anti-piastrinica che non può essere temporaneamente sospesa per motivi medici
  9. a) hanno noto o sospettato carenza immunitaria congenita o acquisita; b) uso simultaneo di farmaci immunosoppressivi, compresi i corticosteroidi; C) storia passata di infezioni da pelle o di ricovero in ospedale (richieste) gravi (richieste di ricovero) o di tessuti molli; d) storia di infezione o guarigione della ferita ritardata dopo l'intervento chirurgico o la biopsia; e) Storia conosciuta di neutropenia con numero di neutrofili assoluti meno di 500/mm3
  10. Sotto il trattamento con steroidi cronici come definito dall'assunzione orale giornaliera (per più di 1 mese) o ha endocrinopatie non trattate esistenti, come l'ipotiroidismo che ha causato la miopatia acquisita
  11. Incline a cicatrici ipertrofiche e cheloidi
  12. Avere qualsiasi altra miopatia ereditata conosciuta, come la distrofia muscolare di Duchenne o la miopatia congenita
  13. Allergia conosciuta alla lidocaina
  14. Avere una compromissione cognitiva che può impedire la capacità di completare le procedure di studio
  15. Impossibile rispettare i requisiti del protocollo di studio e/o inadatti per lo studio per qualsiasi motivo, secondo il parere del principale investigatore
  16. Individui provenienti da popolazioni vulnerabili (ad es. Prigionieri/detenuti)
  17. I partecipanti che non sono in grado di parlare e/o leggere l'inglese (poiché i partecipanti dovranno essere competenti per completare le procedure di studio)
  18. Impiegato dal Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti, incluso il personale militare degli Stati Uniti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Casi di miopatia mitocondriale colpita (MM)
I criteri di ammissibilità chiave per i casi di miopatia mitocondriale (MM) comprendono adulti con capacità fisica (maschi e femmine, dai 18 ai 65 anni, inclusi) con MM confermati geneticamente con sintomi predominanti di miopatia espressa come espressa dall'intolleranza all'esercizio e deboli muscolosi.
Dispositivo: Nanosensore
Lo scopo dello studio è di testare un dispositivo chiamato "nanosensore", che misura i livelli di ossigeno (un proxy della funzione mitocondriale) nei muscoli. Il nanosensore non è stato testato nell'uomo né è stato approvato dalla FDA. Lo studio nanosensore misura 1,8 mm di larghezza x 6 mm di lunghezza x 0,3 mm di profondità. Il posizionamento del nanosensore sterilizzato comporta una piccola incisione per il posizionamento manuale del nanosensore nel tessuto dell'avambraccio muscolare.
Comparatore attivo: Controlli sani
I volontari sani per adulti saranno abbinati individualmente con i corrispondenti casi di miopatia mitocondriale basati sull'età, sul sesso biologico e sull'indice di massa corporea.
Dispositivo: Nanosensore
Lo scopo dello studio è di testare un dispositivo chiamato "nanosensore", che misura i livelli di ossigeno (un proxy della funzione mitocondriale) nei muscoli. Il nanosensore non è stato testato nell'uomo né è stato approvato dalla FDA. Lo studio nanosensore misura 1,8 mm di larghezza x 6 mm di lunghezza x 0,3 mm di profondità. Il posizionamento del nanosensore sterilizzato comporta una piccola incisione per il posizionamento manuale del nanosensore nel tessuto dell'avambraccio muscolare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di ossigeno del muscolo nanosensor (Torr) durante gli esercizi di impugnatura
Lasso di tempo: Prima, durante e dopo l'esercizio dell'impugnatura fino a 4 ore o fino a 40 giorni dopo la visita di screening
I livelli di ossigeno del muscolo nanosensor (Torr) saranno misurati nel muscolo dell'avambraccio (dominante) durante gli esercizi di impugnatura e correlati alla misura standard dell'ossigenazione venosa (VO2) usando la calorimetria clinica standard clinica come misura del consumo di ossigeno tissutale. Questi dati saranno riportati come valore Torr in ogni momento durante la misurazione.
Prima, durante e dopo l'esercizio dell'impugnatura fino a 4 ore o fino a 40 giorni dopo la visita di screening
Livelli di ossigeno muscolare (Torr) tramite nanosensori dopo test di esercizio cardiopolmonare (CPET)
Lasso di tempo: Dopo esercizio CPET fino a 1 ora
I livelli di ossigeno muscolare (Torr) rilevati dal nanosensore prima del test da sforzo cardiopolmonare (CPET) saranno misurati nel muscolo dell'avambraccio (dominante) confrontando i livelli di ossigeno muscolare durante l'esercizio con i livelli di ossigeno venoso (VO2max) registrati durante l'esercizio del CPET. Questi dati saranno riportati come valore Torr ad ogni punto temporale durante la misurazione.
Dopo esercizio CPET fino a 1 ora

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del livello del dolore auto-segnalato
Lasso di tempo: Fino a 40 giorni dopo la visita di screening
Dopo la procedura di esercizio, i partecipanti riferiranno il livello di dolore/disagio con la scala di valutazione del dolore convalidata di Wong-Baker e scala di valutazione numerica. La scala di valutazione del dolore di Wong-Baker Faces è uno strumento utilizzato per valutare i livelli di dolore nei bambini piccoli presentando una combinazione di volti, numeri e parole per aiutare il partecipante a comunicare efficacemente la gravità del loro dolore fisico. La scala include una faccia felice che indica 0 = "Nessun ferito" a una faccia che piange che significa 10 = "fa male peggio". L'NRS è uno strumento di screening del dolore, comunemente usato per valutare la gravità del dolore in quel momento usando una scala 0-10, con zero che significa "nessun dolore" e 10 significa "il peggior dolore immaginabile". Tutti i soggetti risponderanno ad entrambi i sondaggi.
Fino a 40 giorni dopo la visita di screening
Soddisfazione del paziente
Lasso di tempo: Dopo aver completato le procedure di studio (circa il giorno 40)
La soddisfazione del paziente sarà misurata dai partecipanti che completano il sondaggio post-operatorio per la soddisfazione del paziente. Il sondaggio consiste in una domanda per valutare l'intuizione auto-segnalata della loro esperienza complessiva. Le risposte notano che l'esperienza è stata "piacevole", "né piacevole né spiacevole", "leggermente scomoda", "spiacevole" o "traumatico".
Dopo aver completato le procedure di studio (circa il giorno 40)
Fatica auto-segnalata
Lasso di tempo: Dopo aver completato le procedure di studio (circa il giorno 40)
Dopo il periodo di esercizio, i partecipanti riferiranno il livello di affaticamento come misura del carico della malattia utilizzando la scala di impatto di fatica modificata (IFM). Questa scala include 9 domande relative ai sintomi di affaticamento del soggetto e al modo in cui influisce sulla loro vita. Le risposte vanno da "fortemente d'accordo" a "fortemente in disaccordo" con 7 scelte di risposta per ogni domanda.
Dopo aver completato le procedure di studio (circa il giorno 40)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

United States Department of Defense

Investigatori

  • Investigatore principale: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Department of Defense)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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