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Validation de la mesure de l'oxygène nanocapteur

13 février 2026 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

La validation de la technologie de nanocapteur d'oxygène mini-invasive pour quantifier la fonction mitochondriale dans le muscle humain

Les études antérieures de traitement des maladies mitochondriales n'ont pas réussi à déterminer l'efficacité du traitement, et un facteur majeur a été le manque de biomarqueurs validés dans la myopathie mitochondriale (MM). Il existe actuellement un nombre croissant de nouveaux traitements potentiels à tester par le biais d'essais d'intervention clinique MM, qui a créé un besoin urgent de biomarqueurs quantitatifs qui reflètent de manière fiable la gravité de la maladie MM, la progression et la réponse thérapeutique. Le but de l'étude est de mesurer l'efficacité d'un nanocapteur électrochimique d'oxygène pour mesurer la fonction mitochondriale in vivo dans le tissu musculaire humain et sa capacité à discriminer les patients atteints de MM de volontaires sains. Les données et les résultats de cette étude de nanocapteur peuvent contribuer à des recherches actuelles et futures, notamment des approches diagnostiques et thérapeutiques améliorées pour les patients atteints d'une maladie mitochondriale.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de dispositif d'enquête. Les cas de myopathie mitochondriale (MM) et des volontaires sains subiront une mesure de l'oxygène musculaire des nanocapteurs dans le muscle de l'avant-bras exercé (dominant) pendant l'exercice de la poignée.

Après le placement du nanocapteur dans l'avant-bras sous anesthésie locale, la principale mesure des résultats est les niveaux d'oxygène nanocapteur musculaire. La mesure des résultats secondaires est une évaluation de la douleur.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

96

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'inclusion:

  • Critères d'inclusion pour les contrôles sains

    1. Mâles et femmes, entre 18 et 65 ans, inclus
    2. Fournir un consentement éclairé pour la participation de l'étude; capable de comprendre et de compléter le protocole
    3. Capable d'ambiler indépendamment
    4. Capable d'effectuer une ergométrie de vélo

Critères d'inclusion pour les cas de myopathie mitochondriale (MM)

  1. Mâles et femmes, entre 18 et 65 ans, inclus
  2. Fournir un consentement éclairé pour la participation de l'étude; capable de comprendre et de compléter le protocole
  3. MM génétiquement confirmé tel que défini par un diagnostic de maladie mitochondriale primaire (PMD) avec des symptômes prédominants de myopathie comme exprimé par l'intolérance à l'exercice et la faiblesse musculaire et la fatigue.
  4. Auparavant inscrit (ou s'inscrit) à l'étude du comité d'examen institutionnel (IRB) de l'hôpital pour enfants (CHOP) (FALK, PI) ou de la CHOP IRB # 16-013364 (Zolkipli, PI) ou CHOP # 16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Capable d'ambiler indépendamment
  6. Capable d'effectuer une ergométrie de vélo

Critères d'exclusion:

Les sujets seront exclus si l'un des éléments suivants s'applique:

  1. Impossible de fournir un consentement éclairé et de terminer toutes les procédures d'étude, y compris l'ergométrie
  2. Non ambulatoire ou incapable d'ambuler indépendamment
  3. Enceinte
  4. Dans le mois suivant une récente admission à l'hôpital en raison d'une maladie aiguë
  5. Ont une maladie cardiaque grave telle que définie par une fraction d'éjection inférieure à 35% et la classe de classification fonctionnelle de l'Association cardiaque de New York III; ou une maladie pulmonaire sévère telle que définie par la nécessité d'une thérapie supplémentaire O2 ou d'un soutien ventilatoire diurne
  6. Avoir une trachéotomie
  7. Ont un trouble de saignement connu et / ou des antécédents familiaux (parent au premier degré) avec un trouble de saignement connu
  8. Apport quotidien de l'aspirine ou de toute autre thérapie anti-plaquettaire qui ne peut pas être temporairement interrompue pour des raisons médicales
  9. a) ont connu ou soupçonné une carence immunitaire congénitale ou acquise; b) Utilisation concomitante de médicaments immunosuppresseurs, y compris les corticostéroïdes; c) Antécédents antérieurs d'infections récurrentes (plus de 6 fois par an) sévères (hospitalisation requises) ou tissus mous; d) Antécédents d'infection ou cicatrisation des plaies retardée après chirurgie ou biopsie; e) Histoire connue de neutropénie avec nombre absolu de neutrophiles inférieure à 500 / mm3
  10. Subir un traitement chronique de stéroïdes tels que définis par l'apport oral quotidien (pendant plus d'un mois) ou ont des endocrinopathies non traitées existantes, comme l'hypothyroïdie qui a provoqué une myopathie acquise
  11. Sujets aux cicatrices hypertrophiques et aux chéloïdes
  12. Ont toute autre myopathie héréditaire connue, comme la dystrophie musculaire de Duchenne ou la myopathie congénitale
  13. Allergie connue à la lidocaïne
  14. Avoir une déficience cognitive qui peut empêcher la capacité de terminer les procédures d'étude
  15. Impossible de se conformer aux exigences du protocole d'étude et / ou inadapté à l'étude pour quelque raison que ce soit, de l'avis de l'investigateur principal
  16. Individus de populations vulnérables (par exemple, prisonniers / détenus)
  17. Les participants qui ne peuvent pas parler et / ou lire l'anglais (comme les participants devront être compétents pour effectuer les procédures d'étude)
  18. Employé par le ministère américain de la Défense, y compris le personnel militaire américain

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cas de myopathie mitochondriale (MM)
Les critères d'éligibilité clés pour les cas de myopathie mitochondriale (MM) comprennent des adultes physiquement compatibles (mâles et femmes, âgés de 18 à 65 ans, inclus) avec du MM génétiquement confirmé avec des symptômes prédominants de myopathie comme exprimé par l'intolérance à l'exercice et la faiblesse musculaire et la fatigue.
Dispositif: Nanocapteur
Le but de l'étude est de tester un dispositif appelé "nanocapteur", qui mesure les niveaux d'oxygène (un mandataire de la fonction mitochondriale) dans le muscle. Le nanocapteur n'a pas été testé chez l'homme et n'a pas été approuvé par la FDA. Le nanocapteur d'étude mesure 1,8 mm de largeur x 6 mm de longueur x 0,3 mm de profondeur. Le placement du nanocapteur stérilisé implique une petite incision pour le placement manuel du nanocapteur dans le tissu de l'avant-bras musculaire.
Comparateur actif: Contrôles sains
Des volontaires sains adultes seront individuellement appariés avec des cas de myopathie mitochondriale correspondants basés sur l'âge, le sexe biologique et l'indice de masse corporelle.
Dispositif: Nanocapteur
Le but de l'étude est de tester un dispositif appelé "nanocapteur", qui mesure les niveaux d'oxygène (un mandataire de la fonction mitochondriale) dans le muscle. Le nanocapteur n'a pas été testé chez l'homme et n'a pas été approuvé par la FDA. Le nanocapteur d'étude mesure 1,8 mm de largeur x 6 mm de longueur x 0,3 mm de profondeur. Le placement du nanocapteur stérilisé implique une petite incision pour le placement manuel du nanocapteur dans le tissu de l'avant-bras musculaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nanocapsor-muscle oxygène (TORr) pendant les exercices de la poignée
Délai: Avant, pendant et après l'exercice de la poignée jusqu'à 4 heures ou jusqu'à 40 jours après la visite de dépistage
Les niveaux d'oxygène nanocapteur-muscle (TORR) seront mesurés dans le muscle (dominant) de l'avant-bras lors des exercices de la poignée et corrélés à la mesure standard des niveaux d'oxygénation veineux (VO2) en utilisant la calorimétrie indirecte clinique standard comme mesure de la consommation d'oxygène tissulaire. Ces données seront rapportées comme la valeur TORR à chaque point dans le temps pendant la mesure.
Avant, pendant et après l'exercice de la poignée jusqu'à 4 heures ou jusqu'à 40 jours après la visite de dépistage
Nanosenseur - niveaux d'oxygène musculaire (Torr) après test d'effort cardiopulmonaire (CPET)
Délai: Après l'exercice CPET jusqu'à 1 heure
Les niveaux de nanosenseur-oxygène musculaire (Torr) avant le test d'effort cardiopulmonaire (CPET) seront mesurés dans le muscle de l'avant-bras (dominant) en comparant les niveaux d'oxygène musculaire exercés aux niveaux d'oxygène veineux (VO2max) enregistrés pendant l'exercice CPET. Ces données seront rapportées comme la valeur Torr à chaque point temporel pendant la mesure.
Après l'exercice CPET jusqu'à 1 heure

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du niveau de douleur autodéclaré
Délai: jusqu'à 40 jours après la visite de dépistage
Après la procédure d'exercice, les participants indiqueront le niveau de douleur / inconfort avec l'échelle de notation et d'échelle de notation numérique validée. L'échelle d'évaluation des faces de Wong-Baker est un outil utilisé pour évaluer les niveaux de douleur chez les jeunes enfants en présentant une combinaison de visages, de nombres et de mots pour aider le participant à communiquer efficacement la gravité de leur douleur physique. L'échelle comprend un visage heureux indiquant 0 = "pas de mal" à un visage qui pleure signifiant 10 = "blesse le pire". Le NRS est un outil de dépistage de la douleur, couramment utilisé pour évaluer la gravité de la douleur à ce moment-là dans le temps en utilisant une échelle 0-10, avec zéro signifiant "pas de douleur" et 10 signifiant "la pire douleur imaginable". Tous les sujets répondront aux deux enquêtes.
jusqu'à 40 jours après la visite de dépistage
Satisfaction des patients
Délai: Une fois les procédures d'étude terminées (environ le jour 40)
La satisfaction des patients sera mesurée par les participants qui ont rempli l'enquête postopératoire sur la satisfaction des patients. L'enquête consiste en une question pour évaluer un aperçu autodéclaré de leur expérience globale. Les réponses notent que l'expérience était "agréable", "ni agréable ni désagréable", "légèrement inconfortable", "désagréable" ou "traumatisante".
Une fois les procédures d'étude terminées (environ le jour 40)
Fatigue autodéclarée
Délai: Une fois les procédures d'étude terminées (environ le jour 40)
Après la période d'exercice, les participants indiquent le niveau de fatigue comme mesure de la charge de la maladie en utilisant l'échelle d'impact de fatigue modifiée (IMF). Cette échelle comprend 9 questions concernant les symptômes de fatigue du sujet et l'impact de leur vie. Les réponses vont de "fortement d'accord" à "fortement en désaccord" avec 7 choix de réponses pour chaque question.
Une fois les procédures d'étude terminées (environ le jour 40)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

United States Department of Defense

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2025

Première publication (Réel)

11 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Autre subvention/numéro de financement: Department of Defense)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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