Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nanosensorin hapenmittauksen validointi

perjantai 13. helmikuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia

Minimaalisesti invasiivisen happeknosensoritekniikan validointi mitokondrioiden toiminnan kvantifioimiseksi ihmisen lihaksessa

Aikaisemmat mitokondrioiden sairauden hoitotutkimukset ovat epäonnistuneet määritettäessä hoidon tehokkuutta, ja tärkeä tekijä on ollut validoitujen biomarkkereiden puute mitokondrioiden myopatian (MM) puuttuessa. Tällä hetkellä on yhä enemmän potentiaalisia uusia hoitoja, jotka on testattava MM -kliinisten interventiokokeiden avulla, jotka ovat luoneet kiireellisen tarpeen kvantitatiivisille biomarkkereille, jotka heijastavat luotettavasti MM -taudin vakavuutta, etenemistä ja terapeuttista vastetta. Tutkimuksen tarkoituksena on mitata sähkökemiallisen hapen nanosensorin tehokkuus mitokondrioiden toiminnan mittaamiseksi ihmisen lihaskudoksessa ja sen kyky erottaa MM -potilaat terveistä vapaaehtoisista. Tämän nanosensoritutkimuksen tiedot ja tulokset voivat vaikuttaa nykyiseen ja tulevaan tutkimukseen, mukaan lukien parannetut diagnostiset ja terapeuttiset lähestymistavat mitokondrioiden sairauksilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on tutkintalaitteen kliininen tutkimus. Mitokondrioiden myopatian (MM) tapaukset ja terveet vapaaehtoiset suoritetaan nanosensorilihasten hapenmittaus harjoitetussa (hallitsevassa) käsivarteen lihaksessa kädensijan harjoituksen aikana.

Kun nanosensori on sijoitettu käsivarteen paikallispuudutukseen, ensisijainen tulosmitta on nanosensorin lihaksen happitasot. Toissijainen tulosmitta on kivun arviointi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

96

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terveiden kontrollien sisällyttämiskriteerit

    1. Miehet ja naiset, 18–65 -vuotiaiden välillä, mukaan lukien
    2. Tarjota tietoinen suostumus tutkimuksen osallistumiseen; pystyy ymmärtämään ja täydentämään protokollaa
    3. Pystyy kunnioittamaan itsenäisesti
    4. Pystyy suorittamaan polkupyörän ergometria

Mitokondrioiden myopatian (MM) tapausten sisällyttämiskriteerit

  1. Miehet ja naiset, 18–65 -vuotiaiden välillä, mukaan lukien
  2. Tarjota tietoinen suostumus tutkimuksen osallistumiseen; pystyy ymmärtämään ja täydentämään protokollaa
  3. Geneettisesti vahvistettu MM, sellaisena kuin se on määritelty primaarisen mitokondriaalisen sairauden (PMD) diagnoosilla, joilla on hallitsevia myopatian oireita, jotka ilmenevät liikunta-intoleranssilla ja lihasheikkoudella ja väsymyksellä.
  4. Aikaisemmin ilmoittautunut (tai ilmoittautuu) Philadelphian lastensairaalaan (CHOP) Institutional Review Board (IRB) -tutkimus #08-006177 (Falk, PI) tai Chop IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Pystyy kunnioittamaan itsenäisesti
  6. Pystyy suorittamaan polkupyörän ergometria

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöt suljetaan pois, jos jokin seuraavista sovelletaan:

  1. Tietoista suostumusta ei voida antaa ja suorittaa kaikki tutkimusmenettelyt, mukaan lukien ergometria
  2. Ei-ambulatorinen tai kykenemättömäksi itsenäisesti
  3. Raskaana
  4. Yhden kuukauden kuluessa akuutin sairauden vuoksi äskettäisestä sairaalahoidosta
  5. On vaikea sydänsairaus, joka on määritelty alle 35%: n ja New Yorkin sydämen assosiaation funktionaalisen luokituksen III poistumisfraktiolla; tai vaikea keuhkosairaus, joka on määritelty täydentävän O2 -hoidon tai päiväsairauden tuen tarpeen perusteella
  6. Olla trakeostomia
  7. On tunnettu verenvuotohäiriö ja/tai perheen historia (ensimmäisen asteen sukulainen), jolla on tunnettu verenvuotohäiriö
  8. Aspiriinin tai muun verihiutaleiden vastaisen hoidon päivittäinen saanti, jota ei voida väliaikaisesti lopettaa lääketieteellisistä syistä
  9. a) ovat tunteneet tai epäillyt synnynnäistä tai hankittua immuunivajetta; b) immunosuppressiivisten lääkkeiden, mukaan lukien kortikosteroidit, samanaikainen käyttö; c) toistuvien (yli 6 kertaa vuodessa) vakavan (vaadittu sairaalahoito) ihon tai pehmytkudoksen infektioiden aiempi historia; d) infektion historia tai viivästynyt haavan paraneminen leikkauksen tai biopsian jälkeen; e) Tunnettu neutropenian historia, jonka absoluuttinen neutrofiilimäärä on alle 500/mm3
  10. Suoritetaan krooninen steroidikäsittely, kuten päivittäinen suun kautta tapahtuva saanti määritellään (yli yhden kuukauden ajan) tai joilla on olemassa hoitamaton endokrinopatia, kuten kilpirauhasen vajaatoiminta, joka aiheutti hankitun myopatian
  11. Taipuvainen hypertrofisiin arpiin ja keloideihin
  12. On muita tunnettuja perittyjä myopatiaa, kuten Duchennen lihasdystrofia tai synnynnäinen myopatia
  13. Tunnettu allergia lidokaiinille
  14. On kognitiivinen heikkeneminen, joka voi estää kyvyn suorittaa opintomenetelmiä
  15. Päätutkijan mielestä ei voida noudattaa tutkimusprotokollan vaatimuksia ja/tai sopimattomia tutkimukseen mistä tahansa syystä
  16. Yksilöt haavoittuvista populaatioista (esim. Vangit/pidätetyt)
  17. Osallistujien, jotka eivät pysty puhumaan ja/tai lukemaan englantia (koska osallistujien on oltava taitavia opintomenettelyjen suorittamiseksi)
  18. Yhdysvaltain puolustusministeriön palveluksessa, mukaan lukien Yhdysvaltain armeija

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaikuttavat mitokondriaalisen myopatian (MM) tapaukset
Mitokondrioiden myopatian (MM) tapausten tärkeimmät kelpoisuuskriteerit sisältävät fyysisesti kykeneviä aikuisia (miehet ja naaraat, ikä 18–65 vuotta, mukaan lukien) geneettisesti vahvistamalla MM: llä, jolla on vallitsevia myopatian oireita, jotka ilmenevät liikunnan väliintehokkuuden ja lihaksen heikkouden ja väsymyksen perusteella.
Laite: Nanosensori
Tutkimuksen tarkoituksena on testata laite, jota kutsutaan "nanosensoriksi", joka mittaa happitasoja (mitokondriofunktion välityspalvelin) lihaksessa. Nanosensoria ei ole testattu ihmisillä, eikä FDA ole hyväksynyt sitä. Tutkimuksen nanosensorin mitat ovat 1,8 mm leveys x 6 mm pituus x 0,3 mm syvyys. Steriloidun nanosensorin sijoittaminen sisältää pienen viillon nanosensorin manuaaliseen sijoittamiseen lihaksen käsivarren kudokseen.
Active Comparator: Terveelliset kontrollit
Aikuisten terveelliset vapaaehtoiset sovitetaan erikseen vastaaviin mitokondrioiden myopatiatapauksiin, jotka perustuvat ikään, biologiseen sukupuoleen ja kehon massaindeksiin.
Laite: Nanosensori
Tutkimuksen tarkoituksena on testata laite, jota kutsutaan "nanosensoriksi", joka mittaa happitasoja (mitokondriofunktion välityspalvelin) lihaksessa. Nanosensoria ei ole testattu ihmisillä, eikä FDA ole hyväksynyt sitä. Tutkimuksen nanosensorin mitat ovat 1,8 mm leveys x 6 mm pituus x 0,3 mm syvyys. Steriloidun nanosensorin sijoittaminen sisältää pienen viillon nanosensorin manuaaliseen sijoittamiseen lihaksen käsivarren kudokseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nanosensorin lihaksen happea (TORR) tasot kädensijaharjoittelujen aikana
Aikaikkuna: ennen kädensija -harjoitusta ja sen jälkeen jopa 4 tuntia tai jopa 40 päivää seulontavierailun jälkeen
Nanosensorin lihaksen happea (Torr) -tasot mitataan (hallitsevassa) käsivarteen lihaksissa kädensiirtoharjoittelujen aikana ja korreloivat laskimonhapetustasojen (VO2) tavanomaisten kliinisen epäsuoran kalorimetrian tavanomaisen mittauksen kanssa kudoksen hapen kulutuksen mittana. Nämä tiedot ilmoitetaan Torr -arvona kussakin ajankohdassa mittauksen aikana.
ennen kädensija -harjoitusta ja sen jälkeen jopa 4 tuntia tai jopa 40 päivää seulontavierailun jälkeen
Nanosensori-lihas happi (Torr) tasot Kardiopulmonaalisen kuntoilutestauksen (CPET) jälkeen
Aikaikkuna: CPET-harjoittelun jälkeen jopa 1 tuntiin
Nanosensori-lihakshapen (Torr) tasot ennen kardiopulmonaalista kuntoilutestiä (CPET) mitataan (dominantissa) kyynärvarren lihaksessa vertaamalla liikuteltujen lihasten happitasoja CPET-testin aikana mitattuihin laskimoveren happitasoihin (VO2max). Tämä data raportoidaan Torr-arvona kullakin mittaushetkellä.
CPET-harjoittelun jälkeen jopa 1 tuntiin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Itse ilmoitettu kivun taso arviointi
Aikaikkuna: jopa 40 päivää seulontavierailun jälkeen
Liikuntamenettelyn jälkeen osallistujat ilmoittavat itse kivun/epämukavuuden tason validoidun Wong-Bakerin kivun asteikon ja numeerisen luokituksen asteikon kanssa. Wong-Baker kohtaa kivun asteikon on työkalu, jota käytetään pienten lasten kipujen arviointiin esittämällä esittämällä kasvojen, lukujen ja sanojen yhdistelmää, joka auttaa osallistujaa tehokkaasti kommunikoimaan fyysisen kivunsa vakavuuden. Asteikko sisältää onnellisen kasvot, jotka osoittavat 0 = "ei loukkaantumista" itkevälle kasvoille, jotka merkitsevät 10 = "satuttaa pahimpia". NRS on kivun seulontatyökalu, jota käytetään yleisesti kivun vakavuuden arvioimiseksi ajankohtana 0-10-asteikolla, jolla on nolla merkitys "ei kipua" ja 10 merkitystä "pahin kuviteltavissa oleva kipu". Kaikki koehenkilöt reagoivat molemmiin tutkimuksiin.
jopa 40 päivää seulontavierailun jälkeen
Potilaan tyytyväisyys
Aikaikkuna: Kun opintomenettelyt on saatu päätökseen (suunnilleen päivä 40)
Potilaan tyytyväisyys mitataan osallistujat suorittamalla leikkauksen jälkeisen potilaan tyytyväisyyskyselyn. Tutkimus koostuu yhdestä kysymyksestä, jolla arvioidaan itse ilmoitettu käsitys heidän yleisestä kokemuksestaan. Vastaukset huomauttavat, että kokemus oli "miellyttävä", "ei miellyttävä eikä epämiellyttävä", "hieman epämiellyttävä", "epämiellyttävä" tai "traumaattinen".
Kun opintomenettelyt on saatu päätökseen (suunnilleen päivä 40)
Itse ilmoitettu väsymys
Aikaikkuna: Kun opintomenettelyt on saatu päätökseen (suunnilleen päivä 40)
Liikuntajakson jälkeen osallistujat ilmoittavat itse väsymyksen tason taudin taakan mittana käyttämällä muokattua väsymysvaikutusasteikkoa (MFIS). Tämä mittakaava sisältää 9 kysymystä kohteen väsymysoireista ja siitä, miten se vaikuttaa heidän elämäänsä. Vastaukset vaihtelevat "voimakkaasti samaa mieltä" "voimakkaasti eri mieltä" 7: n vastausvalinnasta jokaisesta kysymyksestä.
Kun opintomenettelyt on saatu päätökseen (suunnilleen päivä 40)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Philadelphia

Yhteistyökumppanit

United States Department of Defense

Tutkijat

  • Päätutkija: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Department of Defense)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa